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상염색체 우성 다낭성 신장 질환이 있는 성인 환자의 총 신장 부피에 대한 Tolvaptan의 아급성 효과 (PoCKET)

2018년 11월 22일 업데이트: Lisbet Brandi

연구자는 Prospective, Randomised, Open, Blinded Endpoint(PROBE) 설계에서 제어된 다중 센터 시험을 시작했습니다.

환자는 1:1 비율로 무작위 배정되어 6주 동안 톨밥탄으로 치료한 후 시험 약물 없이 6주 동안 관찰하거나 톨밥탄 치료 없이 하지만 톨밥탄을 복용하는 피험자와 동일한 방문 및 조사 계획을 따릅니다.

연구 개요

상태

알려지지 않은

개입 / 치료

상세 설명

상염색체 우성 다낭성 신장 질환(ADPKD)은 전 세계적으로 성인에서 가장 흔한 유전성 신장 질환이며 말기 신장 질환의 네 번째 주요 원인입니다.

tolvaptan 정제는 ADPKD를 가진 성인의 낭종 발달 및 신부전의 진행을 늦추는 표시로 EMA(European Medicines Agency)의 승인을 받았습니다. 이것은 이 환자 그룹에 대한 최신의 유일한 가능한 치료법이며 빠르게 진행되는 질병 발병에 대한 증거가 있는 환자에서 시작할 수 있습니다.

그러나 덴마크와 다른 국가에서는 여러 가지 이유로 이 값비싼 치료를 시작하는 것을 과학적으로나 재정적으로 꺼려합니다. 혜택을 받을 수 있는 환자의 선택, 신장 질환의 진행에 미치는 영향, 부작용 및 내약성.

덴마크에서의 구현을 결정하기 전에 더 많은 지식이 필요합니다. PoCKET 시험 결과는 이 결정에 지침이 될 것입니다.

무엇보다도 이 임상시험은 신장 용적의 변화뿐만 아니라 신장 기능의 변화를 다루도록 설계되었습니다. 또한 부작용 및 내약성에 대한 중요한 데이터가 생성됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (예상)

90

단계

  • 4단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

      • Copenhagen, 덴마크, 2100
      • Herlev, 덴마크, 2730
      • Hillerød, 덴마크, 3400
      • Roskilde, 덴마크, 4000
        • 아직 모집하지 않음
        • Sjællands University Hospital Roskilde
        • 연락하다:
    • Aarhus N
      • Skejby, Aarhus N, 덴마크, 8200
        • 모병
        • Aarhus University Hospital - Site 43
        • 연락하다:
        • 연락하다:
    • Odense C
      • Odense, Odense C, 덴마크, 5000
        • 아직 모집하지 않음
        • Odense University Hospital - Site 45
        • 연락하다:
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, OLDER_ADULT)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 18세에서 65세 사이의 성인 환자
  • 전형적인 ADPKD의 진단
  • MRI 스캐닝으로 tKV가 750ml 이상
  • 45 mL/min/1.73 이상인 CKD-EPI 공식에 의한 추정 GFR(e-GFR) m2

제외 기준:

  • 신장 이식 수혜자
  • ADPKD와 관련된 간 낭종을 제외한 알려진 간 질환
  • 상위 정상 수준 이상의 ASAT 및 ALAT
  • 티아지드 및 티아지드 계열 이뇨제, 미네랄 코르티코이드 수용체 길항제, 아밀로라이드 또는 루프 이뇨제를 사용한 현재 치료
  • 요로 폐쇄의 증거
  • CYP3A4 억제제를 사용한 현재 치료
  • 활성 악성 질환
  • tolvaptan을 사용한 현재 또는 이전 치료

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 평행한
  • 마스킹: 하나의

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
ACTIVE_COMPARATOR: 톨밥탄 그룹
6주 동안 톨밥탄으로 치료한 후 시험 약물 없이 6주 관찰
기준선에서 tolvaptan 투여는 매일 아침과 오후에 각각 45mg과 15mg으로 시작하여 매주 60mg과 30mg으로 증량한 다음 피험자의 내약성에 따라 90mg과 30mg으로 증량합니다.
다른 이름들:
  • 진악
NO_INTERVENTION: 대조군
톨밥탄 치료는 없지만 톨밥탄 그룹의 피험자와 동일한 방문 및 조사 계획을 따릅니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
MRI 스캐닝으로 측정한 총신장용적(tKV)의 변화
기간: 기준선에서 6주 사이 및 6주에서 12주 사이
시험 참여 6주 및 12주 후 총 신장 용적의 변화
기준선에서 6주 사이 및 6주에서 12주 사이

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
사구체여과율의 변화
기간: 기준선과 6주 사이 및 기준선과 12주 사이
Cr-EDTA 청소율로 측정한 GFR의 변화
기준선과 6주 사이 및 기준선과 12주 사이
CKD 및 ESRD와 관련된 관련 유전적 및 비유전적 바이오마커의 변화
기간: 기준선과 6주 사이 및 기준선과 12주 사이
PKD1, PKD2, PKHD1 및 HNF1B 유전자에서 시간 경과에 따른 질병 진행의 변화 예측. 다음 바이오마커가 결정됩니다: NGAL, UMOD, MCP-1, KIM-1, 시스타틴-C 및 코펩틴
기준선과 6주 사이 및 기준선과 12주 사이
삶의 질 변화
기간: 기준선과 6주 사이 및 기준선과 12주 사이
설문지 SF36 건강 설문조사 - 피험자의 건강과 웰빙에 대한 36개의 질문 포함
기준선과 6주 사이 및 기준선과 12주 사이
자신의 건강에 대한 피험자 평가
기간: 기준선과 6주 사이 및 기준선과 12주 사이
0(웰빙의 가치)에서 100(최고의 웰빙)까지 시각적 아날로그 척도로 추정
기준선과 6주 사이 및 기준선과 12주 사이
ASAT 및 ALAT의 변경 사항
기간: 기준선과 6주 사이 및 기준선과 12주 사이
실험실 결과에서 추정된 변화
기준선과 6주 사이 및 기준선과 12주 사이
부작용의 발생률
기간: 기준선과 6주 사이 및 기준선과 12주 사이
중증도, 인과관계, 결과 및 중대성 평가를 포함한 이상반응 평가
기준선과 6주 사이 및 기준선과 12주 사이

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

수사관

  • 수석 연구원: Lisbet Brandi, MD DMSc MHM, KNEA, Nordsjaellands Hospital

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 9월 12일

기본 완료 (예상)

2019년 6월 1일

연구 완료 (예상)

2020년 4월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 2월 14일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 7월 13일

처음 게시됨 (실제)

2018년 7월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2018년 11월 26일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2018년 11월 22일

마지막으로 확인됨

2018년 11월 1일

추가 정보

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

톨밥탄에 대한 임상 시험

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