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Estudo de segurança e farmacocinética de Lumacaftor/Ivacaftor em participantes de 1 a menos de 2 anos de idade com fibrose cística, homozigotos para F508del

14 de dezembro de 2022 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Um estudo aberto de fase 3, em 2 partes para avaliar a segurança e a farmacocinética de Lumacaftor/Ivacaftor em indivíduos de 1 a menos de 2 anos de idade com fibrose cística, homozigotos para F508del

Este estudo avaliará a segurança e farmacocinética (PK) de lumacaftor (LUM) e ivacaftor (IVA) em participantes de 1 a menos de 2 anos de idade com fibrose cística (CF), homozigotos para F508del (F/F).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

61

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
      • Montreal, Canadá
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Toronto, Canadá
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canadá
        • British Columbia's Children's Hospital
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Nemours / Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest University School of Medicine - Brenner Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Children's Medical Center of Dallas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 1 ano (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Os participantes terão de 1 a menos de 2 anos de idade no dia 1 da parte relevante do estudo
  • Homozigoto para F508del (F/F)

Principais Critérios de Exclusão:

  • Quaisquer anormalidades laboratoriais clinicamente significativas na visita de triagem que possam interferir nas avaliações do estudo ou representar um risco indevido para os participantes
  • Transplante de órgão sólido ou hematológico

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Parte A: LUM/IVA
Os participantes com peso de 7 a menos de (<)10 quilogramas (kg) na triagem receberam LUM 75 miligramas (mg)/IVA 94 mg combinação de dose fixa (FDC) a cada 12 horas (q12h) e aqueles com peso de 10 a <14 kg na triagem receberam LUM 100 mg/IVA 125 mg q12h por 15 dias. Os participantes com peso maior ou igual a (>=) 14 kg na triagem receberam LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC q12h por 15 dias.
Medicamento: LUM
Grânulos de Combinação de Dose Fixa (FDC) (LUM/IVA).
Outros nomes:
  • VX-809
  • lumacaftor
Medicamento: IVA
Grânulos FDC (LUM/IVA).
Outros nomes:
  • VX-770
  • ivacaftor
Experimental: Parte B: LUM/IVA
Os participantes com peso de 7 a <9 kg na triagem receberam LUM 75 mg/IVA 94 mg FDC q12h e aqueles com peso de 9 a <14 kg receberam LUM 100 mg/IVA 125 mg q12h por 24 semanas. Os participantes com peso >=14 kg na triagem receberam LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC q12h por 24 semanas. As doses foram ajustadas para cima para mudanças no peso.
Medicamento: LUM
Grânulos de Combinação de Dose Fixa (FDC) (LUM/IVA).
Outros nomes:
  • VX-809
  • lumacaftor
Medicamento: IVA
Grânulos FDC (LUM/IVA).
Outros nomes:
  • VX-770
  • ivacaftor

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Parte A: Concentrações plasmáticas observadas de 3-4 horas (C3-4hr) de LUM e IVA
Prazo: Dia 1 e Dia 15
Dia 1 e Dia 15
Parte A: Concentração plasmática pré-dose observada (Cvale) de LUM e IVA
Prazo: Pré-dose no Dia 8 e Dia 15
Pré-dose no Dia 8 e Dia 15
Parte B: Segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Do dia 1 até a semana 26
Do dia 1 até a semana 26

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Parte A: Segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Do dia 1 ao dia 25
Do dia 1 ao dia 25
Parte A: Concentração plasmática pré-dose observada (Cvale) de LUM e IVA e seus respectivos metabólitos (M28-LUM, M1-IVA e M6-IVA)
Prazo: Pré-dose no Dia 8 e Dia 15
Pré-dose no Dia 8 e Dia 15
Parte B: Alteração Absoluta no Cloreto do Suor
Prazo: Da linha de base na semana 24
Da linha de base na semana 24
Parte B: Concentração plasmática pré-dose observada (Cvale) de LUM e IVA e seus respectivos metabólitos (M28-LUM, M1-IVA e M6-IVA)
Prazo: Pré-dose no Dia 15, Semana 4, Semana 12 e Semana 24
Pré-dose no Dia 15, Semana 4, Semana 12 e Semana 24

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

7 de setembro de 2018

Conclusão Primária (Real)

29 de outubro de 2021

Conclusão do estudo (Real)

29 de outubro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de julho de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de julho de 2018

Primeira postagem (Real)

26 de julho de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

6 de janeiro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

14 de dezembro de 2022

Última verificação

1 de dezembro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VX16-809-122
  • 2017-004794-13 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Descrição do plano IPD

Detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Vertex e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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