Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Subakutt effekt av tolvaptan på totalt nyrevolum hos voksne pasienter med autosomal dominant polycystisk nyresykdom (PoCKET)

22. november 2018 oppdatert av: Lisbet Brandi

Etterforsker initierte kontrollert multisenterforsøk i et prospektivt, randomisert, åpent, blindet endepunkt (PROBE) design.

Pasientene vil bli randomisert i forholdet 1:1 enten til behandling med tolvaptan i seks uker etterfulgt av seks ukers observasjon uten prøvemedisinering eller ingen tolvaptanbehandling, men etter samme besøk og undersøkelsesplan som pasientene som tok tolvaptan.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Autosomal dominant polycystisk nyresykdom (ADPKD) er den vanligste genetiske nyresykdommen og den fjerde ledende årsaken til sluttstadium nyresykdom hos voksne over hele verden.

Tolvaptantabletten er godkjent av EMA (European Medicines Agency) med indikasjon på å bremse utviklingen av cysteutvikling og nyresvikt hos voksne med ADPKD. Det er den nyeste og eneste mulige behandlingen for denne pasientgruppen og kan igangsettes hos pasienter med bevis for raskt progredierende sykdomsutvikling.

Det er imidlertid i Danmark og andre land både vitenskapelig og økonomisk motvilje mot å sette i gang denne dyre behandlingen av flere grunner, f.eks. utvalg av pasienter som kan ha fordel, effekt på progresjon av nyresykdom, bivirkninger og tolerabilitet.

Før man bestemmer seg for implementering i Danmark, trengs det mer kunnskap. Resultatene av PoCKET-studien vil bidra med veiledning om denne beslutningen.

Først og fremst er studien utformet for å adressere ikke bare endringen i nyrevolum, men endringen i nyrefunksjonen, som er det som betyr noe for pasientene og deres prognose når det gjelder å utsette tid til sluttstadiet av nyresykdom. Videre vil det genereres viktige data om bivirkninger og toleranse.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

90

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
      • Herlev, Danmark, 2730
      • Hillerød, Danmark, 3400
      • Roskilde, Danmark, 4000
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Sjællands University Hospital Roskilde
        • Ta kontakt med:
    • Aarhus N
      • Skejby, Aarhus N, Danmark, 8200
        • Rekruttering
        • Aarhus University Hospital - Site 43
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • Odense C
      • Odense, Odense C, Danmark, 5000
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Odense University Hospital - Site 45
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Voksne pasienter mellom 18 og 65 år
  • Diagnose av typisk ADPKD
  • tKV over eller lik 750 ml ved MR-skanning
  • Estimert GFR (e-GFR) ved CKD-EPI formel over eller lik 45 ml/min/1,73 m2

Ekskluderingskriterier:

  • Nyretransplantert mottaker
  • Kjent leversykdom bortsett fra levercyster relatert til ADPKD
  • ASAT og ALAT over øvre normalnivå
  • Gjeldende behandling med tiazid- og tiazidlinjediuretika, mineralkortikoidreseptorantagonister, amilorid eller loop-diuretika
  • Bevis på urinveisobstruksjon
  • Nåværende behandling med CYP3A4-hemmere
  • Aktiv ondartet sykdom
  • Nåværende eller tidligere behandling med tolvaptan

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: ENKELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
ACTIVE_COMPARATOR: Tolvaptan-gruppen
Behandling med tolvaptan i seks uker etterfulgt av seks ukers observasjon uten prøvemedisinering
Legemiddel: Tolvaptan
Ved baseline vil tolvaptan-doseringen starte med daglige morgen- og ettermiddagsdoser på henholdsvis 45 mg og 15 mg, med ukentlige økninger til 60 mg og 30 mg og deretter til 90 mg og 30 mg i henhold til pasientens toleranse.
Andre navn:
  • Jinarc
INGEN_INTERVENSJON: Kontrollgruppe
Ingen tolvaptanbehandling, men etter samme besøks- og utredningsplan som forsøkspersonene i tolvaptangruppen

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i totalt nyrevolum (tKV) målt ved MR-skanning
Tidsramme: Mellom baseline og seks uker og mellom seks og 12 uker
Endringen i totalt nyrevolum etter seks og 12 ukers deltakelse i forsøket
Mellom baseline og seks uker og mellom seks og 12 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i GFR
Tidsramme: Mellom baseline og seks uker og mellom baseline og 12 uker
Endringene i GFR målt ved Cr-EDTA-klarering
Mellom baseline og seks uker og mellom baseline og 12 uker
Endringer i relevante genetiske og ikke-genetiske biomarkører assosiert med CKD og ESRD
Tidsramme: Mellom baseline og seks uker og mellom baseline og 12 uker
Prediksjon av endring i progresjon av sykdommen over tid i genene PKD1, PKD2, PKHD1 og HNF1B. Følgende biomarkører vil bli bestemt: NGAL, UMOD, MCP-1, KIM-1, cystatin-C og copeptin
Mellom baseline og seks uker og mellom baseline og 12 uker
Endringer i livskvalitet
Tidsramme: Mellom baseline og seks uker og mellom baseline og 12 uker
Spørreskjema SF36 Health Survey - med 36 spørsmål til fagets helse og velvære
Mellom baseline og seks uker og mellom baseline og 12 uker
Fagberegning av egen helse
Tidsramme: Mellom baseline og seks uker og mellom baseline og 12 uker
Estimert av en visuell analog skala fra 0 (verdt velvære) til 100 (best velvære
Mellom baseline og seks uker og mellom baseline og 12 uker
Endringer i ASAT og ALAT
Tidsramme: Mellom baseline og seks uker og mellom baseline og 12 uker
Endringer estimert fra laboratorieresultater
Mellom baseline og seks uker og mellom baseline og 12 uker
Forekomst av uønskede hendelser
Tidsramme: Mellom baseline og seks uker og mellom baseline og 12 uker
Evaluering av uønskede hendelser inkludert alvorlighetsgrad, årsakssammenheng, utfall og alvorlighetsvurderinger
Mellom baseline og seks uker og mellom baseline og 12 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Lisbet Brandi

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Lisbet Brandi, MD DMSc MHM, KNEA, Nordsjaellands Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

12. september 2018

Primær fullføring (FORVENTES)

1. juni 2019

Studiet fullført (FORVENTES)

1. april 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. februar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. juli 2018

Først lagt ut (FAKTISKE)

24. juli 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

26. november 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. november 2018

Sist bekreftet

1. november 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • POCKET

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere