Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности и фармакокинетики лумакафтора/ивакафтора у участников в возрасте от 1 до 2 лет с кистозным фиброзом, гомозиготных по F508del

14 декабря 2022 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Открытое исследование фазы 3, состоящее из 2 частей, для оценки безопасности и фармакокинетики лумакафтора/ивакафтора у субъектов от 1 до 2 лет с кистозным фиброзом, гомозиготных по F508del

В этом исследовании будут оцениваться безопасность и фармакокинетика (ФК) люмакафтора (LUM) и ивакафтора (IVA) у участников в возрасте от 1 до 2 лет с муковисцидозом (CF), гомозиготных по F508del (F/F).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

61

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
      • Montreal, Канада
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Toronto, Канада
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Канада
        • British Columbia's Children's Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Соединенные Штаты, 19803
        • Nemours / Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
    • New York
      • Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
        • Wake Forest University School of Medicine - Brenner Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
        • Children's Medical Center of Dallas
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 1 год (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Возраст участников от 1 до 2 лет на 1-й день соответствующей части исследования.
  • Гомозиготны по F508del (F/F)

Ключевые критерии исключения:

  • Любые клинически значимые лабораторные аномалии во время скринингового визита, которые могут помешать оценке исследования или создать чрезмерный риск для участников.
  • Твердый орган или гематологическая трансплантация

Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Часть А: ЛЮМ/ИВА
Участники с массой тела от 7 до менее (<) 10 кг (кг) при скрининге получали LUM 75 мг (мг)/IVA 94 мг фиксированной дозы (FDC) каждые 12 часов (каждые 12 ч), а те, кто весил от 10 до <14 кг при скрининге получал LUM 100 мг/IVA 125 мг каждые 12 часов в течение 15 дней. Участники с массой тела более или равной (>=) 14 кг при скрининге получали LUM 150 мг/IVA 188 мг FDC каждые 12 часов в течение 15 дней.
Лекарство: ЛЮМ
Гранулы с комбинацией фиксированных доз (FDC) (LUM/IVA).
Другие имена:
  • VX-809
  • люмакафтор
Лекарство: ИВА
Гранулы FDC (LUM/IVA).
Другие имена:
  • VX-770
  • ивакафтор
Экспериментальный: Часть B: LUM/IVA
Участники с массой тела от 7 до <9 кг на момент скрининга получали LUM 75 мг/IVA 94 мг FDC каждые 12 часов, а участники с массой тела от 9 до <14 кг получали LUM 100 мг/IVA 125 мг каждые 12 часов в течение 24 недель. Участники с массой тела >=14 кг на момент скрининга получали LUM 150 мг/IVA 188 мг FDC каждые 12 часов в течение 24 недель. Дозы корректировались в сторону увеличения в зависимости от изменения веса.
Лекарство: ЛЮМ
Гранулы с комбинацией фиксированных доз (FDC) (LUM/IVA).
Другие имена:
  • VX-809
  • люмакафтор
Лекарство: ИВА
Гранулы FDC (LUM/IVA).
Другие имена:
  • VX-770
  • ивакафтор

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Часть A: Наблюдаемые концентрации в плазме через 3-4 часа (C3-4 часа) LUM и IVA
Временное ограничение: День 1 и День 15
День 1 и День 15
Часть A: Наблюдаемая концентрация в плазме перед введением дозы (Ctrough) LUM и IVA
Временное ограничение: Предварительная доза на 8-й и 15-й день
Предварительная доза на 8-й и 15-й день
Часть B: Безопасность и переносимость по оценке количества участников с нежелательными явлениями, возникшими после лечения (TEAE), и серьезными нежелательными явлениями (SAE).
Временное ограничение: С 1-го дня до 26-й недели
С 1-го дня до 26-й недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Часть A: Безопасность и переносимость по оценке количества участников с нежелательными явлениями, возникшими после лечения (TEAE), и серьезными нежелательными явлениями (SAE).
Временное ограничение: С 1 по 25 день
С 1 по 25 день
Часть A: Наблюдаемая концентрация в плазме перед введением дозы (Ctrough) LUM и IVA и их соответствующих метаболитов (M28-LUM, M1-IVA и M6-IVA)
Временное ограничение: Предварительная доза на 8-й и 15-й день
Предварительная доза на 8-й и 15-й день
Часть B: Абсолютное изменение содержания хлоридов в поте
Временное ограничение: От исходного уровня на 24 неделе
От исходного уровня на 24 неделе
Часть B: Наблюдаемая концентрация в плазме перед введением дозы (Ctrough) LUM и IVA и их соответствующих метаболитов (M28-LUM, M1-IVA и M6-IVA)
Временное ограничение: Предварительная доза на 15-й день, 4-й неделе, 12-й неделе и 24-й неделе
Предварительная доза на 15-й день, 4-й неделе, 12-й неделе и 24-й неделе

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

7 сентября 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

29 октября 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

29 октября 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 июля 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 июля 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

26 июля 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

6 января 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 декабря 2022 г.

Последняя проверка

1 декабря 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VX16-809-122
  • 2017-004794-13 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Описание плана IPD

Подробную информацию о критериях обмена данными Vertex и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ЛЮМ

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Cameroon

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться