Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Subakut effekt av tolvaptan på total njurvolym hos vuxna patienter med autosomal dominant polycystisk njursjukdom (PoCKET)

22 november 2018 uppdaterad av: Lisbet Brandi

Utredaren initierade kontrollerad multicenterstudie i en prospektiv, randomiserad, öppen, blindad slutpunkt (PROBE) design.

Patienterna kommer att randomiseras i förhållandet 1:1 antingen till behandling med tolvaptan i sex veckor följt av sex veckors observation utan provmedicinering eller ingen tolvaptanbehandling, men efter samma besöks- och utredningsplan som de patienter som tar tolvaptan.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Autosomal dominant polycystisk njursjukdom (ADPKD) är den vanligaste genetiska njursjukdomen och den fjärde vanligaste orsaken till njursjukdom i slutstadiet hos vuxna världen över.

Tolvaptantabletten har godkänts av EMA (European Medicines Agency) med indikationen att den bromsar utvecklingen av cystor och njurinsufficiens hos vuxna med ADPKD. Det är den nyaste och enda möjliga behandlingen för denna patientgrupp och skulle kunna initieras hos patienter med bevis för snabbt progressiv sjukdomsutveckling.

Det finns dock i Danmark och andra länder både vetenskaplig och finansiell ovilja att påbörja denna dyra behandling av flera skäl, t.ex. urval av patienter som kan gynnas, effekt på progression av njursjukdom, biverkningar och tolerabilitet.

Innan man beslutar om implementering i Danmark behövs mer kunskap. Resultaten av PoCKET-studien kommer att bidra med vägledning för detta beslut.

Först och främst är försöket utformat för att inte bara ta itu med förändringen i njurvolym, utan förändringen i njurfunktionen, vilket är det som är viktigt för patienterna och deras prognos när det gäller att skjuta upp tiden till slutstadiet av njursjukdom. Dessutom kommer viktiga data om biverkningar och tolerabilitet att genereras.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

90

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Danmark
    • Aarhus N
      • Skejby, Aarhus N, Danmark, 8200
        • Rekrytering
        • Aarhus University Hospital - Site 43
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Odense C
      • Odense, Odense C, Danmark, 5000

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 65 år (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Vuxna patienter mellan 18 och 65 år
  • Diagnos av typisk ADPKD
  • tKV över eller lika med 750 ml genom MRT-skanning
  • Uppskattad GFR (e-GFR) med CKD-EPI-formel över eller lika med 45 ml/min/1,73 m2

Exklusions kriterier:

  • Njurtransplanterad mottagare
  • Känd leversjukdom förutom levercystor relaterade till ADPKD
  • ASAT och ALAT över den övre normala nivån
  • Nuvarande behandling med tiazid- och tiazidlinjediuretika, mineralkortikoidreceptorantagonister, amilorid eller loopdiuretika
  • Bevis på obstruktion i urinvägarna
  • Nuvarande behandling med CYP3A4-hämmare
  • Aktiv malign sjukdom
  • Pågående eller tidigare behandling med tolvaptan

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: ENDA

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
ACTIVE_COMPARATOR: Tolvaptan grupp
Behandling med tolvaptan i sex veckor följt av sex veckors observation utan provmedicinering
Läkemedel: Tolvaptan
Vid baslinjen kommer tolvaptan-doseringen att börja med dagliga morgon- och eftermiddagsdoser på 45 mg respektive 15 mg, med veckohöjningar till 60 mg och 30 mg och sedan till 90 mg och 30 mg beroende på patientens tolerabilitet
Andra namn:
  • Jinarc
NO_INTERVENTION: Kontrollgrupp
Ingen tolvaptanbehandling men efter samma besöks- och utredningsplan som försökspersonerna i tolvaptangruppen

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i total njurvolym (tKV) mätt med MRT-skanning
Tidsram: Mellan baslinjen och sex veckor och mellan sex och 12 veckor
Förändringen i den totala njurvolymen efter sex och 12 veckors deltagande i försöket
Mellan baslinjen och sex veckor och mellan sex och 12 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändringar i GFR
Tidsram: Mellan baslinjen och sex veckor och mellan baslinjen och 12 veckor
Förändringarna i GFR mätt med Cr-EDTA-clearance
Mellan baslinjen och sex veckor och mellan baslinjen och 12 veckor
Förändringar i relevanta genetiska och icke-genetiska biomarkörer associerade med CKD och ESRD
Tidsram: Mellan baslinjen och sex veckor och mellan baslinjen och 12 veckor
Förutsägelse av förändring i progression av sjukdomen över tid i generna PKD1, PKD2, PKHD1 och HNF1B. Följande biomarkörer kommer att bestämmas: NGAL, UMOD, MCP-1, KIM-1, cystatin-C och copeptin
Mellan baslinjen och sex veckor och mellan baslinjen och 12 veckor
Förändringar i livskvalitet
Tidsram: Mellan baslinjen och sex veckor och mellan baslinjen och 12 veckor
Frågeformulär SF36 Health Survey - med 36 frågor om ämnets hälsa och välbefinnande
Mellan baslinjen och sex veckor och mellan baslinjen och 12 veckor
Ämnesuppskattning av egen hälsa
Tidsram: Mellan baslinjen och sex veckor och mellan baslinjen och 12 veckor
Uppskattad med en visuell analog skala från 0 (värt välbefinnande) till 100 (bästa välbefinnande
Mellan baslinjen och sex veckor och mellan baslinjen och 12 veckor
Förändringar i ASAT och ALAT
Tidsram: Mellan baslinjen och sex veckor och mellan baslinjen och 12 veckor
Förändringar uppskattade från laboratorieresultat
Mellan baslinjen och sex veckor och mellan baslinjen och 12 veckor
Förekomst av negativa händelser
Tidsram: Mellan baslinjen och sex veckor och mellan baslinjen och 12 veckor
Utvärdering av negativa händelser inklusive bedömningar av svårighetsgrad, orsakssamband, resultat och allvarlighetsgrad
Mellan baslinjen och sex veckor och mellan baslinjen och 12 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Lisbet Brandi

Utredare

  • Huvudutredare: Lisbet Brandi, MD DMSc MHM, KNEA, Nordsjaellands Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

12 september 2018

Primärt slutförande (FÖRVÄNTAT)

1 juni 2019

Avslutad studie (FÖRVÄNTAT)

1 april 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 februari 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 juli 2018

Första postat (FAKTISK)

24 juli 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

26 november 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 november 2018

Senast verifierad

1 november 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • POCKET

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera