Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Podostry wpływ tolwaptanu na całkowitą objętość nerek u dorosłych pacjentów z autosomalnie dominującą wielotorbielowatością nerek (PoCKET)

22 listopada 2018 zaktualizowane przez: Lisbet Brandi

Badacz zainicjował kontrolowane wieloośrodkowe badanie w prospektywnym, randomizowanym, otwartym, zaślepionym punkcie końcowym (PROBE).

Pacjenci zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej leczenie tolwaptanem przez sześć tygodni, po której nastąpi sześciotygodniowa obserwacja bez leczenia próbnego lub leczenia tolwaptanem, ale po tej samej wizycie i planie badań, co pacjenci przyjmujący tolwaptan.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Autosomalna dominująca policystyczna choroba nerek (ADPKD) jest najczęstszą genetyczną chorobą nerek i czwartą najczęstszą przyczyną schyłkowej niewydolności nerek u dorosłych na całym świecie.

Tabletka tolwaptanu została zarejestrowana przez EMA (Europejską Agencję Leków) ze wskazaniem na spowolnienie rozwoju torbieli i niewydolności nerek u dorosłych z ADPKD. Jest to najnowsza i jedyna możliwa terapia dla tej grupy pacjentów i może być rozpoczęta u pacjentów z dowodami na szybko postępujący rozwój choroby.

W Danii i innych krajach istnieje jednak zarówno naukowa, jak i finansowa niechęć do rozpoczęcia tego kosztownego leczenia z kilku powodów, m.in. wybór pacjentów, którzy mogą odnieść korzyści, wpływ na postęp choroby nerek, działania niepożądane i tolerancję.

Przed podjęciem decyzji o wdrożeniu w Danii potrzebna jest większa wiedza. Wyniki badania PoCKET pomogą w podjęciu tej decyzji.

Przede wszystkim badanie ma na celu uwzględnienie nie tylko zmiany objętości nerek, ale także zmiany funkcji nerek, co ma znaczenie dla pacjentów i ich rokowania pod względem odroczenia czasu do schyłkowej niewydolności nerek. Ponadto zostaną wygenerowane ważne dane dotyczące skutków ubocznych i tolerancji.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

90

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Dania
    • Aarhus N
      • Skejby, Aarhus N, Dania, 8200
        • Rekrutacyjny
        • Aarhus University Hospital - Site 43
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Odense C
      • Odense, Odense C, Dania, 5000

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dorośli pacjenci w wieku od 18 do 65 lat
  • Rozpoznanie typowego ADPKD
  • tKV powyżej lub równe 750 ml w badaniu MRI
  • Oszacowany GFR (e-GFR) według wzoru CKD-EPI równy lub równy 45 ml/min/1,73 m2

Kryteria wyłączenia:

  • Biorca przeszczepu nerki
  • Znana choroba wątroby, z wyjątkiem torbieli wątroby związanych z ADPKD
  • ASAT i ALAT powyżej górnego poziomu normy
  • Aktualne leczenie diuretykami tiazydowymi i tiazydowymi, antagonistami receptora mineralno-kortykoidowego, amilorydem lub diuretykami pętlowymi
  • Dowody na niedrożność dróg moczowych
  • Obecne leczenie inhibitorami CYP3A4
  • Aktywna choroba nowotworowa
  • Obecne lub wcześniejsze leczenie tolwaptanem

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POJEDYNCZY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
ACTIVE_COMPARATOR: Grupa tolwaptanu
Leczenie tolwaptanem przez sześć tygodni, a następnie sześciotygodniowa obserwacja bez leków próbnych
Lek: Tolwaptan
Na początku dawkowanie tolwaptanu rozpocznie się od codziennych dawek porannych i popołudniowych odpowiednio 45 mg i 15 mg, z cotygodniowym zwiększaniem do 60 mg i 30 mg, a następnie do 90 mg i 30 mg w zależności od tolerancji pacjenta
Inne nazwy:
  • Jinarc
NIE_INTERWENCJA: Grupa kontrolna
Bez leczenia tolwaptanem, ale po tej samej wizycie i planie badań, co osoby z grupy tolwaptanu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana całkowitej objętości nerek (tKV) mierzonej za pomocą rezonansu magnetycznego
Ramy czasowe: Między początkiem a 6 tygodniem i między 6 a 12 tygodniem
Zmiana całkowitej objętości nerek po 6 i 12 tygodniach udziału w badaniu
Między początkiem a 6 tygodniem i między 6 a 12 tygodniem

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany GFR
Ramy czasowe: Między wartością wyjściową a 6 tygodniami oraz między wartością wyjściową a 12 tygodniami
Zmiany GFR mierzone za pomocą klirensu Cr-EDTA
Między wartością wyjściową a 6 tygodniami oraz między wartością wyjściową a 12 tygodniami
Zmiany w odpowiednich biomarkerach genetycznych i niegenetycznych związanych z CKD i ESRD
Ramy czasowe: Między wartością wyjściową a 6 tygodniami oraz między wartością wyjściową a 12 tygodniami
Prognozowanie zmiany progresji choroby w czasie w genach PKD1, PKD2, PKHD1 i HNF1B. Oznaczone zostaną następujące biomarkery: NGAL, UMOD, MCP-1, KIM-1, cystatyna-C i kopeptyna
Między wartością wyjściową a 6 tygodniami oraz między wartością wyjściową a 12 tygodniami
Zmiany jakości życia
Ramy czasowe: Między wartością wyjściową a 6 tygodniami oraz między wartością wyjściową a 12 tygodniami
Kwestionariusz SF36 Ankieta zdrowotna – z 36 pytaniami dotyczącymi zdrowia i dobrego samopoczucia pacjenta
Między wartością wyjściową a 6 tygodniami oraz między wartością wyjściową a 12 tygodniami
Przedmiotowa ocena własnego stanu zdrowia
Ramy czasowe: Między wartością wyjściową a 6 tygodniami oraz między wartością wyjściową a 12 tygodniami
Oszacowane za pomocą wizualnej skali analogowej od 0 (dobre samopoczucie) do 100 (najlepsze samopoczucie)
Między wartością wyjściową a 6 tygodniami oraz między wartością wyjściową a 12 tygodniami
Zmiany w ASAT i ALAT
Ramy czasowe: Między wartością wyjściową a 6 tygodniami oraz między wartością wyjściową a 12 tygodniami
Zmiany oszacowane na podstawie wyników badań laboratoryjnych
Między wartością wyjściową a 6 tygodniami oraz między wartością wyjściową a 12 tygodniami
Występowanie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Między wartością wyjściową a 6 tygodniami oraz między wartością wyjściową a 12 tygodniami
Ocena Zdarzeń Niepożądanych, w tym ocena ciężkości, związku przyczynowego, wyniku i powagi
Między wartością wyjściową a 6 tygodniami oraz między wartością wyjściową a 12 tygodniami

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Lisbet Brandi

Śledczy

  • Główny śledczy: Lisbet Brandi, MD DMSc MHM, KNEA, Nordsjaellands Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

12 września 2018

Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)

1 czerwca 2019

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

1 kwietnia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 lutego 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 lipca 2018

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

24 lipca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

26 listopada 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 listopada 2018

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • POCKET

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Tolwaptan

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj