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F508del에 대한 동형 접합체인 낭포성 섬유증이 있는 1~2세 미만 참가자를 대상으로 한 Lumacaftor/Ivacaftor의 안전성 및 약동학 연구

2022년 12월 14일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

F508del에 대한 동형 접합체인 낭포성 섬유증이 있는 1~2세 미만 피험자에서 Lumacaftor/Ivacaftor의 안전성 및 약동학을 평가하기 위한 3상, 2부, 공개 라벨 연구

이 연구는 F508del(F/F)에 대해 동형접합성인 낭포성 섬유증(CF)이 있는 1~2세 미만의 참가자를 대상으로 lumacaftor(LUM) 및 ivacaftor(IVA)의 안전성 및 약동학(PK)을 평가합니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

61

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Palo Alto, California, 미국, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, 미국, 06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, 미국, 19803
        • Nemours / Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, 미국, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
    • New York
      • Rochester, New York, 미국, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
      • Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
        • Wake Forest University School of Medicine - Brenner Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75235
        • Children's Medical Center of Dallas
      • Fort Worth, Texas, 미국, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, 미국, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
  • 캐나다
      • Montreal, 캐나다
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Toronto, 캐나다
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, 캐나다
        • British Columbia's Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

주요 포함 기준:

  • 참가자는 연구의 관련 부분의 1일에 1세에서 2세 미만입니다.
  • F508del에 대한 동형접합체(F/F)

주요 제외 기준:

  • 스크리닝 방문에서 연구 평가를 방해하거나 참가자에게 과도한 위험을 초래할 수 있는 모든 임상적으로 중요한 검사실 이상
  • 고형 장기 또는 혈액 이식

다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 파트 A: LUM/IVA
스크리닝 시 체중이 7~10kg(kg) 미만인 참가자는 12시간(q12h)마다 LUM 75mg(mg)/IVA 94mg 고정 용량 조합(FDC)을 받았으며 스크리닝 시 체중이 10~14kg 미만인 참가자는 15일 동안 LUM 100mg/IVA 125mg q12h를 투여 받았습니다. 스크리닝 시 체중이 14kg 이상(>=)인 참가자는 15일 동안 LUM 150mg/IVA 188mg FDC q12h를 받았습니다.
의약품: 럼
고정 용량 조합(FDC) 과립(LUM/IVA).
다른 이름들:
  • VX-809
  • 루마카프터
의약품: IVA
FDC 과립(LUM/IVA).
다른 이름들:
  • VX-770
  • ivacaftor
실험적: 파트 B: LUM/IVA
스크리닝 시 체중이 7~9kg 미만인 참가자는 LUM 75mg/IVA 94mg FDC q12h를 투여받았고 체중이 9~14kg 미만인 참가자는 24주 동안 LUM 100mg/IVA 125mg q12h를 투여 받았습니다. 스크리닝 시 체중 >=14kg인 참가자는 24주 동안 LUM 150mg/IVA 188mg FDC q12h를 받았습니다. 체중 변화에 따라 복용량을 상향 조정했습니다.
의약품: 럼
고정 용량 조합(FDC) 과립(LUM/IVA).
다른 이름들:
  • VX-809
  • 루마카프터
의약품: IVA
FDC 과립(LUM/IVA).
다른 이름들:
  • VX-770
  • ivacaftor

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
파트 A: LUM 및 IVA의 3-4시간(C3-4hr)에서 관찰된 혈장 농도
기간: 1일차 및 15일차
1일차 및 15일차
파트 A: LUM 및 IVA의 관찰된 투여 전 혈장 농도(Ctrough)
기간: 8일 및 15일에 사전 투여
8일 및 15일에 사전 투여
파트 B: 치료 관련 부작용(TEAE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수로 평가한 안전성 및 내약성
기간: 1일차부터 26주차까지
1일차부터 26주차까지

2차 결과 측정

결과 측정
기간
파트 A: 치료 관련 부작용(TEAE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수로 평가한 안전성 및 내약성
기간: 1일차부터 25일차까지
1일차부터 25일차까지
파트 A: LUM 및 IVA 및 각각의 대사산물(M28-LUM, M1-IVA 및 M6-IVA)의 투여 전 혈장 농도(Ctrough) 관찰
기간: 8일 및 15일에 사전 투여
8일 및 15일에 사전 투여
파트 B: 땀 염화물의 절대적인 변화
기간: 24주차 기준선에서
24주차 기준선에서
파트 B: LUM 및 IVA 및 각각의 대사산물(M28-LUM, M1-IVA 및 M6-IVA)의 투여 전 혈장 농도(Ctrough) 관찰
기간: 15일차, 4주차, 12주차 및 24주차에 사전 투여
15일차, 4주차, 12주차 및 24주차에 사전 투여

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 9월 7일

기본 완료 (실제)

2021년 10월 29일

연구 완료 (실제)

2021년 10월 29일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 7월 18일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 7월 18일

처음 게시됨 (실제)

2018년 7월 26일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2023년 1월 6일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 12월 14일

마지막으로 확인됨

2022년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • VX16-809-122
  • 2017-004794-13 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

IPD 계획 설명

Vertex 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing에서 확인할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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