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Lumacaftor/Ivacaftor 在 1 至 2 岁以下患有囊性纤维化、F508del 纯合子参与者中的安全性和药代动力学研究

2022年12月14日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated

一项 3 期、2 部分、开放标签研究，以评估 Lumacaftor/Ivacaftor 在 1 至 2 岁以下患有囊性纤维化、F508del 纯合子受试者中的安全性和药代动力学

这项研究将评估 lumacaftor (LUM) 和 ivacaftor (IVA) 在 1 至 2 岁以下患有囊性纤维化 (CF) 的参与者中的安全性和药代动力学 (PK)，F508del (F/F) 纯合子。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

61

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
      • Montreal、加拿大
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Toronto、加拿大
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver、加拿大
        • British Columbia's Children's Hospital
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Palo Alto、California、美国、94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、美国、06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、美国、19803
        • Nemours / Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、美国、64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis、Missouri、美国、63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
    • New York
      • Rochester、New York、美国、14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、美国、27514
        • University of North Carolina Hospitals
      • Winston-Salem、North Carolina、美国、27157
        • Wake Forest University School of Medicine - Brenner Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75235
        • Children's Medical Center of Dallas
      • Fort Worth、Texas、美国、76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、美国、53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1年 至 1年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

关键纳入标准：

  • 在研究相关部分的第 1 天，参与者将年满 1 岁至 2 岁以下
  • F508del (F/F) 的纯合子

关键排除标准：

  • 筛选访视时任何具有临床意义的实验室异常，这些异常会干扰研究评估或对参与者造成不当风险
  • 实体器官或血液移植

其他协议定义的包含/排除标准可能适用。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：A 部分：LUM/IVA
筛选时体重 7 至小于 (<)10 公斤 (kg) 的参与者每 12 小时 (q12h) 接受 LUM 75 毫克 (mg)/IVA 94 mg 固定剂量组合 (FDC)，筛选时体重 10 至 <14 公斤的参与者接受 LUM 100 mg/IVA 125 mg q12h 15 天。 筛选时体重大于或等于 (>=)14 kg 的参与者接受 LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC q12h，持续 15 天。
药品：卢姆
固定剂量组合 (FDC) 颗粒 (LUM/IVA)。
其他名称：
  • VX-809
  • 卢卡夫托
药品：IVA
FDC 颗粒（LUM/IVA）。
其他名称：
  • VX-770
  • 依伐卡托
实验性的：B 部分：LUM/IVA
筛选时体重 7 至 <9 kg 的参与者接受 LUM 75 mg/IVA 94 mg FDC q12h，体重 9 至 <14 kg 的参与者接受 LUM 100 mg/IVA 125 mg q12h，持续 24 周。 筛选时体重 >=14 kg 的参与者接受 LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC q12h，持续 24 周。 根据体重变化向上调整剂量。
药品：卢姆
固定剂量组合 (FDC) 颗粒 (LUM/IVA)。
其他名称：
  • VX-809
  • 卢卡夫托
药品：IVA
FDC 颗粒（LUM/IVA）。
其他名称：
  • VX-770
  • 依伐卡托

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
A 部分：从 LUM 和 IVA 的 3-4 小时 (C3-4hr) 观察到的血浆浓度
大体时间：第 1 天和第 15 天
第 1 天和第 15 天
A 部分：观察到的 LUM 和 IVA 的给药前血浆浓度（谷值）
大体时间：在第 8 天和第 15 天给药前
在第 8 天和第 15 天给药前
B 部分：根据发生治疗紧急不良事件 (TEAE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数评估的安全性和耐受性
大体时间：从第 1 天到第 26 周
从第 1 天到第 26 周

次要结果测量

结果测量
大体时间
A 部分：根据发生治疗紧急不良事件 (TEAE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数评估的安全性和耐受性
大体时间：从第 1 天到第 25 天
从第 1 天到第 25 天
A 部分：观察到 LUM 和 IVA 及其各自代谢物（M28-LUM、M1-IVA 和 M6-IVA）的给药前血浆浓度（谷值）
大体时间：在第 8 天和第 15 天给药前
在第 8 天和第 15 天给药前
B 部分：汗液氯化物的绝对变化
大体时间：从第 24 周的基线
从第 24 周的基线
B 部分：观察到 LUM 和 IVA 及其各自代谢物（M28-LUM、M1-IVA 和 M6-IVA）的给药前血浆浓度（谷值）
大体时间：在第 15 天、第 4 周、第 12 周和第 24 周给药前
在第 15 天、第 4 周、第 12 周和第 24 周给药前

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年9月7日

初级完成 (实际的)

2021年10月29日

研究完成 (实际的)

2021年10月29日

研究注册日期

首次提交

2018年7月18日

首先提交符合 QC 标准的

2018年7月18日

首次发布 (实际的)

2018年7月26日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2023年1月6日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年12月14日

最后验证

2022年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • VX16-809-122
  • 2017-004794-13 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

IPD 计划说明

有关 Vertex 数据共享标准和请求访问流程的详细信息，请访问：https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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