Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og farmakokinetisk undersøgelse af Lumacaftor/Ivacaftor hos deltagere i alderen 1 til under 2 år med cystisk fibrose, homozygot for F508del

14. december 2022 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Et fase 3, 2-delt, åbent studie til evaluering af Lumacaftor/Ivacaftors sikkerhed og farmakokinetik hos forsøgspersoner fra 1 til under 2 år med cystisk fibrose, homozygot for F508del

Denne undersøgelse vil evaluere sikkerheden og farmakokinetikken (PK) af lumacaftor (LUM) og ivacaftor (IVA) hos deltagere i alderen 1 til under 2 år med cystisk fibrose (CF), homozygot for F508del (F/F).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

61

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
      • Montreal, Canada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canada
        • British Columbia's Children's Hospital
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Nemours / Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
    • New York
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest University School of Medicine - Brenner Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Children's Medical Center of Dallas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 1 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Deltagerne vil være 1 til under 2 år på dag 1 i den relevante del af undersøgelsen
  • Homozygot for F508del (F/F)

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Eventuelle klinisk signifikante laboratorieabnormiteter ved screeningsbesøget, der ville forstyrre undersøgelsesvurderingerne eller udgøre en unødig risiko for deltagerne
  • Fast organ eller hæmatologisk transplantation

Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Del A: LUM/IVA
Deltagere, der vejede 7 til mindre end (<)10 kg (kg) ved screening, modtog LUM 75 milligram (mg)/IVA 94 mg fast-dosis kombination (FDC) hver 12. time (q12h), og dem, der vejede 10 til <14 kg ved screening modtog LUM 100 mg/IVA 125 mg q12h i 15 dage. Deltagere, der vejede større end eller lig med (>=)14 kg ved screening, modtog LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC q12h i 15 dage.
Medicin: LUM
Fixed Dose Combination (FDC) granulat (LUM/IVA).
Andre navne:
  • VX-809
  • lumacaftor
Medicin: IVA
FDC granulat (LUM/IVA).
Andre navne:
  • VX-770
  • ivacaftor
Eksperimentel: Del B: LUM/IVA
Deltagere, der vejede 7 til <9 kg ved screening, modtog LUM 75 mg/IVA 94 mg FDC q12h, og dem, der vejede 9 til <14 kg, fik LUM 100 mg/IVA 125 mg q12h i 24 uger. Deltagere, der vejede >=14 kg ved screening, modtog LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC q12h i 24 uger. Doserne blev justeret opad for ændringer i vægt.
Medicin: LUM
Fixed Dose Combination (FDC) granulat (LUM/IVA).
Andre navne:
  • VX-809
  • lumacaftor
Medicin: IVA
FDC granulat (LUM/IVA).
Andre navne:
  • VX-770
  • ivacaftor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del A: Observerede plasmakoncentrationer fra 3-4 timer (C3-4 timer) af LUM og IVA
Tidsramme: Dag 1 og dag 15
Dag 1 og dag 15
Del A: Observeret før-dosis plasmakoncentration (Ctrough) af LUM og IVA
Tidsramme: Fordosis på dag 8 og dag 15
Fordosis på dag 8 og dag 15
Del B: Sikkerhed og tolerabilitet vurderet af antallet af deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Fra dag 1 til uge 26
Fra dag 1 til uge 26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del A: Sikkerhed og tolerabilitet vurderet af antallet af deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 25
Fra dag 1 til dag 25
Del A: Observeret før-dosis plasmakoncentration (Ctrough) af LUM og IVA og deres respektive metabolitter (M28-LUM, M1-IVA og M6-IVA)
Tidsramme: Fordosis på dag 8 og dag 15
Fordosis på dag 8 og dag 15
Del B: Absolut ændring i svedklorid
Tidsramme: Fra baseline i uge 24
Fra baseline i uge 24
Del B: Observeret før-dosis plasmakoncentration (Ctrough) af LUM og IVA og deres respektive metabolitter (M28-LUM, M1-IVA og M6-IVA)
Tidsramme: Præ-dosis på dag 15, uge ​​4, uge ​​12 og uge 24
Præ-dosis på dag 15, uge ​​4, uge ​​12 og uge 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

7. september 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

29. oktober 2021

Studieafslutning (Faktiske)

29. oktober 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. juli 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. juli 2018

Først opslået (Faktiske)

26. juli 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

6. januar 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. december 2022

Sidst verificeret

1. december 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX16-809-122
  • 2017-004794-13 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

IPD-planbeskrivelse

Detaljer om Vertex datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med LUM

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner