Säkerhets- och farmakokinetisk studie av Lumacaftor/Ivacaftor hos deltagare 1 till yngre än 2 år med cystisk fibros, homozygot för F508del
14 december 2022 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En fas 3, 2-delad, öppen studie för att utvärdera säkerheten och farmakokinetiken för Lumacaftor/Ivacaftor hos försökspersoner 1 till yngre än 2 år med cystisk fibros, homozygot för F508del
Denna studie kommer att utvärdera säkerheten och farmakokinetiken (PK) för lumacaftor (LUM) och ivacaftor (IVA) hos deltagare 1 till yngre än 2 år med cystisk fibros (CF), homozygot för F508del (F/F).
Studieöversikt
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
61
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06511
- Yale New Haven Medical Center
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Förenta staterna, 19803
- Nemours / Alfred I. DuPont Hospital for Children
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
- The Children's Mercy Hospital
-
Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63104
- Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
-
-
New York
-
Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27514
- University of North Carolina Hospitals
-
Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
- Wake Forest University School of Medicine - Brenner Children's Hospital
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235
- Children's Medical Center of Dallas
-
Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
- University of Utah / Primary Children's Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53792
- University of Wisconsin Hospital and Clinics
-
-
-
-
-
Montreal, Kanada
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
-
Toronto, Kanada
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Kanada
- British Columbia's Children's Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
1 år till 1 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Deltagarna kommer att vara 1 till yngre än 2 år på dag 1 av den relevanta delen av studien
- Homozygot för F508del (F/F)
Viktiga uteslutningskriterier:
- Alla kliniskt signifikanta laboratorieavvikelser vid screeningbesöket som skulle störa studiebedömningarna eller utgöra en onödig risk för deltagarna
- Fast organ eller hematologisk transplantation
Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Del A: LUM/IVA
Deltagare som vägde 7 till mindre än (<)10 kg (kg) vid screening fick LUM 75 milligram (mg)/IVA 94 mg fast doskombination (FDC) var 12:e timme (q12h) och de som vägde 10 till <14 kg vid screening fick LUM 100 mg/IVA 125 mg 12h i 15 dagar.
Deltagare som vägde större än eller lika med (>=)14 kg vid screening fick LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC 12h under 15 dagar.
|
Fixed Dos Combination (FDC) granulat (LUM/IVA).
Andra namn:
FDC-granulat (LUM/IVA).
Andra namn:
|
|
Experimentell: Del B: LUM/IVA
Deltagare som vägde 7 till <9 kg vid screening fick LUM 75 mg/IVA 94 mg FDC 12h och de som vägde 9 till <14 kg fick LUM 100 mg/IVA 125 mg 12h under 24 veckor.
Deltagare som vägde >=14 kg vid screening fick LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC 12h under 24 veckor.
Doserna justerades uppåt för förändringar i vikt.
|
Fixed Dos Combination (FDC) granulat (LUM/IVA).
Andra namn:
FDC-granulat (LUM/IVA).
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Del A: Observerade plasmakoncentrationer från 3-4 timmar (C3-4 timmar) av LUM och IVA
Tidsram: Dag 1 och dag 15
|
Dag 1 och dag 15
|
|
Del A: Observerad plasmakoncentration (Ctrough) av LUM och IVA före dos
Tidsram: Fördos på dag 8 och dag 15
|
Fördos på dag 8 och dag 15
|
|
Del B: Säkerhet och tolerabilitet bedömd av antalet deltagare med behandlingsuppkommande biverkningar (TEAE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Från dag 1 till vecka 26
|
Från dag 1 till vecka 26
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Del A: Säkerhet och tolerabilitet bedömd av antalet deltagare med behandlingsuppkommande biverkningar (TEAE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Från dag 1 till dag 25
|
Från dag 1 till dag 25
|
|
Del A: Observerad plasmakoncentration (Ctrough) före dos av LUM och IVA och deras respektive metaboliter (M28-LUM, M1-IVA och M6-IVA)
Tidsram: Fördos på dag 8 och dag 15
|
Fördos på dag 8 och dag 15
|
|
Del B: Absolut förändring i svettklorid
Tidsram: Från baslinjen vecka 24
|
Från baslinjen vecka 24
|
|
Del B: Observerad plasmakoncentration före dos (Ctrough) av LUM och IVA och deras respektive metaboliter (M28-LUM, M1-IVA och M6-IVA)
Tidsram: Fördos på dag 15, vecka 4, vecka 12 och vecka 24
|
Fördos på dag 15, vecka 4, vecka 12 och vecka 24
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Southern KW, Murphy J, Sinha IP, Nevitt SJ. Corrector therapies (with or without potentiators) for people with cystic fibrosis with class II CFTR gene variants (most commonly F508del). Cochrane Database Syst Rev. 2020 Dec 17;12(12):CD010966. doi: 10.1002/14651858.CD010966.pub3.
- Rayment JH, Asfour F, Rosenfeld M, Higgins M, Liu L, Mascia M, Paz-Diaz H, Tian S, Zahigian R, McColley SA. A Phase 3, Open-Label Study of Lumacaftor/Ivacaftor in Children 1 to Less Than 2 Years of Age with Cystic Fibrosis Homozygous for F508del-CFTR. Am J Respir Crit Care Med. 2022 Nov 15;206(10):1239-1247. doi: 10.1164/rccm.202204-0734OC.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
7 september 2018
Primärt slutförande (Faktisk)
29 oktober 2021
Avslutad studie (Faktisk)
29 oktober 2021
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
18 juli 2018
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
18 juli 2018
Första postat (Faktisk)
26 juli 2018
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
6 januari 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
14 december 2022
Senast verifierad
1 december 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- VX16-809-122
- 2017-004794-13 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Nej
IPD-planbeskrivning
Detaljer om Vertex datadelningskriterier och process för att begära åtkomst finns på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .