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Studie zur Sicherheit und Pharmakokinetik von Lumacaftor/Ivacaftor bei Teilnehmern im Alter von 1 bis unter 2 Jahren mit zystischer Fibrose, homozygot für F508del

14. Dezember 2022 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine zweiteilige Open-Label-Studie der Phase 3 zur Bewertung der Sicherheit und Pharmakokinetik von Lumacaftor/Ivacaftor bei Probanden im Alter von 1 bis unter 2 Jahren mit zystischer Fibrose, homozygot für F508del

Diese Studie wird die Sicherheit und Pharmakokinetik (PK) von Lumacaftor (LUM) und Ivacaftor (IVA) bei Teilnehmern im Alter von 1 bis unter 2 Jahren mit zystischer Fibrose (CF), die homozygot für F508del (F/F) sind, bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

61

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
      • Montreal, Kanada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Toronto, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Kanada
        • British Columbia's Children's Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
        • Nemours / Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
    • New York
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Wake Forest University School of Medicine - Brenner Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • Children's Medical Center of Dallas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 1 Jahr (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Die Teilnehmer sind am ersten Tag des relevanten Teils der Studie 1 bis unter 2 Jahre alt
  • Homozygot für F508del (F/F)

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Alle klinisch signifikanten Laboranomalien beim Screening-Besuch, die die Studienbewertungen beeinträchtigen oder ein unangemessenes Risiko für die Teilnehmer darstellen würden
  • Solide Organ- oder hämatologische Transplantation

Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Teil A: LUM/IVA
Teilnehmer, die beim Screening 7 bis weniger als (<) 10 Kilogramm (kg) wogen, erhielten alle 12 Stunden (q12h) LUM 75 Milligramm (mg)/IVA 94 mg Festdosiskombination (FDC) und Teilnehmer, die beim Screening 10 bis < 14 kg wogen erhielt 100 mg LUM/125 mg IVA alle 12 Stunden für 15 Tage. Teilnehmer, die beim Screening größer oder gleich (>=) 14 kg wogen, erhielten 15 Tage lang alle 12 Stunden LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC.
Arzneimittel: LUM
Granulate mit fester Dosiskombination (FDC) (LUM/IVA).
Andere Namen:
  • VX-809
  • Lumafaktor
Arzneimittel: MwSt
FDC-Granulat (LUM/IVA).
Andere Namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Experimental: Teil B: LUM/IVA
Teilnehmer, die beim Screening 7 bis < 9 kg wogen, erhielten 24 Wochen lang LUM 75 mg/IVA 94 mg FDC alle 12 Stunden und Teilnehmer mit einem Gewicht von 9 bis < 14 kg LUM 100 mg/IVA 125 mg alle 12 Stunden. Teilnehmer, die beim Screening >= 14 kg wogen, erhielten 24 Wochen lang alle 12 Stunden LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC. Bei Gewichtsveränderungen wurden die Dosen nach oben angepasst.
Arzneimittel: LUM
Granulate mit fester Dosiskombination (FDC) (LUM/IVA).
Andere Namen:
  • VX-809
  • Lumafaktor
Arzneimittel: MwSt
FDC-Granulat (LUM/IVA).
Andere Namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teil A: Beobachtete Plasmakonzentrationen von LUM und IVA nach 3-4 Stunden (C3-4h).
Zeitfenster: Tag 1 und Tag 15
Tag 1 und Tag 15
Teil A: Beobachtete Plasmakonzentration vor der Dosisgabe (Ctrough) von LUM und IVA
Zeitfenster: Vordosis an Tag 8 und Tag 15
Vordosis an Tag 8 und Tag 15
Teil B: Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Woche 26
Von Tag 1 bis Woche 26

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teil A: Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Tag 25
Von Tag 1 bis Tag 25
Teil A: Beobachtete Plasmakonzentration (Ctrough) vor der Dosisgabe von LUM und IVA und ihren jeweiligen Metaboliten (M28-LUM, M1-IVA und M6-IVA)
Zeitfenster: Vordosis an Tag 8 und Tag 15
Vordosis an Tag 8 und Tag 15
Teil B: Absolute Änderung des Schweißchlorids
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 24
Ab Baseline in Woche 24
Teil B: Beobachtete Plasmakonzentration vor der Verabreichung (Ctrough) von LUM und IVA und ihren jeweiligen Metaboliten (M28-LUM, M1-IVA und M6-IVA)
Zeitfenster: Vordosierung an Tag 15, Woche 4, Woche 12 und Woche 24
Vordosierung an Tag 15, Woche 4, Woche 12 und Woche 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

7. September 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

29. Oktober 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

29. Oktober 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Juli 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Juli 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. Juli 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

6. Januar 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. Dezember 2022

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX16-809-122
  • 2017-004794-13 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Beschreibung des IPD-Plans

Einzelheiten zu den Vertex-Datenfreigabekriterien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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