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F508delのホモ接合体である嚢胞性線維症の1歳から2歳未満の参加者におけるルマカフトール/イバカフトールの安全性および薬物動態研究

2022年12月14日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated

F508del のホモ接合体である嚢胞性線維症の 1 歳から 2 歳未満の被験者における Lumacaftor/Ivacaftor の安全性と薬物動態を評価するための第 3 相、2 部構成、非盲検試験

この研究では、F508del (F/F) のホモ接合体である嚢胞性線維症 (CF) の 1 歳から 2 歳未満の参加者における lumacaftor (LUM) および ivacaftor (IVA) の安全性と薬物動態 (PK) を評価します。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

61

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、アメリカ、06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、アメリカ、19803
        • Nemours / Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
    • New York
      • Rochester、New York、アメリカ、14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27514
        • University of North Carolina Hospitals
      • Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
        • Wake Forest University School of Medicine - Brenner Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75235
        • Children's Medical Center of Dallas
      • Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
  • カナダ
      • Montreal、カナダ
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Toronto、カナダ
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver、カナダ
        • British Columbia's Children's Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1年～1年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

主な採用基準:

  • -参加者は、研究の関連部分の1日目に1歳から2歳未満になります
  • F508del のホモ接合体 (F/F)

主な除外基準:

  • -スクリーニング訪問時の臨床的に重大な検査異常で、研究評価を妨害するか、参加者に過度のリスクをもたらす
  • 固形臓器または血液移植

他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：パート A: LUM/IVA
スクリーニング時の体重が 7 から 10 キログラム (kg) 未満 (<) の参加者は、LUM 75 ミリグラム (mg)/IVA 94 mg 固定用量配合剤 (FDC) を 12 時間ごと (q12h) に投与され、スクリーニング時の体重が 10 から <14 kg の参加者にはLUM 100 mg/IVA 125 mg q12h を 15 日間投与。 スクリーニング時の体重が 14 kg 以上 (>=) の参加者は、LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC q12h を 15 日間投与されました。
薬：ラム
固定用量配合剤 (FDC) 顆粒 (LUM/IVA)。
他の名前：
  • VX-809
  • ルマカフター
薬：IVA
FDC 顆粒 (LUM/IVA)。
他の名前：
  • VX-770
  • イバカフトル
実験的：パート B: LUM/IVA
スクリーニング時の体重が 7 ～ 9 kg 未満の参加者には、LUM 75 mg/IVA 94 mg FDC を 12 時間ごとに投与し、体重が 9 ～ 14 kg 未満の参加者には、LUM 100 mg/IVA 125 mg を 12 時間ごとに 24 週間投与しました。 スクリーニング時の体重が 14 kg 以上の参加者は、LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC q12h を 24 週間投与されました。 用量は、体重の変化に合わせて上方修正されました。
薬：ラム
固定用量配合剤 (FDC) 顆粒 (LUM/IVA)。
他の名前：
  • VX-809
  • ルマカフター
薬：IVA
FDC 顆粒 (LUM/IVA)。
他の名前：
  • VX-770
  • イバカフトル

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
パート A: LUM および IVA の 3 ～ 4 時間 (C3 ～ 4hr) から観察された血漿濃度
時間枠：1日目と15日目
1日目と15日目
パート A: LUM および IVA の観察された投与前血漿濃度 (Ctrough)
時間枠：8日目および15日目の投与前
8日目および15日目の投与前
パート B : 治療に伴う有害事象 (TEAE) および重篤な有害事象 (SAE) を伴う参加者数によって評価された安全性と忍容性
時間枠：1日目から26週目まで
1日目から26週目まで

二次結果の測定

結果測定
時間枠
パートA：治療に伴う有害事象（TEAE）および重篤な有害事象（SAE）のある参加者数によって評価された安全性と忍容性
時間枠：1日目から25日目まで
1日目から25日目まで
パート A: LUM と IVA およびそれぞれの代謝物 (M28-LUM、M1-IVA および M6-IVA) の投与前の血漿濃度 (Ctrough) の観察結果
時間枠：8日目および15日目の投与前
8日目および15日目の投与前
パート B: 汗の塩化物の絶対変化
時間枠：24週目のベースラインから
24週目のベースラインから
パート B: LUM と IVA およびそれぞれの代謝物 (M28-LUM、M1-IVA および M6-IVA) の投与前の血漿濃度 (Ctrough) の観察結果
時間枠：15日目、4週目、12週目、24週目の投与前
15日目、4週目、12週目、24週目の投与前

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Vertex Pharmaceuticals Incorporated

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年9月7日

一次修了 (実際)

2021年10月29日

研究の完了 (実際)

2021年10月29日

試験登録日

最初に提出

2018年7月18日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年7月18日

最初の投稿 (実際)

2018年7月26日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2023年1月6日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年12月14日

最終確認日

2022年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • VX16-809-122
  • 2017-004794-13 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

Vertex データ共有基準とアクセスをリクエストするプロセスの詳細については、https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing をご覧ください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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