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Étude d'innocuité et de pharmacocinétique du lumacaftor/ivacaftor chez des participants âgés de 1 à moins de 2 ans atteints de fibrose kystique, homozygotes pour F508del

14 décembre 2022 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Une étude ouverte de phase 3 en 2 parties pour évaluer l'innocuité et la pharmacocinétique du lumacaftor/ivacaftor chez des sujets âgés de 1 à moins de 2 ans atteints de fibrose kystique, homozygotes pour le F508del

Cette étude évaluera l'innocuité et la pharmacocinétique (PK) du lumacaftor (LUM) et de l'ivacaftor (IVA) chez des participants âgés de 1 à moins de 2 ans atteints de mucoviscidose (FK), homozygotes pour F508del (F/F).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

61

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
      • Montreal, Canada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canada
        • British Columbia's Children's Hospital
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, États-Unis, 19803
        • Nemours / Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
    • New York
      • Rochester, New York, États-Unis, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
      • Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
        • Wake Forest University School of Medicine - Brenner Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75235
        • Children's Medical Center of Dallas
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 1 an (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Les participants seront âgés de 1 à moins de 2 ans au jour 1 de la partie pertinente de l'étude
  • Homozygote pour F508del (F/F)

Critères d'exclusion clés :

  • Toute anomalie de laboratoire cliniquement significative lors de la visite de dépistage qui interférerait avec les évaluations de l'étude ou poserait un risque indu pour les participants
  • Transplantation d'organe solide ou hématologique

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Partie A : LUM/IVA
Les participants pesant 7 à moins de (<) 10 kilogrammes (kg) lors de la sélection ont reçu LUM 75 milligrammes (mg)/IVA 94 mg combinaison à dose fixe (FDC) toutes les 12 heures (q12h) et ceux pesant 10 à <14 kg lors de la sélection reçu LUM 100 mg/IVA 125 mg q12h pendant 15 jours. Les participants pesant plus de ou égal à (>=) 14 kg lors de la sélection ont reçu LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC q12h pendant 15 jours.
Médicament: LUM
Granulés à dose fixe (FDC) (LUM/IVA).
Autres noms:
  • VX-809
  • lumacaftor
Médicament: TVA
Granulés FDC (LUM/IVA).
Autres noms:
  • VX-770
  • ivacaftor
Expérimental: Partie B : LUM/IVA
Les participants pesant de 7 à <9 kg lors de la sélection ont reçu LUM 75 mg/IVA 94 mg FDC q12h et ceux pesant de 9 à <14 kg ont reçu LUM 100 mg/IVA 125 mg q12h pendant 24 semaines. Les participants pesant> = 14 kg lors de la sélection ont reçu LUM 150 mg / IVA 188 mg FDC q12h pendant 24 semaines. Les doses ont été ajustées à la hausse en fonction des changements de poids.
Médicament: LUM
Granulés à dose fixe (FDC) (LUM/IVA).
Autres noms:
  • VX-809
  • lumacaftor
Médicament: TVA
Granulés FDC (LUM/IVA).
Autres noms:
  • VX-770
  • ivacaftor

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Partie A : Concentrations plasmatiques observées à partir de 3-4 heures (C3-4h) de LUM et IVA
Délai: Jour 1 et Jour 15
Jour 1 et Jour 15
Partie A : Concentration plasmatique pré-dose observée (Ctrough) de LUM et IVA
Délai: Pré-dose au jour 8 et au jour 15
Pré-dose au jour 8 et au jour 15
Partie B : Innocuité et tolérabilité évaluées par le nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (TEAE) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Du jour 1 à la semaine 26
Du jour 1 à la semaine 26

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Partie A : Innocuité et tolérabilité évaluées par le nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (TEAE) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Du jour 1 au jour 25
Du jour 1 au jour 25
Partie A : Concentration plasmatique pré-dose observée (Ctrough) de LUM et d'IVA et de leurs métabolites respectifs (M28-LUM, M1-IVA et M6-IVA)
Délai: Pré-dose au jour 8 et au jour 15
Pré-dose au jour 8 et au jour 15
Partie B : Changement absolu du chlorure de sueur
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
De la ligne de base à la semaine 24
Partie B : Concentration plasmatique pré-dose observée (Ctrough) de LUM et d'IVA et de leurs métabolites respectifs (M28-LUM, M1-IVA et M6-IVA)
Délai: Pré-dose au jour 15, à la semaine 4, à la semaine 12 et à la semaine 24
Pré-dose au jour 15, à la semaine 4, à la semaine 12 et à la semaine 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

7 septembre 2018

Achèvement primaire (Réel)

29 octobre 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

29 octobre 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 juillet 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 juillet 2018

Première publication (Réel)

26 juillet 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

6 janvier 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 décembre 2022

Dernière vérification

1 décembre 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VX16-809-122
  • 2017-004794-13 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Description du régime IPD

Des détails sur les critères de partage de données Vertex et le processus de demande d'accès peuvent être trouvés sur : https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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