Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Подострое влияние толваптана на общий объем почек у взрослых пациентов с аутосомно-доминантным поликистозом почек (PoCKET)

22 ноября 2018 г. обновлено: Lisbet Brandi

Исследователь инициировал контролируемое многоцентровое исследование с проспективным рандомизированным открытым слепым конечным результатом (PROBE).

Пациенты будут рандомизированы в соотношении 1:1 либо для лечения толваптаном в течение шести недель с последующим шестинедельным наблюдением без пробного лечения, либо без лечения толваптаном, но после того же визита и плана исследования, что и субъекты, принимающие толваптан.

Обзор исследования

Статус

Неизвестный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Аутосомно-доминантная поликистозная болезнь почек (АДПБП) является наиболее распространенным генетическим заболеванием почек и четвертой по значимости причиной терминальной стадии почечной недостаточности у взрослых во всем мире.

Таблетка толваптана была одобрена EMA (Европейское агентство по лекарственным средствам) с указанием на замедление прогрессирования развития кист и почечной недостаточности у взрослых с АДПБП. Это новейшее и единственно возможное лечение для этой группы пациентов, которое может быть начато у пациентов с признаками быстро прогрессирующего заболевания.

Однако в Дании и других странах существует как научное, так и финансовое нежелание начинать это дорогостоящее лечение по нескольким причинам, например. выбор пациентов, которые могут принести пользу, влияние на прогрессирование заболевания почек, побочные эффекты и переносимость.

Прежде чем принять решение о внедрении в Дании, необходимо больше знаний. Результаты испытания PoCKET помогут принять это решение.

В первую очередь исследование предназначено для изучения не только изменения объема почек, но и изменения функции почек, что имеет значение для пациентов и их прогноза с точки зрения времени отсрочки до терминальной стадии почечной недостаточности. Кроме того, будут получены важные данные о побочных эффектах и ​​переносимости.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

90

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Дания
      • Copenhagen, Дания, 2100
        • Рекрутинг
        • Rigshospitalet - Site 42
        • Контакт:
        • Контакт:
      • Herlev, Дания, 2730
        • Рекрутинг
        • Herlev Hospital
        • Контакт:
          • Ditte Hansen, MD
          • Номер телефона: +45 3868 2056
          • Электронная почта: ditte.hansen@regionh.dk
        • Контакт:
          • Marie Moeller, MD
          • Номер телефона: +45 6169 5364
          • Электронная почта: marie.moeller@regioh.dk
      • Hillerød, Дания, 3400
        • Рекрутинг
        • Nordsjaellands Hospital - Site 41
        • Контакт:
          • Lisbet Brandi, MD
          • Номер телефона: +45 48295993
          • Электронная почта: lisbet.brandi@regionh.dk
        • Контакт:
      • Roskilde, Дания, 4000
        • Еще не набирают
        • Sjællands University Hospital Roskilde
        • Контакт:
    • Aarhus N
      • Skejby, Aarhus N, Дания, 8200
        • Рекрутинг
        • Aarhus University Hospital - Site 43
        • Контакт:
          • Henrik Birn, MD
          • Номер телефона: +45 6171 7870
          • Электронная почта: hb@biomed.au.dk
        • Контакт:
    • Odense C
      • Odense, Odense C, Дания, 5000
        • Еще не набирают
        • Odense University Hospital - Site 45
        • Контакт:
          • Helle Thiesson, MD
          • Номер телефона: +45 6541 1642
          • Электронная почта: helle.thiesson@rsyd.dk
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 65 лет (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Взрослые пациенты от 18 до 65 лет
  • Диагностика типичной АДПБП
  • tKV выше или равно 750 мл по данным МРТ
  • Расчетная СКФ (рСКФ) по формуле CKD-EPI выше или равна 45 мл/мин/1,73 м2

Критерий исключения:

  • Реципиент трансплантата почки
  • Известное заболевание печени, за исключением кист печени, связанных с АДПБП.
  • ASAT и ALAT выше верхнего нормального уровня
  • Текущее лечение тиазидными и тиазидными диуретиками, антагонистами минералокортикоидных рецепторов, амилоридными или петлевыми диуретиками
  • Признаки обструкции мочевыводящих путей
  • Текущее лечение ингибиторами CYP3A4
  • Активное злокачественное заболевание
  • Текущее или предыдущее лечение толваптаном

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
  • Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
  • Маскировка: ОДИНОКИЙ

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ACTIVE_COMPARATOR: Толваптан группа
Лечение толваптаном в течение шести недель с последующим шестинедельным наблюдением без пробного лечения
Лекарство: Толваптан
На исходном уровне дозировка толваптана будет начинаться с ежедневных утренних и дневных доз 45 мг и 15 мг соответственно, с еженедельным увеличением до 60 мг и 30 мг, а затем до 90 мг и 30 мг в зависимости от переносимости субъекта.
Другие имена:
  • Джинарк
NO_INTERVENTION: Контрольная группа
Без лечения толваптаном, но после того же визита и плана обследования, что и субъекты в группе толваптана.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение общего объема почек (tKV), измеренное с помощью МРТ.
Временное ограничение: Между исходным уровнем и шестью неделями и между шестью и 12 неделями
Изменение общего объема почек через 6 и 12 недель участия в исследовании
Между исходным уровнем и шестью неделями и между шестью и 12 неделями

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменения СКФ
Временное ограничение: Между исходным уровнем и шестью неделями и между исходным уровнем и 12 неделями
Изменения СКФ, измеренные по клиренсу Cr-ЭДТА
Между исходным уровнем и шестью неделями и между исходным уровнем и 12 неделями
Изменения соответствующих генетических и негенетических биомаркеров, связанных с ХБП и ТХПН
Временное ограничение: Между исходным уровнем и шестью неделями и между исходным уровнем и 12 неделями
Прогноз изменения прогрессирования заболевания во времени в генах PKD1, PKD2, PKHD1 и HNF1B. Будут определяться следующие биомаркеры: NGAL, UMOD, MCP-1, KIM-1, цистатин-С и копептин.
Между исходным уровнем и шестью неделями и между исходным уровнем и 12 неделями
Изменения в качестве жизни
Временное ограничение: Между исходным уровнем и шестью неделями и между исходным уровнем и 12 неделями
Анкета SF36 Health Survey - с 36 вопросами о здоровье и благополучии субъекта
Между исходным уровнем и шестью неделями и между исходным уровнем и 12 неделями
Предметная оценка собственного здоровья
Временное ограничение: Между исходным уровнем и шестью неделями и между исходным уровнем и 12 неделями
Оценивается по визуальной аналоговой шкале от 0 (достойное благополучие) до 100 (наилучшее самочувствие).
Между исходным уровнем и шестью неделями и между исходным уровнем и 12 неделями
Изменения ASAT и ALAT
Временное ограничение: Между исходным уровнем и шестью неделями и между исходным уровнем и 12 неделями
Изменения, оцененные по результатам лабораторных исследований
Между исходным уровнем и шестью неделями и между исходным уровнем и 12 неделями
Частота нежелательных явлений
Временное ограничение: Между исходным уровнем и шестью неделями и между исходным уровнем и 12 неделями
Оценка нежелательных явлений, включая оценку тяжести, причинно-следственной связи, исхода и серьезности
Между исходным уровнем и шестью неделями и между исходным уровнем и 12 неделями

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Lisbet Brandi

Следователи

  • Главный следователь: Lisbet Brandi, MD DMSc MHM, KNEA, Nordsjaellands Hospital

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

12 сентября 2018 г.

Первичное завершение (ОЖИДАЕТСЯ)

1 июня 2019 г.

Завершение исследования (ОЖИДАЕТСЯ)

1 апреля 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

14 февраля 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 июля 2018 г.

Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

24 июля 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

26 ноября 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 ноября 2018 г.

Последняя проверка

1 ноября 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • POCKET

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться