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Efeito subagudo do tolvaptano no volume renal total em pacientes adultos com doença renal policística autossômica dominante (PoCKET)

22 de novembro de 2018 atualizado por: Lisbet Brandi

O investigador iniciou um estudo multicêntrico controlado em um projeto Prospectivo, Randomizado, Aberto e Cego (PROBE).

Os pacientes serão randomizados em uma proporção de 1:1 para tratamento com tolvaptan por seis semanas, seguido por seis semanas de observação sem medicação experimental ou sem tratamento com tolvaptan, mas seguindo a mesma consulta e plano de investigação dos indivíduos que tomam tolvaptan.

Visão geral do estudo

Status

Desconhecido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A Doença Renal Policística Autossômica Dominante (DRPAD) é a doença renal genética mais comum e a quarta principal causa de doença renal terminal em adultos em todo o mundo.

O comprimido de tolvaptano foi aprovado pela EMA (Agência Europeia de Medicamentos) com a indicação de retardar a progressão do desenvolvimento de cistos e insuficiência renal em adultos com DRPAD. É o mais novo e único tratamento possível para este grupo de pacientes e pode ser iniciado em pacientes com evidência de desenvolvimento de doença rapidamente progressiva.

Há, no entanto, na Dinamarca e em outros países, relutância científica e financeira em iniciar esse tratamento caro por vários motivos, por exemplo, seleção de pacientes que podem se beneficiar, efeito na progressão da doença renal, efeitos colaterais e tolerabilidade.

Antes de decidir sobre a implementação na Dinamarca, é necessário mais conhecimento. Os resultados do estudo PoCKET contribuirão com orientações nessa decisão.

Acima de tudo, o estudo foi projetado para abordar não apenas a alteração no volume renal, mas também a alteração na função renal, que é o que importa para os pacientes e seu prognóstico em termos de adiamento do tempo para doença renal terminal. Além disso, dados importantes sobre efeitos colaterais e tolerabilidade serão gerados.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

90

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca, 2100
      • Herlev, Dinamarca, 2730
      • Hillerød, Dinamarca, 3400
      • Roskilde, Dinamarca, 4000
        • Ainda não está recrutando
        • Sjællands University Hospital Roskilde
        • Contato:
    • Aarhus N
      • Skejby, Aarhus N, Dinamarca, 8200
        • Recrutamento
        • Aarhus University Hospital - Site 43
        • Contato:
          • Henrik Birn, MD
          • Número de telefone: +45 6171 7870
          • E-mail: hb@biomed.au.dk
        • Contato:
    • Odense C
      • Odense, Odense C, Dinamarca, 5000
        • Ainda não está recrutando
        • Odense University Hospital - Site 45
        • Contato:
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 65 anos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes adultos entre 18 e 65 anos
  • Diagnóstico de ADPKD típico
  • tKV acima ou igual a 750 ml por ressonância magnética
  • GFR estimado (e-GFR) pela fórmula CKD-EPI acima ou igual a 45 mL/min/1,73 m2

Critério de exclusão:

  • Receptor de transplante renal
  • Doença hepática conhecida, exceto cistos hepáticos relacionados a ADPKD
  • ASAT e ALAT acima do nível normal superior
  • Tratamento atual com diuréticos tiazídicos e de linha tiazídica, antagonistas dos receptores de corticoides minerais, amilorida ou diuréticos de alça
  • Evidência de obstrução do trato urinário
  • Tratamento atual com inibidores do CYP3A4
  • doença maligna ativa
  • Tratamento atual ou anterior com tolvaptano

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: PARALELO
  • Mascaramento: SOLTEIRO

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
ACTIVE_COMPARATOR: Grupo tolvaptano
Tratamento com tolvaptano durante seis semanas seguido de seis semanas de observação sem medicação experimental
Medicamento: Tolvaptano
No início, a dosagem de tolvaptano começará com doses diárias de manhã e à tarde de 45 mg e 15 mg, respectivamente, com aumentos semanais para 60 mg e 30 mg e depois para 90 mg e 30 mg, de acordo com a tolerabilidade do indivíduo
Outros nomes:
  • Jinarc
SEM_INTERVENÇÃO: Grupo de controle
Sem tratamento com tolvaptano, mas seguindo a mesma visita e plano de investigação que os participantes do grupo de tolvaptano

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração no volume renal total (tKV) medido por ressonância magnética
Prazo: Entre a linha de base e seis semanas e entre seis e 12 semanas
A alteração no volume renal total após seis e 12 semanas de participação no estudo
Entre a linha de base e seis semanas e entre seis e 12 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alterações na TFG
Prazo: Entre a linha de base e seis semanas e entre a linha de base e 12 semanas
As alterações na TFG medidas pela depuração de Cr-EDTA
Entre a linha de base e seis semanas e entre a linha de base e 12 semanas
Alterações em biomarcadores genéticos e não genéticos relevantes associados a DRC e ESRD
Prazo: Entre a linha de base e seis semanas e entre a linha de base e 12 semanas
Predição da mudança na progressão da doença ao longo do tempo nos genes PKD1, PKD2, PKHD1 e HNF1B. Serão determinados os seguintes biomarcadores: NGAL, UMOD, MCP-1, KIM-1, cistatina-C e copeptina
Entre a linha de base e seis semanas e entre a linha de base e 12 semanas
Mudanças na Qualidade de Vida
Prazo: Entre a linha de base e seis semanas e entre a linha de base e 12 semanas
Questionário SF36 Health Survey - com 36 perguntas para a saúde e bem-estar do sujeito
Entre a linha de base e seis semanas e entre a linha de base e 12 semanas
Estimativa do sujeito sobre sua própria saúde
Prazo: Entre a linha de base e seis semanas e entre a linha de base e 12 semanas
Estimado por uma Escala Visual Analógica de 0 (valor de bem-estar) a 100 (melhor bem-estar
Entre a linha de base e seis semanas e entre a linha de base e 12 semanas
Mudanças em ASAT e ALAT
Prazo: Entre a linha de base e seis semanas e entre a linha de base e 12 semanas
Alterações estimadas a partir de resultados laboratoriais
Entre a linha de base e seis semanas e entre a linha de base e 12 semanas
Incidência de Eventos Adversos
Prazo: Entre a linha de base e seis semanas e entre a linha de base e 12 semanas
Avaliação de eventos adversos, incluindo avaliações de gravidade, causalidade, resultado e gravidade
Entre a linha de base e seis semanas e entre a linha de base e 12 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Lisbet Brandi

Investigadores

  • Investigador principal: Lisbet Brandi, MD DMSc MHM, KNEA, Nordsjaellands Hospital

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

12 de setembro de 2018

Conclusão Primária (ANTECIPADO)

1 de junho de 2019

Conclusão do estudo (ANTECIPADO)

1 de abril de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de fevereiro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de julho de 2018

Primeira postagem (REAL)

24 de julho de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

26 de novembro de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de novembro de 2018

Última verificação

1 de novembro de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • POCKET

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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