Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheids- en farmacokinetische studie van Lumacaftor/Ivacaftor bij deelnemers van 1 tot jonger dan 2 jaar met cystische fibrose, homozygoot voor F508del

14 december 2022 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Een tweedelig, open-label fase 3-onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en farmacokinetiek van Lumacaftor/Ivacaftor bij proefpersonen van 1 tot jonger dan 2 jaar met cystische fibrose, homozygoot voor F508del

Deze studie zal de veiligheid en farmacokinetiek (PK) van lumacaftor (LUM) en ivacaftor (IVA) evalueren bij deelnemers van 1 tot jonger dan 2 jaar met cystische fibrose (CF), homozygoot voor F508del (F/F).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

61

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
      • Montreal, Canada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canada
        • British Columbia's Children's Hospital
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
        • Nemours / Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
    • New York
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Wake Forest University School of Medicine - Brenner Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
        • Children's Medical Center of Dallas
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 1 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Deelnemers zullen op dag 1 van het relevante deel van het onderzoek 1 tot jonger zijn dan 2 jaar
  • Homozygoot voor F508del (V/V)

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Alle klinisch significante laboratoriumafwijkingen tijdens het screeningbezoek die de onderzoeksbeoordelingen zouden verstoren of een onnodig risico zouden vormen voor de deelnemers
  • Vaste orgaan- of hematologische transplantatie

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Deel A: LUM/IVA
Deelnemers die bij de screening 7 tot minder dan (<)10 kilogram (kg) wogen, kregen LUM 75 milligram (mg)/IVA 94 mg vaste-dosiscombinatie (FDC) elke 12 uur (q12h) en deelnemers die bij de screening 10 tot <14 kg wogen kreeg LUM 100 mg/IVA 125 mg om de 12 uur gedurende 15 dagen. Deelnemers die bij de screening meer dan of gelijk aan (>=) 14 kg wogen, kregen LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC om de 12 uur gedurende 15 dagen.
Geneesmiddel: LUM
Granulaat met vaste dosiscombinatie (FDC) (LUM/IVA).
Andere namen:
  • VX-809
  • lumacaftor
Geneesmiddel: IVA
FDC-korrels (LUM/IVA).
Andere namen:
  • VX-770
  • ivacaftor
Experimenteel: Deel B: LUM/IVA
Deelnemers die bij de screening 7 tot <9 kg wogen, kregen LUM 75 mg/IVA 94 mg FDC om de 12 uur en degenen die 9 tot <14 kg wogen, kregen LUM 100 mg/IVA 125 mg om de 12 uur gedurende 24 weken. Deelnemers die bij de screening >=14 kg wogen, kregen LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC om de 12 uur gedurende 24 weken. Doses werden naar boven bijgesteld voor gewichtsveranderingen.
Geneesmiddel: LUM
Granulaat met vaste dosiscombinatie (FDC) (LUM/IVA).
Andere namen:
  • VX-809
  • lumacaftor
Geneesmiddel: IVA
FDC-korrels (LUM/IVA).
Andere namen:
  • VX-770
  • ivacaftor

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Deel A: Waargenomen plasmaconcentraties van 3-4 uur (C3-4 uur) van LUM en IVA
Tijdsspanne: Dag 1 en dag 15
Dag 1 en dag 15
Deel A: Waargenomen pre-dosis plasmaconcentratie (Ctrough) van LUM en IVA
Tijdsspanne: Voordosering op dag 8 en dag 15
Voordosering op dag 8 en dag 15
Deel B: Veiligheid en verdraagbaarheid zoals beoordeeld door het aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE's) en ernstige ongewenste voorvallen (SAE's)
Tijdsspanne: Van dag 1 tot week 26
Van dag 1 tot week 26

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Deel A: Veiligheid en verdraagbaarheid zoals beoordeeld door het aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE's) en ernstige ongewenste voorvallen (SAE's)
Tijdsspanne: Van dag 1 tot en met dag 25
Van dag 1 tot en met dag 25
Deel A: Waargenomen pre-dosis plasmaconcentratie (Ctrough) van LUM en IVA en hun respectievelijke metabolieten (M28-LUM, M1-IVA en M6-IVA)
Tijdsspanne: Voordosering op dag 8 en dag 15
Voordosering op dag 8 en dag 15
Deel B: Absolute verandering in zweetchloride
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 24
Vanaf baseline in week 24
Deel B: Waargenomen pre-dosis plasmaconcentratie (Ctrough) van LUM en IVA en hun respectievelijke metabolieten (M28-LUM, M1-IVA en M6-IVA)
Tijdsspanne: Voordosering op dag 15, week 4, week 12 en week 24
Voordosering op dag 15, week 4, week 12 en week 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

7 september 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

29 oktober 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

29 oktober 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 juli 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 juli 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 juli 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

6 januari 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 december 2022

Laatst geverifieerd

1 december 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VX16-809-122
  • 2017-004794-13 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Beschrijving IPD-plan

Details over Vertex-criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Taaislijmziekte

Klinische onderzoeken op LUM

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Uganda

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren