Sikkerhets- og farmakokinetisk studie av Lumacaftor/Ivacaftor hos deltakere 1 til under 2 år med cystisk fibrose, homozygot for F508del
14. desember 2022 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En fase 3, 2-delt, åpen studie for å evaluere sikkerheten og farmakokinetikken til Lumacaftor/Ivacaftor hos forsøkspersoner 1 til under 2 år med cystisk fibrose, homozygot for F508del
Denne studien vil evaluere sikkerheten og farmakokinetikken (PK) til lumacaftor (LUM) og ivacaftor (IVA) hos deltakere 1 til under 2 år med cystisk fibrose (CF), homozygot for F508del (F/F).
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
61
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Montreal, Canada
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
-
Toronto, Canada
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Canada
- British Columbia's Children's Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94304
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Forente stater, 06511
- Yale New Haven Medical Center
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
- Nemours / Alfred I. DuPont Hospital for Children
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
- The Children's Mercy Hospital
-
Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63104
- Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
-
-
New York
-
Rochester, New York, Forente stater, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
- University of North Carolina Hospitals
-
Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
- Wake Forest University School of Medicine - Brenner Children's Hospital
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75235
- Children's Medical Center of Dallas
-
Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
- University of Utah / Primary Children's Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
- University of Wisconsin Hospital and Clinics
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 år til 1 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Deltakerne vil være 1 til under 2 år på dag 1 av den relevante delen av studien
- Homozygot for F508del (F/F)
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Eventuelle klinisk signifikante laboratorieavvik ved screeningbesøket som ville forstyrre studievurderingene eller utgjøre en unødig risiko for deltakerne
- Solid organ eller hematologisk transplantasjon
Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Del A: LUM/IVA
Deltakere som veide 7 til mindre enn (<)10 kilogram (kg) ved screening fikk LUM 75 milligram (mg)/IVA 94 mg fastdosekombinasjon (FDC) hver 12. time (q12h) og de som veide 10 til <14 kg ved screening fikk LUM 100 mg/IVA 125 mg q12h i 15 dager.
Deltakere som veide større enn eller lik (>=)14 kg ved screening fikk LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC 12h i 15 dager.
|
Fixed Dose Combination (FDC) granulat (LUM/IVA).
Andre navn:
FDC granulat (LUM/IVA).
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Del B: LUM/IVA
Deltakere som veide 7 til <9 kg ved screening fikk LUM 75 mg/IVA 94 mg FDC 12h og de som veide 9 til <14 kg fikk LUM 100 mg/IVA 125 mg q12h i 24 uker.
Deltakere som veide >=14 kg ved screening fikk LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC 12h i 24 uker.
Dosene ble justert opp for endringer i vekt.
|
Fixed Dose Combination (FDC) granulat (LUM/IVA).
Andre navn:
FDC granulat (LUM/IVA).
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Del A: Observerte plasmakonsentrasjoner fra 3-4 timer (C3-4 timer) av LUM og IVA
Tidsramme: Dag 1 og dag 15
|
Dag 1 og dag 15
|
|
Del A: Observert plasmakonsentrasjon før dose (Ctrough) av LUM og IVA
Tidsramme: Fordosering på dag 8 og dag 15
|
Fordosering på dag 8 og dag 15
|
|
Del B: Sikkerhet og tolerabilitet vurdert av antall deltakere med behandlingsfremkallende bivirkninger (TEAE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Fra dag 1 til uke 26
|
Fra dag 1 til uke 26
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Del A: Sikkerhet og tolerabilitet vurdert av antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 25
|
Fra dag 1 til dag 25
|
|
Del A: Observert plasmakonsentrasjon før dose (Ctrough) av LUM og IVA og deres respektive metabolitter (M28-LUM, M1-IVA og M6-IVA)
Tidsramme: Fordosering på dag 8 og dag 15
|
Fordosering på dag 8 og dag 15
|
|
Del B: Absolutt endring i svetteklorid
Tidsramme: Fra baseline i uke 24
|
Fra baseline i uke 24
|
|
Del B: Observert plasmakonsentrasjon før dose (Ctrough) av LUM og IVA og deres respektive metabolitter (M28-LUM, M1-IVA og M6-IVA)
Tidsramme: Fordosering på dag 15, uke 4, uke 12 og uke 24
|
Fordosering på dag 15, uke 4, uke 12 og uke 24
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Southern KW, Murphy J, Sinha IP, Nevitt SJ. Corrector therapies (with or without potentiators) for people with cystic fibrosis with class II CFTR gene variants (most commonly F508del). Cochrane Database Syst Rev. 2020 Dec 17;12(12):CD010966. doi: 10.1002/14651858.CD010966.pub3.
- Rayment JH, Asfour F, Rosenfeld M, Higgins M, Liu L, Mascia M, Paz-Diaz H, Tian S, Zahigian R, McColley SA. A Phase 3, Open-Label Study of Lumacaftor/Ivacaftor in Children 1 to Less Than 2 Years of Age with Cystic Fibrosis Homozygous for F508del-CFTR. Am J Respir Crit Care Med. 2022 Nov 15;206(10):1239-1247. doi: 10.1164/rccm.202204-0734OC.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
7. september 2018
Primær fullføring (Faktiske)
29. oktober 2021
Studiet fullført (Faktiske)
29. oktober 2021
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
18. juli 2018
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
18. juli 2018
Først lagt ut (Faktiske)
26. juli 2018
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
6. januar 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
14. desember 2022
Sist bekreftet
1. desember 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i fordøyelsessystemet
- Patologiske prosesser
- Sykdommer i luftveiene
- Lungesykdommer
- Spedbarn, nyfødte, sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Pankreassykdommer
- Fibrose
- Cystisk fibrose
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Membrantransportmodulatorer
- Kloridkanalagonister
- Ivacaftor
Andre studie-ID-numre
- VX16-809-122
- 2017-004794-13 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
IPD-planbeskrivelse
Detaljer om Vertex datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .