Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Subacuut effect van tolvaptan op het totale niervolume bij volwassen patiënten met autosomaal dominante polycysteuze nierziekte (PoCKET)

22 november 2018 bijgewerkt door: Lisbet Brandi

De onderzoeker startte een gecontroleerde multicentrische studie met een Prospective, Randomized, Open, Blinded Endpoint (PROBE)-ontwerp.

Patiënten zullen worden gerandomiseerd in een verhouding van 1:1 naar behandeling met tolvaptan gedurende zes weken, gevolgd door zes weken observatie zonder proefmedicatie of geen behandeling met tolvaptan, maar volgens hetzelfde bezoek- en onderzoeksplan als de proefpersonen die tolvaptan gebruikten.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Autosomaal dominante polycysteuze nierziekte (ADPKD) is de meest voorkomende genetische nierziekte en de vierde belangrijkste oorzaak van terminale nierziekte bij volwassenen wereldwijd.

De tolvaptan-tablet is goedgekeurd door het EMA (Europees Geneesmiddelenbureau) met de indicatie dat het de progressie van de ontwikkeling van cysten en nierinsufficiëntie bij volwassenen met ADPKD vertraagt. Het is de nieuwste en enige mogelijke behandeling voor deze patiëntengroep en zou kunnen worden gestart bij patiënten met aanwijzingen voor snel progressieve ziekteontwikkeling.

Er is echter in Denemarken en andere landen zowel wetenschappelijke als financiële terughoudendheid om deze dure behandeling te starten om verschillende redenen, b.v. selectie van patiënten die baat kunnen hebben, effect op de progressie van nierziekte, bijwerkingen en verdraagbaarheid.

Alvorens te beslissen over implementatie in Denemarken is meer kennis nodig. De resultaten van de PoCKET-studie zullen bijdragen aan de begeleiding van deze beslissing.

Het onderzoek is in de eerste plaats bedoeld om niet alleen de verandering in het niervolume aan te pakken, maar ook de verandering in de nierfunctie, wat belangrijk is voor de patiënten en hun prognose in termen van het uitstellen van de tijd tot nierziekte in het eindstadium. Bovendien zullen belangrijke gegevens over bijwerkingen en verdraagbaarheid worden gegenereerd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

90

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Denemarken
      • Copenhagen, Denemarken, 2100
      • Herlev, Denemarken, 2730
      • Hillerød, Denemarken, 3400
      • Roskilde, Denemarken, 4000
        • Nog niet aan het werven
        • Sjællands University Hospital Roskilde
        • Contact:
    • Aarhus N
      • Skejby, Aarhus N, Denemarken, 8200
        • Werving
        • Aarhus University Hospital - Site 43
        • Contact:
        • Contact:
    • Odense C
      • Odense, Odense C, Denemarken, 5000

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 65 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Volwassen patiënten tussen 18 en 65 jaar
  • Diagnose van typische ADPKD
  • tKV boven of gelijk aan 750 ml door MRI-scanning
  • Geschatte GFR (e-GFR) door CKD-EPI-formule van hoger dan of gelijk aan 45 ml/min/1,73 m2

Uitsluitingscriteria:

  • Niertransplantatie ontvanger
  • Bekende leverziekte behalve levercysten gerelateerd aan ADPKD
  • ASAT en ALAT boven het bovenste normale niveau
  • Huidige behandeling met thiazide en thiazidelijndiuretica, minerale corticoïdreceptorantagonisten, amiloride- of lisdiuretica
  • Bewijs van obstructie van de urinewegen
  • Huidige behandeling met CYP3A4-remmers
  • Actieve kwaadaardige ziekte
  • Huidige of eerdere behandeling met tolvaptan

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: ENKEL

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
ACTIVE_COMPARATOR: Tolvaptan-groep
Behandeling met tolvaptan gedurende zes weken gevolgd door zes weken observatie zonder proefmedicatie
Geneesmiddel: Tolvaptan
Bij baseline zal de tolvaptan-dosering beginnen met dagelijkse ochtend- en middagdoses van respectievelijk 45 mg en 15 mg, met wekelijkse verhogingen tot 60 mg en 30 mg en vervolgens tot 90 mg en 30 mg, afhankelijk van de verdraagbaarheid van de patiënt.
Andere namen:
  • Jinarc
GEEN_INTERVENTIE: Controlegroep
Geen behandeling met tolvaptan maar volgens hetzelfde bezoek- en onderzoeksplan als de proefpersonen in de tolvaptan-groep

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in totaal niervolume (tKV) gemeten door MRI-scanning
Tijdsspanne: Tussen baseline en zes weken en tussen zes en twaalf weken
De verandering in het totale niervolume na zes en twaalf weken deelname aan de studie
Tussen baseline en zes weken en tussen zes en twaalf weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veranderingen in GFR
Tijdsspanne: Tussen baseline en zes weken en tussen baseline en 12 weken
De veranderingen in GFR gemeten door Cr-EDTA-klaring
Tussen baseline en zes weken en tussen baseline en 12 weken
Veranderingen in relevante genetische en niet-genetische biomarkers geassocieerd met CKD en ESRD
Tijdsspanne: Tussen baseline en zes weken en tussen baseline en 12 weken
Voorspelling van verandering in progressie van de ziekte in de tijd in de genen PKD1, PKD2, PKHD1 en HNF1B. De volgende biomarkers worden bepaald: NGAL, UMOD, MCP-1, KIM-1, cystatine-C en copeptine
Tussen baseline en zes weken en tussen baseline en 12 weken
Veranderingen in kwaliteit van leven
Tijdsspanne: Tussen baseline en zes weken en tussen baseline en 12 weken
Vragenlijst SF36 Gezondheidsenquête - met 36 vragen over de gezondheid en het welzijn van de proefpersoon
Tussen baseline en zes weken en tussen baseline en 12 weken
Onderwerp schatting van de eigen gezondheid
Tijdsspanne: Tussen baseline en zes weken en tussen baseline en 12 weken
Geschat door een visueel analoge schaal van 0 (welbevinden waard) tot 100 (beste welzijn
Tussen baseline en zes weken en tussen baseline en 12 weken
Wijzigingen in ASAT en ALAT
Tijdsspanne: Tussen baseline en zes weken en tussen baseline en 12 weken
Veranderingen geschat op basis van laboratoriumresultaten
Tussen baseline en zes weken en tussen baseline en 12 weken
Incidentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: Tussen baseline en zes weken en tussen baseline en 12 weken
Evaluatie van bijwerkingen, waaronder beoordelingen van ernst, oorzakelijk verband, uitkomst en ernst
Tussen baseline en zes weken en tussen baseline en 12 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Lisbet Brandi

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Lisbet Brandi, MD DMSc MHM, KNEA, Nordsjaellands Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

12 september 2018

Primaire voltooiing (VERWACHT)

1 juni 2019

Studie voltooiing (VERWACHT)

1 april 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 februari 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 juli 2018

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

24 juli 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

26 november 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 november 2018

Laatst geverifieerd

1 november 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • POCKET

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren