Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A lumakaftor/ivakaftor biztonságossági és farmakokinetikai vizsgálata 1-2 évesnél fiatalabb, cisztás fibrózisban szenvedő, az F508del számára homozigóta résztvevőknél

2022. december 14. frissítette: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

3. fázisú, 2 részből álló, nyílt vizsgálat a lumakaftor/ivakaftor biztonságosságának és farmakokinetikájának értékelésére 1-2 évesnél fiatalabb, cisztás fibrózisban szenvedő, F508del-re homozigóta alanyoknál

Ez a vizsgálat a lumakaftor (LUM) és az ivakaftor (IVA) biztonságosságát és farmakokinetikáját (PK) fogja értékelni az 1 és 2 évnél fiatalabb, cisztás fibrózisban (CF) szenvedő, az F508del (F/F) homozigóta résztvevőinél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

61

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Egyesült Államok, 19803
        • Nemours / Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
    • New York
      • Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
      • Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27157
        • Wake Forest University School of Medicine - Brenner Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75235
        • Children's Medical Center of Dallas
      • Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
  • Kanada
      • Montreal, Kanada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Toronto, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Kanada
        • British Columbia's Children's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • A résztvevők életkora 1 és 2 évnél fiatalabb lesz a vizsgálat vonatkozó részének 1. napján
  • Homozigóta az F508del számára (F/F)

Főbb kizárási kritériumok:

  • Bármilyen klinikailag jelentős laboratóriumi eltérés a szűrővizsgálat során, amely megzavarná a vizsgálat értékelését, vagy indokolatlan kockázatot jelentene a résztvevők számára
  • Szilárd szerv vagy hematológiai transzplantáció

Más protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok vonatkozhatnak.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: A rész: LUM/IVA
A szűréskor 7 és (<)10 kg-nál kisebb testtömegű résztvevők 75 milligramm (mg)/IVA 94 mg fix dózisú kombinációt (FDC) kaptak 12 óránként (12 óránként), a 10 és 14 kg-nál kisebb súlyúak pedig a szűréskor 100 mg/IVA 125 mg LUM-ot kapott 12 óránként 15 napig. A (>=)14 kg-nál nagyobb vagy egyenlő testtömegű résztvevők 150 mg/IVA 188 mg FDC-t kaptak 12 óránként 15 napon keresztül.
Drog: LUM
Fix dózisú kombinációs (FDC) granulátum (LUM/IVA).
Más nevek:
  • VX-809
  • lumakaftor
Drog: IVA
FDC granulátum (LUM/IVA).
Más nevek:
  • VX-770
  • ivakaftor
Kísérleti: B rész: LUM/IVA
A szűréskor 7–9 kg testtömegű résztvevők 12 óránként 75 mg/IVA 94 mg FDC-t, a 9–14 kg testtömegűek pedig 100 mg/IVA 125 mg LUM-ot kaptak 12 óránként 24 héten keresztül. A szűréskor >=14 kg testtömegű résztvevők 150 mg/IVA 188 mg FDC-t kaptak 12 óránként 24 héten keresztül. Az adagokat a testtömeg változásának megfelelően felfelé módosították.
Drog: LUM
Fix dózisú kombinációs (FDC) granulátum (LUM/IVA).
Más nevek:
  • VX-809
  • lumakaftor
Drog: IVA
FDC granulátum (LUM/IVA).
Más nevek:
  • VX-770
  • ivakaftor

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A rész: A LUM és az IVA megfigyelt plazmakoncentrációi 3-4 óra (C3-4 óra) után
Időkeret: 1. és 15. nap
1. és 15. nap
A rész: A LUM és az IVA megfigyelt adagolás előtti plazmakoncentrációja (Ctrough).
Időkeret: Előadagolás a 8. és a 15. napon
Előadagolás a 8. és a 15. napon
B rész: Biztonság és tolerálhatóság a kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) résztvevőinek száma alapján
Időkeret: Az 1. naptól a 26. hétig
Az 1. naptól a 26. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A. rész: Biztonság és tolerálhatóság a kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) résztvevőinek száma alapján
Időkeret: Az 1. naptól a 25. napig
Az 1. naptól a 25. napig
A rész: A LUM és az IVA és megfelelő metabolitjaik (M28-LUM, M1-IVA és M6-IVA) megfigyelt adagolás előtti plazmakoncentrációja (Ctrough)
Időkeret: Előadagolás a 8. és a 15. napon
Előadagolás a 8. és a 15. napon
B rész: A verejték-klorid abszolút változása
Időkeret: A kiindulási állapottól a 24. héten
A kiindulási állapottól a 24. héten
B rész: A LUM és az IVA és megfelelő metabolitjaik (M28-LUM, M1-IVA és M6-IVA) megfigyelt adagolás előtti plazmakoncentrációja (Ctrough)
Időkeret: Előadagolás a 15. napon, a 4. héten, a 12. héten és a 24. héten
Előadagolás a 15. napon, a 4. héten, a 12. héten és a 24. héten

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. szeptember 7.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. október 29.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. október 29.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. július 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. július 18.

Első közzététel (Tényleges)

2018. július 26.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2023. január 6.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. december 14.

Utolsó ellenőrzés

2022. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • VX16-809-122
  • 2017-004794-13 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

IPD terv leírása

A Vertex adatmegosztási feltételeivel és a hozzáférés kérésének folyamatával kapcsolatos részletek a következő címen találhatók: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel