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Effet subaigu du tolvaptan sur le volume total du rein chez les patients adultes atteints de polykystose rénale autosomique dominante (PoCKET)

22 novembre 2018 mis à jour par: Lisbet Brandi

L'investigateur a lancé un essai multicentrique contrôlé dans une conception prospective, randomisée, ouverte et en aveugle (PROBE).

Les patients seront randomisés selon un rapport 1:1 soit pour recevoir un traitement au tolvaptan pendant six semaines, suivi d'une observation de six semaines sans médicament d'essai ou sans traitement au tolvaptan, mais en suivant la même visite et le même plan d'investigation que les sujets prenant du tolvaptan.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La polykystose rénale autosomique dominante (ADPKD) est la maladie rénale génétique la plus courante et la quatrième cause d'insuffisance rénale terminale chez les adultes dans le monde.

Le comprimé de tolvaptan a été approuvé par l'EMA (Agence européenne des médicaments) avec l'indication de ralentir la progression du développement des kystes et de l'insuffisance rénale chez les adultes atteints de PKRAD. Il s'agit du traitement le plus récent et le seul possible pour ce groupe de patients et il pourrait être initié chez des patients présentant des signes de développement rapide de la maladie.

Il y a cependant au Danemark et dans d'autres pays une réticence scientifique et financière à initier ce traitement coûteux pour plusieurs raisons, par ex. sélection des patients qui pourraient en bénéficier, effet sur la progression de la maladie rénale, effets secondaires et tolérance.

Avant de décider de la mise en œuvre au Danemark, des connaissances supplémentaires sont nécessaires. Les résultats de l'essai PoCKET contribueront à guider cette décision.

Avant tout, l'essai est conçu pour traiter non seulement le changement du volume rénal, mais aussi le changement de la fonction rénale, qui est ce qui compte pour les patients et leur pronostic en termes de report du délai avant l'insuffisance rénale terminale. De plus, des données importantes sur les effets secondaires et la tolérance seront générées.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

90

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Danemark
      • Copenhagen, Danemark, 2100
      • Herlev, Danemark, 2730
      • Hillerød, Danemark, 3400
      • Roskilde, Danemark, 4000
        • Pas encore de recrutement
        • Sjællands University Hospital Roskilde
        • Contact:
    • Aarhus N
      • Skejby, Aarhus N, Danemark, 8200
        • Recrutement
        • Aarhus University Hospital - Site 43
        • Contact:
          • Henrik Birn, MD
          • Numéro de téléphone: +45 6171 7870
          • E-mail: hb@biomed.au.dk
        • Contact:
    • Odense C
      • Odense, Odense C, Danemark, 5000
        • Pas encore de recrutement
        • Odense University Hospital - Site 45
        • Contact:
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 65 ans (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Patients adultes entre 18 et 65 ans
  • Diagnostic de PKRAD typique
  • tKV supérieur ou égal à 750 ml par IRM
  • GFR estimé (e-GFR) par la formule CKD-EPI supérieure ou égale à 45 mL/min/1,73 m2

Critère d'exclusion:

  • Receveur d'une greffe de rein
  • Maladie hépatique connue à l'exception des kystes hépatiques liés à la PKRAD
  • ASAT et ALAT au-dessus du niveau normal supérieur
  • Traitement en cours par diurétiques thiazidiques et thiazidiques, antagonistes des récepteurs minéraux des corticoïdes, amiloride ou diurétiques de l'anse
  • Preuve d'obstruction des voies urinaires
  • Traitement actuel avec des inhibiteurs du CYP3A4
  • Maladie maligne active
  • Traitement actuel ou antérieur par tolvaptan

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: SEUL

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
ACTIVE_COMPARATOR: Groupe tolvaptan
Traitement par tolvaptan pendant six semaines suivi de six semaines d'observation sans médicament d'essai
Médicament: Tolvaptan
Au départ, le dosage du tolvaptan commencera par des doses quotidiennes de 45 mg et 15 mg respectivement le matin et l'après-midi, avec des augmentations hebdomadaires à 60 mg et 30 mg, puis à 90 mg et 30 mg en fonction de la tolérance du sujet.
Autres noms:
  • Jinarc
AUCUNE_INTERVENTION: Groupe de contrôle
Pas de traitement au tolvaptan mais suivant le même plan de visite et d'investigation que les sujets du groupe tolvaptan

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement du volume total du rein (tKV) mesuré par IRM
Délai: Entre le départ et six semaines et entre six et 12 semaines
La variation du volume rénal total après six et 12 semaines de participation à l'essai
Entre le départ et six semaines et entre six et 12 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modifications du DFG
Délai: Entre le départ et six semaines et entre le départ et 12 semaines
Les changements de GFR mesurés par la clairance Cr-EDTA
Entre le départ et six semaines et entre le départ et 12 semaines
Changements dans les biomarqueurs génétiques et non génétiques pertinents associés à l'IRC et à l'IRT
Délai: Entre le départ et six semaines et entre le départ et 12 semaines
Prédiction de l'évolution de la progression de la maladie dans le temps dans les gènes PKD1, PKD2, PKHD1 et HNF1B. Les biomarqueurs suivants seront déterminés : NGAL, UMOD, MCP-1, KIM-1, cystatine-C et copeptine
Entre le départ et six semaines et entre le départ et 12 semaines
Changements dans la qualité de vie
Délai: Entre le départ et six semaines et entre le départ et 12 semaines
Questionnaire SF36 Health Survey - avec 36 questions sur la santé et le bien-être du sujet
Entre le départ et six semaines et entre le départ et 12 semaines
Estimation du sujet de sa propre santé
Délai: Entre le départ et six semaines et entre le départ et 12 semaines
Estimé par une échelle visuelle analogique de 0 (vaut le bien-être) à 100 (meilleur bien-être
Entre le départ et six semaines et entre le départ et 12 semaines
Modifications de l'ASAT et de l'ALAT
Délai: Entre le départ et six semaines et entre le départ et 12 semaines
Changements estimés à partir des résultats de laboratoire
Entre le départ et six semaines et entre le départ et 12 semaines
Incidence des événements indésirables
Délai: Entre le départ et six semaines et entre le départ et 12 semaines
Évaluation des événements indésirables, y compris les évaluations de la gravité, de la causalité, des résultats et de la gravité
Entre le départ et six semaines et entre le départ et 12 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Lisbet Brandi

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Lisbet Brandi, MD DMSc MHM, KNEA, Nordsjaellands Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

12 septembre 2018

Achèvement primaire (ANTICIPÉ)

1 juin 2019

Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)

1 avril 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 février 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 juillet 2018

Première publication (RÉEL)

24 juillet 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

26 novembre 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 novembre 2018

Dernière vérification

1 novembre 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • POCKET

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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