Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a farmakokinetiky Lumacaftoru/Ivacaftoru u účastníků ve věku 1 až 2 roky s cystickou fibrózou, homozygotní pro F508del

14. prosince 2022 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Fáze 3, 2dílná, otevřená studie k vyhodnocení bezpečnosti a farmakokinetiky lumakaftoru/ivakaftoru u jedinců ve věku 1 až 2 roky s cystickou fibrózou, homozygotní pro F508del

Tato studie bude hodnotit bezpečnost a farmakokinetiku (PK) lumakaftoru (LUM) a ivakaftoru (IVA) u účastníků ve věku 1 až méně než 2 roky s cystickou fibrózou (CF), homozygotní pro F508del (F/F).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

61

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
      • Montreal, Kanada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Toronto, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Kanada
        • British Columbia's Children's Hospital
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Nemours / Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Children's healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
    • New York
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Wake Forest University School of Medicine - Brenner Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
        • Children's Medical Center of Dallas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 1 rok (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Účastníkům bude v den 1 příslušné části studie 1 až méně než 2 roky
  • Homozygot pro F508del (F/F)

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Jakékoli klinicky významné laboratorní abnormality při screeningové návštěvě, které by narušovaly hodnocení studie nebo představovaly nepřiměřené riziko pro účastníky
  • Transplantace pevných orgánů nebo hematologická transplantace

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Část A: LUM/IVA
Účastníci s hmotností 7 až méně než (<)10 kilogramů (kg) při screeningu dostávali LUM 75 miligramů (mg)/IVA 94 mg fixní kombinace (FDC) každých 12 hodin (q 12h) a ti, kteří váží 10 až <14 kg při screeningu dostávala LUM 100 mg/IVA 125 mg každých 12 hodin po dobu 15 dnů. Účastníci s hmotností větší nebo rovnou (>=)14 kg při screeningu dostávali LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC každých 12 hodin po dobu 15 dnů.
Lék: LUM
Granule s kombinací fixní dávky (FDC) (LUM/IVA).
Ostatní jména:
  • VX-809
  • lumacaftor
Lék: IVA
FDC granule (LUM/IVA).
Ostatní jména:
  • VX-770
  • ivakaftor
Experimentální: Část B: LUM/IVA
Účastníci s hmotností 7 až <9 kg při screeningu dostávali LUM 75 mg/IVA 94 mg FDC každých 12 hodin a ti s hmotností 9 až <14 kg dostávali LUM 100 mg/IVA 125 mg každých 12 hodin po dobu 24 týdnů. Účastníci vážící >=14 kg při screeningu dostávali LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC každých 12 hodin po dobu 24 týdnů. Dávky byly upraveny směrem nahoru pro změny hmotnosti.
Lék: LUM
Granule s kombinací fixní dávky (FDC) (LUM/IVA).
Ostatní jména:
  • VX-809
  • lumacaftor
Lék: IVA
FDC granule (LUM/IVA).
Ostatní jména:
  • VX-770
  • ivakaftor

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Část A: Pozorované plazmatické koncentrace za 3-4 hodiny (C3-4h) LUM a IVA
Časové okno: Den 1 a den 15
Den 1 a den 15
Část A: Pozorovaná plazmatická koncentrace (Ctrough) LUM a IVA před podáním dávky
Časové okno: Předdávkování v den 8 a den 15
Předdávkování v den 8 a den 15
Část B: Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími příhodami vznikajícími při léčbě (TEAE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Od 1. dne do 26. týdne
Od 1. dne do 26. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Část A: Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE) a vážnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Ode dne 1 do dne 25
Ode dne 1 do dne 25
Část A: Pozorovaná plazmatická koncentrace (Ctrough) LUM a IVA a jejich příslušných metabolitů (M28-LUM, M1-IVA a M6-IVA)
Časové okno: Předdávkování v den 8 a den 15
Předdávkování v den 8 a den 15
Část B: Absolutní změna obsahu chloridu potu
Časové okno: Od základní linie v týdnu 24
Od základní linie v týdnu 24
Část B: Pozorovaná plazmatická koncentrace (Ctrough) LUM a IVA a jejich příslušných metabolitů (M28-LUM, M1-IVA a M6-IVA)
Časové okno: Předdávkování v den 15, týden 4, týden 12 a týden 24
Předdávkování v den 15, týden 4, týden 12 a týden 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. září 2018

Primární dokončení (Aktuální)

29. října 2021

Dokončení studie (Aktuální)

29. října 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. července 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. července 2018

První zveřejněno (Aktuální)

26. července 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

6. ledna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. prosince 2022

Naposledy ověřeno

1. prosince 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX16-809-122
  • 2017-004794-13 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Popis plánu IPD

Podrobnosti o kritériích sdílení dat Vertex a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na LUM

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in France

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit