Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tolvaptaanin subakuutti vaikutus munuaisten kokonaistilavuuteen aikuispotilailla, joilla on autosomaalisesti hallitseva polykystinen munuaissairaus (PoCKET)

torstai 22. marraskuuta 2018 päivittänyt: Lisbet Brandi

Tutkija aloitti kontrolloidun monikeskustutkimuksen prospektiivisen, satunnaistetun, avoimen, soketun päätepisteen (PROBE) suunnittelussa.

Potilaat satunnaistetaan suhteessa 1:1 joko tolvaptaanihoitoon kuuden viikon ajan, jota seuraa kuuden viikon tarkkailu ilman koehoitoa tai ilman tolvaptaanihoitoa, mutta noudattaen samaa käyntiä ja tutkimussuunnitelmaa kuin tolvaptaania saavilla koehenkilöillä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Autosomaalinen dominoiva polykystinen munuaistauti (ADPKD) on yleisin geneettinen munuaissairaus ja neljänneksi johtava aikuisten loppuvaiheen munuaissairauden syy maailmanlaajuisesti.

EMA (Euroopan lääkevirasto) on hyväksynyt tolvaptaanitabletin, jonka mukaan se hidastaa kystojen kehittymistä ja munuaisten vajaatoimintaa aikuisilla, joilla on ADPKD. Se on uusin ja ainoa mahdollinen hoito tälle potilasryhmälle, ja se voidaan aloittaa potilailla, joilla on todisteita nopeasti etenevän taudin kehittymisestä.

Tanskassa ja muissa maissa on kuitenkin sekä tieteellistä että taloudellista haluttomuutta aloittaa tämä kallis hoito useista syistä, esim. potilaiden valinta, jotka saattavat hyötyä, vaikutus munuaissairauden etenemiseen, sivuvaikutukset ja siedettävyys.

Ennen kuin päätetään täytäntöönpanosta Tanskassa, tarvitaan lisää tietoa. PoCKET-tutkimuksen tulokset auttavat tässä päätöksessä.

Ennen kaikkea tutkimus on suunniteltu käsittelemään paitsi munuaisten tilavuuden muutosta myös munuaisten toiminnan muutosta, mikä on tärkeää potilaiden ja heidän ennusteensa kannalta, mitä tulee ajan lykkäämiseen loppuvaiheen munuaissairauteen. Lisäksi tuotetaan tärkeitä tietoja sivuvaikutuksista ja siedettävyydestä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

90

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Tanska
      • Copenhagen, Tanska, 2100
      • Herlev, Tanska, 2730
        • Rekrytointi
        • Herlev Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
      • Hillerød, Tanska, 3400
      • Roskilde, Tanska, 4000
        • Ei vielä rekrytointia
        • Sjællands University Hospital Roskilde
        • Ottaa yhteyttä:
    • Aarhus N
      • Skejby, Aarhus N, Tanska, 8200
        • Rekrytointi
        • Aarhus University Hospital - Site 43
        • Ottaa yhteyttä:
          • Henrik Birn, MD
          • Puhelinnumero: +45 6171 7870
          • Sähköposti: hb@biomed.au.dk
        • Ottaa yhteyttä:
    • Odense C
      • Odense, Odense C, Tanska, 5000
        • Ei vielä rekrytointia
        • Odense University Hospital - Site 45
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 18-65-vuotiaat aikuispotilaat
  • Tyypillisen ADPKD:n diagnoosi
  • tKV yli tai yhtä suuri kuin 750 ml MRI-skannauksella
  • Arvioitu GFR (e-GFR) CKD-EPI-kaavalla, joka on edellä tai yhtä suuri kuin 45 ml/min/1,73 m2

Poissulkemiskriteerit:

  • Munuaisensiirron saaja
  • Tunnettu maksasairaus paitsi ADPKD:hen liittyvät maksakystat
  • ASAT ja ALAT normaalin ylätason yläpuolella
  • Nykyinen hoito tiatsidi- ja tiatsididiureeteilla, mineraalikortikoidireseptorin salpaajilla, amiloridi- tai loop-diureeteilla
  • Todisteet virtsateiden tukkeutumisesta
  • Nykyinen hoito CYP3A4-estäjillä
  • Aktiivinen pahanlaatuinen sairaus
  • Nykyinen tai aiempi hoito tolvaptaanilla

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: YKSITTÄINEN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
ACTIVE_COMPARATOR: Tolvaptan-ryhmä
Hoito tolvaptaanilla kuuden viikon ajan, jota seurasi kuuden viikon tarkkailu ilman koelääkitystä
Lääke: Tolvaptaani
Aloitusvaiheessa tolvaptaanin annostelu aloitetaan päivittäisillä aamu- ja iltapäiväannoksilla 45 mg ja 15 mg, ja viikoittain nostetaan 60 mg:aan ja 30 mg:aan ja sitten 90 mg:aan ja 30 mg:aan henkilön siedettävyyden mukaan.
Muut nimet:
  • Jinarc
EI_INTERVENTIA: Kontrolliryhmä
Ei tolvaptaanihoitoa, mutta noudatetaan samaa käyntiä ja tutkimussuunnitelmaa kuin tolvaptaaniryhmän koehenkilöt

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Munuaisten kokonaistilavuuden (tKV) muutos MRI-skannauksella mitattuna
Aikaikkuna: Lähtötilanteen ja kuuden viikon välillä ja kuuden ja 12 viikon välillä
Muutos munuaisten kokonaistilavuudessa kuuden ja 12 viikon tutkimukseen osallistumisen jälkeen
Lähtötilanteen ja kuuden viikon välillä ja kuuden ja 12 viikon välillä

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
GFR:n muutokset
Aikaikkuna: Lähtötilanteen ja kuuden viikon välillä ja lähtötilanteen ja 12 viikon välillä
GFR:n muutokset Cr-EDTA-puhdistumalla mitattuna
Lähtötilanteen ja kuuden viikon välillä ja lähtötilanteen ja 12 viikon välillä
Muutokset merkityksellisissä geneettisissä ja ei-geneettisissä biomarkkereissa, jotka liittyvät CKD:hen ja ESRD:hen
Aikaikkuna: Lähtötilanteen ja kuuden viikon välillä ja lähtötilanteen ja 12 viikon välillä
Taudin etenemisen muutoksen ennustaminen ajan myötä geeneissä PKD1, PKD2, PKHD1 ja HNF1B. Seuraavat biomarkkerit määritetään: NGAL, UMOD, MCP-1, KIM-1, kystatiini-C ja kopeptiini
Lähtötilanteen ja kuuden viikon välillä ja lähtötilanteen ja 12 viikon välillä
Muutokset elämänlaadussa
Aikaikkuna: Lähtötilanteen ja kuuden viikon välillä ja lähtötilanteen ja 12 viikon välillä
Kyselylomake SF36 Health Survey - 36 kysymystä tutkittavan terveydestä ja hyvinvoinnista
Lähtötilanteen ja kuuden viikon välillä ja lähtötilanteen ja 12 viikon välillä
Aihearvio omasta terveydentilasta
Aikaikkuna: Lähtötilanteen ja kuuden viikon välillä ja lähtötilanteen ja 12 viikon välillä
Arvioitu visuaalisella analogisella asteikolla 0 (hyvinvoinnin arvoinen) 100 (paras hyvinvointi)
Lähtötilanteen ja kuuden viikon välillä ja lähtötilanteen ja 12 viikon välillä
Muutokset ASAT:ssa ja ALAT:ssa
Aikaikkuna: Lähtötilanteen ja kuuden viikon välillä ja lähtötilanteen ja 12 viikon välillä
Laboratoriotuloksista arvioituja muutoksia
Lähtötilanteen ja kuuden viikon välillä ja lähtötilanteen ja 12 viikon välillä
Haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Lähtötilanteen ja kuuden viikon välillä ja lähtötilanteen ja 12 viikon välillä
Haittavaikutusten arviointi, mukaan lukien vakavuus-, syy-, tulos- ja vakavuusarvioinnit
Lähtötilanteen ja kuuden viikon välillä ja lähtötilanteen ja 12 viikon välillä

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Lisbet Brandi

Tutkijat

  • Päätutkija: Lisbet Brandi, MD DMSc MHM, KNEA, Nordsjaellands Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Keskiviikko 12. syyskuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)

Lauantai 1. kesäkuuta 2019

Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 14. helmikuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 13. heinäkuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Tiistai 24. heinäkuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Maanantai 26. marraskuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 22. marraskuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. marraskuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • POCKET

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa