托伐普坦对成年常染色体显性多囊肾病患者总肾脏体积的亚急性影响 (PoCKET)
2018年11月22日 更新者：Lisbet Brandi
研究者在前瞻性、随机、开放、盲端点 (PROBE) 设计中启动了受控多中心试验。
患者将以 1:1 的比例随机分配到接受托伐普坦治疗六周，然后在没有试验药物的情况下观察六周，或者没有托伐普坦治疗，但遵循与服用托伐普坦的受试者相同的访问和调查计划。
研究概览
详细说明
常染色体显性多囊肾病 (ADPKD) 是最常见的遗传性肾脏疾病，也是全球成人终末期肾病的第四大主要原因。
托伐普坦片剂已获得 EMA（欧洲药品管理局）的批准，用于减缓成人 ADPKD 囊肿发展和肾功能不全的进展。 这是针对该患者群体的最新且唯一可能的治疗方法，可以在有证据表明疾病进展迅速的患者中启动。
然而，出于多种原因，丹麦和其他国家在科学上和经济上都不愿意开始这种昂贵的治疗。 选择可能受益的患者、对肾脏疾病进展的影响、副作用和耐受性。
在决定在丹麦实施之前，需要更多的知识。 PoCKET 试验的结果将有助于指导这一决定。
最重要的是，该试验旨在解决的不仅是肾脏体积的变化，还有肾功能的变化，这对患者及其预后至关重要，可以推迟终末期肾病的发生时间。 此外，还将生成有关副作用和耐受性的重要数据。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
90
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Copenhagen、丹麦、2100
- 招聘中
- Rigshospitalet - Site 42
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接触：
- Bo Feldt-Rasmussen, MD
- 电话号码：+45 3545 2135
- 邮箱：Bo.Feldt-Rasmussen@regionh.dk
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接触：
- Tobias Bomholt, MD
- 电话号码：+45 35451838
- 邮箱：tobias.bomholt@regionh.dk
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Herlev、丹麦、2730
- 招聘中
- Herlev Hospital
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接触：
- Ditte Hansen, MD
- 电话号码：+45 3868 2056
- 邮箱：ditte.hansen@regionh.dk
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接触：
- Marie Moeller, MD
- 电话号码：+45 6169 5364
- 邮箱：marie.moeller@regioh.dk
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Hillerød、丹麦、3400
- 招聘中
- Nordsjaellands Hospital - Site 41
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接触：
- Lisbet Brandi, MD
- 电话号码：+45 48295993
- 邮箱：lisbet.brandi@regionh.dk
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接触：
- Charlotte Bjernved Nielsen
- 电话号码：+45 49294714
- 邮箱：charlotte.bjernved.nielsen@regionh.dk
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Roskilde、丹麦、4000
- 尚未招聘
- Sjællands University Hospital Roskilde
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接触：
- Bjarne Ørskov, MD
- 电话号码：+45 2966 2426
- 邮箱：bjaoe@regionsjalelland.dk
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Aarhus N
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Skejby、Aarhus N、丹麦、8200
- 招聘中
- Aarhus University Hospital - Site 43
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接触：
- Henrik Birn, MD
- 电话号码：+45 6171 7870
- 邮箱：hb@biomed.au.dk
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接触：
- Karin Hansen
- 电话号码：+45 4046 0831
- 邮箱：Karin.hansen@skejby.rm.dk
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Odense C
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Odense、Odense C、丹麦、5000
- 尚未招聘
- Odense University Hospital - Site 45
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接触：
- Helle Thiesson, MD
- 电话号码：+45 6541 1642
- 邮箱：helle.thiesson@rsyd.dk
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接触：
- Kristian Bergholt Buhl, MD
- 电话号码：+456541 1642
- 邮箱：kristian.bergholt.buhl@rsyd.dk
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 65年 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 18 至 65 岁的成年患者
- 典型 ADPKD 的诊断
- 通过 MRI 扫描 tKV 高于或等于 750 毫升
- 通过 CKD-EPI 公式估算的 GFR (e-GFR) 高于或等于 45 mL/min/1.73 平方米
排除标准：
- 肾移植受者
- 已知的肝脏疾病，但与 ADPKD 相关的肝囊肿除外
- ASAT 和 ALAT 高于正常水平上限
- 目前使用噻嗪类和噻嗪类利尿剂、矿物皮质激素受体拮抗剂、阿米洛利或袢利尿剂进行治疗
- 尿路梗阻的证据
- 目前使用 CYP3A4 抑制剂治疗
- 活动性恶性疾病
- 目前或以前接受过托伐普坦治疗
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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ACTIVE_COMPARATOR：托伐普坦组
用托伐普坦治疗六周，然后观察六周而不用试验药物
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在基线时，托伐普坦剂量将从每天早上和下午的剂量分别为 45 mg 和 15 mg 开始，每周增加至 60 mg 和 30 mg，然后根据受试者的耐受性增加至 90 mg 和 30 mg
其他名称：
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NO_INTERVENTION：控制组
未接受托伐普坦治疗，但遵循与托伐普坦组受试者相同的访视和调查计划
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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通过 MRI 扫描测量的总肾脏体积 (tKV) 的变化
大体时间：在基线和六周之间以及在六到十二周之间
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参与试验 6 周和 12 周后总肾脏体积的变化
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在基线和六周之间以及在六到十二周之间
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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肾小球滤过率的变化
大体时间：在基线和 6 周之间以及在基线和 12 周之间
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通过 Cr-EDTA 清除率测量的 GFR 变化
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在基线和 6 周之间以及在基线和 12 周之间
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与 CKD 和 ESRD 相关的相关遗传和非遗传生物标志物的变化
大体时间：在基线和 6 周之间以及在基线和 12 周之间
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预测基因 PKD1、PKD2、PKHD1 和 HNF1B 中疾病进展随时间的变化。
将确定以下生物标志物：NGAL、UMOD、MCP-1、KIM-1、胱抑素-C 和和肽素
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在基线和 6 周之间以及在基线和 12 周之间
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生活质量的变化
大体时间：在基线和 6 周之间以及在基线和 12 周之间
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问卷调查 SF36 健康调查 - 包含 36 个关于受试者健康和幸福的问题
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在基线和 6 周之间以及在基线和 12 周之间
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受试者对自身健康状况的估计
大体时间：在基线和 6 周之间以及在基线和 12 周之间
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由 0（值得幸福）到 100（最佳幸福）的视觉模拟量表估计
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在基线和 6 周之间以及在基线和 12 周之间
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ASAT 和 ALAT 的变化
大体时间：在基线和 6 周之间以及在基线和 12 周之间
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根据实验室结果估计的变化
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在基线和 6 周之间以及在基线和 12 周之间
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不良事件发生率
大体时间：在基线和 6 周之间以及在基线和 12 周之间
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不良事件评估，包括严重性、因果关系、结果和严重性评估
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在基线和 6 周之间以及在基线和 12 周之间
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Lisbet Brandi, MD DMSc MHM、KNEA, Nordsjaellands Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年9月12日
初级完成 (预期的)
2019年6月1日
研究完成 (预期的)
2020年4月1日
研究注册日期
首次提交
2018年2月14日
首先提交符合 QC 标准的
2018年7月13日
首次发布 (实际的)
2018年7月24日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年11月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年11月22日
最后验证
2018年11月1日
更多信息
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