Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Estudio de seguridad y farmacocinética de lumacaftor/ivacaftor en participantes de 1 a menos de 2 años de edad con fibrosis quística, homocigotos para F508del

14 de diciembre de 2022 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Un estudio abierto de fase 3, de 2 partes, para evaluar la seguridad y la farmacocinética de lumacaftor/ivacaftor en sujetos de 1 a menos de 2 años de edad con fibrosis quística, homocigotos para F508del

Este estudio evaluará la seguridad y la farmacocinética (PK) de lumacaftor (LUM) e ivacaftor (IVA) en participantes de 1 a menos de 2 años con fibrosis quística (FQ), homocigotos para F508del (F/F).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

61

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
      • Montreal, Canadá
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Toronto, Canadá
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canadá
        • British Columbia's Children's Hospital
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Nemours / Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest University School of Medicine - Brenner Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Children's Medical Center of Dallas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 1 año (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Los participantes tendrán de 1 a menos de 2 años de edad el día 1 de la parte relevante del estudio.
  • Homocigoto para F508del (F/F)

Criterios clave de exclusión:

  • Cualquier anormalidad de laboratorio clínicamente significativa en la visita de selección que podría interferir con las evaluaciones del estudio o representar un riesgo indebido para los participantes.
  • Trasplante de órgano sólido o hematológico

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Parte A: LUM/IVA
Los participantes que pesaban entre 7 y menos de (<)10 kilogramos (kg) en la selección recibieron LUM 75 miligramos (mg)/IVA 94 mg combinación de dosis fija (FDC) cada 12 horas (q12h) y los que pesaban entre 10 y <14 kg en la selección recibió LUM 100 mg/IVA 125 mg q12h durante 15 días. Los participantes con un peso mayor o igual a (>=) 14 kg en la selección recibieron LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC cada 12 h durante 15 días.
Droga: LUM
Gránulos de combinación de dosis fija (FDC) (LUM/IVA).
Otros nombres:
  • VX-809
  • lumacaftor
Droga: IVA
Gránulos FDC (LUM/IVA).
Otros nombres:
  • VX-770
  • ivacaftor
Experimental: Parte B: LUM/IVA
Los participantes que pesaban de 7 a <9 kg en la selección recibieron LUM 75 mg/IVA 94 mg FDC cada 12 h y los que pesaban entre 9 y <14 kg recibieron LUM 100 mg/IVA 125 mg cada 12 h durante 24 semanas. Los participantes que pesaban >=14 kg en la selección recibieron LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC cada 12 h durante 24 semanas. Las dosis se ajustaron hacia arriba según los cambios de peso.
Droga: LUM
Gránulos de combinación de dosis fija (FDC) (LUM/IVA).
Otros nombres:
  • VX-809
  • lumacaftor
Droga: IVA
Gránulos FDC (LUM/IVA).
Otros nombres:
  • VX-770
  • ivacaftor

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Parte A: Concentraciones plasmáticas observadas de 3-4 horas (C3-4hr) de LUM e IVA
Periodo de tiempo: Día 1 y Día 15
Día 1 y Día 15
Parte A: Concentración plasmática previa a la dosis observada (Cmín) de LUM e IVA
Periodo de tiempo: Pre-dosis en el día 8 y el día 15
Pre-dosis en el día 8 y el día 15
Parte B: seguridad y tolerabilidad evaluadas por el número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta la semana 26
Desde el día 1 hasta la semana 26

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Parte A: Seguridad y tolerabilidad evaluadas por el número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el día 25
Desde el día 1 hasta el día 25
Parte A: Concentración plasmática previa a la dosis observada (Cmín) de LUM e IVA y sus respectivos metabolitos (M28-LUM, M1-IVA y M6-IVA)
Periodo de tiempo: Pre-dosis en el día 8 y el día 15
Pre-dosis en el día 8 y el día 15
Parte B: Cambio absoluto en el cloruro del sudor
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 24
Desde el inicio en la semana 24
Parte B: Concentración plasmática previa a la dosis observada (Cmín) de LUM e IVA y sus respectivos metabolitos (M28-LUM, M1-IVA y M6-IVA)
Periodo de tiempo: Dosis previa el día 15, la semana 4, la semana 12 y la semana 24
Dosis previa el día 15, la semana 4, la semana 12 y la semana 24

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

7 de septiembre de 2018

Finalización primaria (Actual)

29 de octubre de 2021

Finalización del estudio (Actual)

29 de octubre de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de julio de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de julio de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

26 de julio de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

6 de enero de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de diciembre de 2022

Última verificación

1 de diciembre de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VX16-809-122
  • 2017-004794-13 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Descripción del plan IPD

Los detalles sobre los criterios de uso compartido de datos de Vertex y el proceso para solicitar acceso se pueden encontrar en: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir