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Studio sulla sicurezza e farmacocinetica di Lumacaftor/Ivacaftor in partecipanti di età compresa tra 1 e meno di 2 anni con fibrosi cistica, omozigote per F508del

14 dicembre 2022 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di fase 3, in 2 parti, in aperto per valutare la sicurezza e la farmacocinetica di Lumacaftor/Ivacaftor in soggetti di età compresa tra 1 e meno di 2 anni affetti da fibrosi cistica, omozigoti per F508del

Questo studio valuterà la sicurezza e la farmacocinetica (PK) di lumacaftor (LUM) e ivacaftor (IVA) nei partecipanti di età compresa tra 1 e meno di 2 anni con fibrosi cistica (CF), omozigote per F508del (F/F).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

61

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
      • Montreal, Canada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canada
        • British Columbia's Children's Hospital
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Nemours / Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
    • New York
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Wake Forest University School of Medicine - Brenner Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Children's Medical Center of Dallas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 1 anno (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • I partecipanti avranno un'età compresa tra 1 e meno di 2 anni il giorno 1 della parte pertinente dello studio
  • Omozigote per F508del (F/F)

Criteri chiave di esclusione:

  • Eventuali anomalie di laboratorio clinicamente significative durante la visita di screening che interferirebbero con le valutazioni dello studio o rappresenterebbero un rischio eccessivo per i partecipanti
  • Trapianto di organo solido o ematologico

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Parte A: LUM/IVA
I partecipanti con un peso compreso tra 7 e meno di (<) 10 chilogrammi (kg) allo screening hanno ricevuto LUM 75 milligrammi (mg)/IVA 94 mg di combinazione a dose fissa (FDC) ogni 12 ore (q12h) e quelli con un peso compreso tra 10 e <14 kg allo screening ricevuto LUM 100 mg/IVA 125 mg q12h per 15 giorni. I partecipanti con peso maggiore o uguale a (>=) 14 kg allo screening hanno ricevuto LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC q12h per 15 giorni.
Droga: LUM
Granuli a combinazione a dose fissa (FDC) (LUM/IVA).
Altri nomi:
  • VX-809
  • lumacaftor
Droga: IVA
Granuli FDC (LUM/IVA).
Altri nomi:
  • VX-770
  • ivacaftor
Sperimentale: Parte B: LUM/IVA
I partecipanti di peso compreso tra 7 e <9 kg allo screening hanno ricevuto LUM 75 mg/IVA 94 mg FDC q12h e quelli di peso compreso tra 9 e <14 kg hanno ricevuto LUM 100 mg/IVA 125 mg q12h per 24 settimane. I partecipanti con peso >=14 kg allo screening hanno ricevuto LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC q12h per 24 settimane. Le dosi sono state aggiustate verso l'alto per le variazioni di peso.
Droga: LUM
Granuli a combinazione a dose fissa (FDC) (LUM/IVA).
Altri nomi:
  • VX-809
  • lumacaftor
Droga: IVA
Granuli FDC (LUM/IVA).
Altri nomi:
  • VX-770
  • ivacaftor

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte A: Concentrazioni plasmatiche osservate da 3-4 ore (C3-4 ore) di LUM e IVA
Lasso di tempo: Giorno 1 e Giorno 15
Giorno 1 e Giorno 15
Parte A: Concentrazione plasmatica pre-dose osservata (Ctrough) di LUM e IVA
Lasso di tempo: Pre-dose al giorno 8 e al giorno 15
Pre-dose al giorno 8 e al giorno 15
Parte B: sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino alla settimana 26
Dal giorno 1 fino alla settimana 26

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte A: sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 25
Dal giorno 1 al giorno 25
Parte A: Concentrazione plasmatica pre-dose osservata (Ctrough) di LUM e IVA e dei rispettivi metaboliti (M28-LUM, M1-IVA e M6-IVA)
Lasso di tempo: Pre-dose al giorno 8 e al giorno 15
Pre-dose al giorno 8 e al giorno 15
Parte B: Variazione assoluta del cloruro nel sudore
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24
Parte B: Concentrazione plasmatica pre-dose osservata (Ctrough) di LUM e IVA e dei rispettivi metaboliti (M28-LUM, M1-IVA e M6-IVA)
Lasso di tempo: Pre-dose al Giorno 15, Settimana 4, Settimana 12 e Settimana 24
Pre-dose al Giorno 15, Settimana 4, Settimana 12 e Settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 settembre 2018

Completamento primario (Effettivo)

29 ottobre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

29 ottobre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 luglio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 luglio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

26 luglio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

6 gennaio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 dicembre 2022

Ultimo verificato

1 dicembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX16-809-122
  • 2017-004794-13 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Descrizione del piano IPD

I dettagli sui criteri di condivisione dei dati Vertex e sul processo per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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