ムコ多糖症IIIA型（MPS IIIA）患者におけるAAVrh10-h.SGSH遺伝子治療の研究 (AAVance)
2021年8月30日 更新者：LYSOGENE
ムコ多糖症IIIA型の治療のためのヒトN-スルホグルコサミンスルホヒドロラーゼ（SGSH）cDNAを運ぶアデノ随伴ウイルス（AAV）血清型rh.10の脳内投与に関する非盲検、単一アーム、多施設研究
MPS IIIA は主に中枢神経系の疾患で、認知障害、獲得スキルの進行性の喪失、行動および睡眠障害を引き起こします。
LYS-SAF302 は、SGSH 遺伝子の機能的なコピーを脳に送達することを目的とした遺伝子治療です。
これは、MPS IIIA 患者の神経発達状態の改善または安定化における有効性を評価する第 2～3 相試験です。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、インターベンショナル、シングルアーム、マルチセンターです。
治療中の進化は、自然史研究に基づいて予想される自然な進化と比較されます。
研究の種類
介入
入学 (予想される)
20
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Orange、California、アメリカ、92868
- CHOC Children's
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota
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New York
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New York、New York、アメリカ、10065-4897
- Weill Cornell Medical College
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor College of Medicine / Texas Children's Hospital
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London、イギリス
- Great Ormond Street Hospital
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Amsterdam、オランダ、1000
- Amsterdam UMC
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Hamburg、ドイツ、20246
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf
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Paris、フランス、75012
- Armand Trousseau Public Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- SGSH遺伝子変異を確認するジェノタイピングに基づく文書化されたMPS IIIA診断
- BSID-III の認知 DQ スコア: 50% 以上
除外基準:
- -研究者の判断に基づく、S298P変異またはMPS IIIAの非古典的重症型のホモ接合体。
- 別の遺伝子または細胞療法の臨床試験への参加。
- -3か月を超える期間のSGSH酵素補充療法の過去の使用。 スクリーニングの前に、少なくとも 2 か月のウォッシュアウト期間が必要です。
- -別の治験薬の臨床試験への現在の参加。
- -出血性疾患の病歴または現在の薬の使用 治験責任医師の意見では、手術後の出血のリスクがあります。
- -タクロリムス、ミコフェノール酸モフェチル、ステロイドなどの免疫抑制剤による治療が禁忌となる状態。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：AAV SGSH遺伝子治療（LYS-SAF302）
ヒトN-スルホグルコサミンスルホヒドロラーゼ(SGSH)cDNAを含むアデノ随伴ウイルスベクター血清型rh10の1回脳内投与。
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治療には、単一の脳神経外科セッションで、画像誘導トラックを介して脳の両側に治験薬を直接注射することが含まれます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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自然史研究で報告された回帰と比較した、発育指数（DQ）のベースラインからの変化
時間枠：6、12、18、24月
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発達指数は、年齢に基づいて、乳児および幼児の発達のベイリースケール、第3版（BSID-III）または子供用カウフマンアセスメントバッテリー、第2版（KABC-II）の2つの標準機器のいずれかを使用して、各患者について測定されます。そして能力範囲。
発達指数 (DQ) は、比率として計算され、テスト時の年齢で割った発達年齢 (DA) スコアを使用してパーセンテージとして表される神経発達/認知遅延を表す手段です ([発達年齢スコア/実年齢] × 100、範囲: 0 ～ 100、高い値が望ましい)。
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6、12、18、24月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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拡張インタビューVineland Adaptive Behavior Scales（VABS-II）によって測定された、適応行動複合標準スコアのベースラインからの変化
時間枠：6、12、18、24月
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Vineland Adaptive Behavior Scales VABS-II テストは、環境の変化に対処する能力、新しい日常のスキルを学習する能力、独立性を示す能力など、適応行動を測定します。
VABS-II は規範に基づいた手段であり、子供の適応機能が同年代の他の子供の適応機能と比較されます。
適応行動複合スコアの合計は、子供の機能を表します。
規範的な平均スコアは 100 です (規範的な標準偏差は 15)。
スコアが高いほど、機能が優れていることを示します。
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6、12、18、24月
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子供の睡眠習慣アンケート (CSHQ) で測定された睡眠パターンの変化
時間枠：6、12、18、24月
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子供の睡眠習慣アンケート (CSHQ) は、就学前および学齢期の子供の睡眠習慣と睡眠行動障害を測定します。
省略された CSHQ は、8 つのサブスケール (就寝時の抵抗、入眠遅延、睡眠時間、睡眠不安、夜間覚醒、パラソムニア、睡眠呼吸障害、および日中の眠気) と CSHQ 合計に合計される 23 項目の多肢選択式アンケートです。スコアが高いほど、睡眠パターンの乱れが大きいことを反映しています。
スコアは、同じツールと同じ時点を使用して、ナチュラル ヒストリー コントロール グループのスコアと比較されます。
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6、12、18、24月
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乳児および幼児の生活の質 (ITQOL) アンケートを使用した患者の生活の質のベースラインからの変化
時間枠：12、24月
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47 項目の ITQOL 質問票は、子供の身体的、精神的、社会的幸福と、親/介護者の生活の質を評価します。
スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど生活の質が高いことを示します。
ベースラインからのスコアの変化は、同じツールと同じ時点を使用して、自然史コントロール グループのスコアと比較されます。
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12、24月
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Parenting Stress Index、第 4 版 (PSI-4) を使用した、親の QOL のベースラインからの変化
時間枠：12、24月
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36 項目のアンケート (PSI-4) を使用して、親子の問題領域を特定し、3 つの主な領域 (親の苦痛、親子の機能不全の相互作用、困難な子供) を測定し、それらをすべて組み合わせて合計ストレス スコアを形成します。
より高いスコアは、より高いレベルのストレスを反映しています。
ベースラインからのスコアの変化は、同じツールと同じ時点を使用して、自然史コントロール グループのスコアと比較されます。
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12、24月
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MRIでの総皮質灰白質量と白質量のベースラインからの変化
時間枠：12、24月
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灰白質と白質の体積のベースラインからの変化は、磁気共鳴画像法（MRI）によって評価されます
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12、24月
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試験中の治療に起因する有害事象および重篤な有害事象の発生率および重症度
時間枠：月 24
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手術期間、評価期間、およびフォローアップ期間の説明的な要約表が提供されます。
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月 24
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年12月17日
一次修了 (予想される)
2022年3月1日
研究の完了 (予想される)
2022年3月1日
試験登録日
最初に提出
2018年7月4日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年7月27日
最初の投稿 (実際)
2018年8月2日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年8月31日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年8月30日
最終確認日
2021年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- P4-SAF-302
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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