Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i farmakokinetyki lumakaftoru/iwakaftoru u uczestników w wieku od 1 roku do mniej niż 2 lat z mukowiscydozą, homozygotami F508del

14 grudnia 2022 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Faza 3, 2-częściowe, otwarte badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i farmakokinetyki lumakaftoru/iwakaftoru u pacjentów w wieku od 1 roku do mniej niż 2 lat z mukowiscydozą, homozygotami F508del

W badaniu tym zostanie ocenione bezpieczeństwo i farmakokinetyka (PK) lumakaftoru (LUM) i iwakaftoru (IVA) u uczestników w wieku od 1 roku do mniej niż 2 lat z mukowiscydozą (CF), homozygotami F508del (F/F).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

61

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
      • Montreal, Kanada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Toronto, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Kanada
        • British Columbia's Children's Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Nemours / Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
    • New York
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Wake Forest University School of Medicine - Brenner Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • Children's Medical Center of Dallas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 1 rok (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • W pierwszym dniu odpowiedniej części badania uczestnicy będą mieli od 1 roku do mniej niż 2 lat
  • Homozygota dla F508del (F/F)

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Wszelkie istotne klinicznie nieprawidłowości laboratoryjne podczas wizyty przesiewowej, które mogłyby zakłócić ocenę badania lub stanowić nadmierne ryzyko dla uczestników
  • Przeszczep narządu miąższowego lub hematologicznego

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Część A: LUM/IVA
Uczestnicy ważący od 7 do (<)10 kilogramów (kg) podczas badania przesiewowego otrzymywali LUM 75 miligramów (mg)/94 mg IVA w dawce złożonej (FDC) co 12 godzin (co 12 godzin), a osoby ważące od 10 do <14 kg podczas badania przesiewowego otrzymywali LUM 100 mg/IVA 125 mg co 12 godzin przez 15 dni. Uczestnicy o masie ciała większej lub równej (>=)14 kg podczas badania przesiewowego otrzymywali LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC co 12 godzin przez 15 dni.
Lek: LUM
Granulki o ustalonej dawce (FDC) (LUM/IVA).
Inne nazwy:
  • VX-809
  • lumakaftor
Lek: IVA
Granulki FDC (LUM/IVA).
Inne nazwy:
  • VX-770
  • iwakaftor
Eksperymentalny: Część B: LUM/IVA
Uczestnicy ważący od 7 do <9 kg podczas badania przesiewowego otrzymywali LUM 75 mg/IVA 94 mg FDC co 12 godzin, a osoby ważące od 9 do <14 kg otrzymywały LUM 100 mg/IVA 125 mg co 12 godzin przez 24 tygodnie. Uczestnicy ważący >=14 kg podczas badania przesiewowego otrzymywali LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC co 12 godzin przez 24 tygodnie. Dawki dostosowywano w górę dla zmian masy ciała.
Lek: LUM
Granulki o ustalonej dawce (FDC) (LUM/IVA).
Inne nazwy:
  • VX-809
  • lumakaftor
Lek: IVA
Granulki FDC (LUM/IVA).
Inne nazwy:
  • VX-770
  • iwakaftor

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Część A: Obserwowane stężenia w osoczu od 3-4 godzin (C3-4h) LUM i IVA
Ramy czasowe: Dzień 1 i Dzień 15
Dzień 1 i Dzień 15
Część A: Obserwowane stężenie w osoczu przed podaniem dawki (Ctrough) LUM i IVA
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniu 8 i dniu 15
Przed podaniem dawki w dniu 8 i dniu 15
Część B: Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników z nagłymi zdarzeniami niepożądanymi leczenia (TEAE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 26
Od dnia 1 do tygodnia 26

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Część A: Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników z nagłymi zdarzeniami niepożądanymi leczenia (TEAE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Od dnia 1 do dnia 25
Od dnia 1 do dnia 25
Część A: Obserwowane stężenie w osoczu przed podaniem dawki (Ctrough) LUM i IVA oraz ich odpowiednich metabolitów (M28-LUM, M1-IVA i M6-IVA)
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniu 8 i dniu 15
Przed podaniem dawki w dniu 8 i dniu 15
Część B: Bezwzględna zmiana stężenia chlorków w pocie
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w 24. tygodniu
Od linii podstawowej w 24. tygodniu
Część B: Obserwowane stężenie w osoczu przed podaniem dawki (Ctrough) LUM i IVA oraz ich odpowiednich metabolitów (M28-LUM, M1-IVA i M6-IVA)
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniu 15, tygodniu 4, tygodniu 12 i tygodniu 24
Przed podaniem dawki w dniu 15, tygodniu 4, tygodniu 12 i tygodniu 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 września 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

29 października 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

29 października 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 lipca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 lipca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 lipca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

6 stycznia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 grudnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX16-809-122
  • 2017-004794-13 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Opis planu IPD

Szczegółowe informacje na temat kryteriów udostępniania danych firmy Vertex i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na LUM

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Taiwan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj