Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Studie zur AAVrh10-h.SGSH-Gentherapie bei Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ IIIA (MPS IIIA) (AAVance)

30. August 2021 aktualisiert von: LYSOGENE

Offene, einarmige, multizentrische Studie zur intrazerebralen Verabreichung von Adeno-assoziiertem Virus (AAV) Serotyp rh.10, der humane N-Sulfoglucosamin-Sulfohydrolase (SGSH)-cDNA trägt, zur Behandlung von Mukopolysaccharidose Typ IIIA

MPS IIIA ist überwiegend eine Erkrankung des zentralen Nervensystems, die kognitive Behinderungen, fortschreitenden Verlust erworbener Fähigkeiten, Verhaltens- und Schlafstörungen verursacht. LYS-SAF302 ist eine Gentherapie, die dem Gehirn eine funktionsfähige Kopie des SGSH-Gens zuführen soll. Dies ist eine Phase-2-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit bei der Verbesserung oder Stabilisierung des neurologischen Entwicklungszustands von MPS-IIIA-Patienten.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie ist interventionell, einarmig und multizentrisch. Die behandelte Entwicklung wird mit der erwarteten natürlichen Entwicklung verglichen, die auf naturgeschichtlichen Studien basiert.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

20

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75012
        • Armand Trousseau Public Hospital
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1000
        • Amsterdam UMC
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • CHOC Children's
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065-4897
        • Weill Cornell Medical College
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine / Texas Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Great Ormond Street Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Dokumentierte MPS IIIA-Diagnose basierend auf Genotypisierung, die die SGSH-Genmutationen bestätigt
  • Kognitiver DQ-Score auf BSID-III: 50 % und mehr

Ausschlusskriterien:

  • Homozygot für die S298P-Mutation oder nicht-klassische schwere Form von MPS IIIA, basierend auf der Einschätzung des Prüfarztes.
  • Teilnahme an einer anderen klinischen Studie zur Gen- oder Zelltherapie.
  • Frühere Anwendung einer SGSH-Enzymersatztherapie für einen Zeitraum von mehr als 3 Monaten. Vor dem Screening ist eine Auswaschphase von mindestens 2 Monaten erforderlich.
  • Aktuelle Teilnahme an einer klinischen Studie mit einem anderen Prüfpräparat.
  • Vorgeschichte einer Blutgerinnungsstörung oder derzeitige Einnahme von Medikamenten, die nach Ansicht des Prüfarztes ein Blutungsrisiko nach der Operation darstellen.
  • Jeder Zustand, der eine Behandlung mit Immunsuppressiva wie Tacrolimus, Mycophenolatmofetil oder Steroiden kontraindiziert.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: AAV-SGSH-Gentherapie (LYS-SAF302)
Einmalige intrazerebrale Verabreichung des Adeno-assoziierten viralen Vektors Serotyp rh10, der die humane N-Sulfoglucosamin-Sulfohydrolase (SGSH)-cDNA enthält.
Arzneimittel: LYS-SAF302
Die Behandlung umfasst direkte Injektionen des Prüfpräparats in beide Seiten des Gehirns durch bildgesteuerte Bahnen in einer einzigen neurochirurgischen Sitzung.
Andere Namen:
  • AAVrh10-h.SGSH

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des Entwicklungsquotienten (DQ) gegenüber dem Ausgangswert im Vergleich zur Regression, die in Studien zur Naturgeschichte berichtet wurde
Zeitfenster: Monat 6, 12, 18, 24
Der Entwicklungsquotient wird für jeden Patienten anhand eines von zwei Standardinstrumenten gemessen, der Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition (BSID-III) oder der Kaufman Assessment Battery for Children, Second Edition (KABC-II), basierend auf dem Alter und Fähigkeitsbereich. Der Entwicklungsquotient (DQ) ist ein Mittel, um eine neurologische/kognitive Verzögerung auszudrücken, die als Verhältnis berechnet und als Prozentsatz ausgedrückt wird, indem der Score des Entwicklungsalters (DA) geteilt durch das Alter beim Testen verwendet wird ([Score des Entwicklungsalters/chronologisches Alter] × 100; Bereich: 0 - 100, wobei hohe Werte erwünscht sind).
Monat 6, 12, 18, 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des zusammengesetzten Gesamtstandardwerts für adaptives Verhalten, gemessen anhand der erweiterten Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS-II)
Zeitfenster: Monat 6, 12, 18, 24
Der Vineland Adaptive Behavior Scales VABS-II-Test misst adaptive Verhaltensweisen, einschließlich der Fähigkeit, mit Umweltveränderungen fertig zu werden, neue alltägliche Fähigkeiten zu erlernen und Unabhängigkeit zu demonstrieren. Der VABS-II ist ein normbasiertes Instrument, bei dem das adaptive Funktionieren des Kindes mit dem anderer in seinem Alter verglichen wird. Der zusammengesetzte Gesamtwert des adaptiven Verhaltens beschreibt die Funktionsweise des Kindes. Der normative Mittelwert beträgt 100 (die normative Standardabweichung beträgt 15). Höhere Werte weisen auf eine bessere Funktion hin.
Monat 6, 12, 18, 24
Veränderung des Schlafmusters, gemessen mit dem Childrens Sleep Habits Questionnaire (CSHQ)
Zeitfenster: Monat 6, 12, 18, 24
Der Children's Sleephabits Questionnaire (CSHQ) misst Schlafgewohnheiten und verhaltensbedingte Schlafstörungen bei Kindern im Vorschul- und Schulalter. Der abgekürzte CSHQ ist ein 23-Punkte-Multiple-Choice-Fragebogen, der in 8 Subskalen (Zubettgehenswiderstand, Einschlafverzögerung, Schlafdauer, Schlafangst, nächtliches Aufwachen, Parasomnien, schlafbezogene Atmungsstörungen und Tagesschläfrigkeit) und eine CSHQ-Gesamtsumme zusammengefasst ist Punktzahl, wobei höhere Punktzahlen eine stärkere Störung des Schlafmusters widerspiegeln. Die Ergebnisse werden mit den Ergebnissen der Kontrollgruppe für Naturgeschichte verglichen, wobei dasselbe Werkzeug und dieselben Zeitpunkte verwendet werden.
Monat 6, 12, 18, 24
Veränderung der Lebensqualität des Patienten gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung des Fragebogens zur Lebensqualität von Säuglingen und Kleinkindern (ITQOL).
Zeitfenster: Monat 12, 24
Der ITQOL-Fragebogen mit 47 Punkten bewertet das körperliche, geistige und soziale Wohlbefinden des Kindes und die Lebensqualität der Eltern/Betreuer. Die Werte reichen von 0 bis 100, wobei höhere Werte eine bessere Lebensqualität widerspiegeln. Die Änderung der Punktzahl gegenüber dem Ausgangswert wird mit den Werten der Natural History-Kontrollgruppe verglichen, wobei dasselbe Tool und dieselben Zeitpunkte verwendet werden.
Monat 12, 24
Änderung der Lebensqualität der Eltern gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung des Parenting Stress Index, 4. Ausgabe (PSI-4)
Zeitfenster: Monat 12, 24
Der 36-Punkte-Fragebogen (PSI-4) wird verwendet, um Eltern-Kind-Problembereiche zu identifizieren, wobei 3 Hauptbereiche (elterliche Belastung, dysfunktionale Eltern-Kind-Interaktion und schwieriges Kind) gemessen werden, die alle zusammen einen Gesamtbelastungswert bilden. Höhere Werte spiegeln ein höheres Stressniveau wider. Die Änderung der Punktzahl gegenüber dem Ausgangswert wird mit den Werten der Natural History-Kontrollgruppe verglichen, wobei dasselbe Tool und dieselben Zeitpunkte verwendet werden.
Monat 12, 24
Veränderung des Gesamtvolumens der kortikalen grauen Substanz und des Volumens der weißen Substanz im MRT gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Monat 12, 24
Die Veränderung des Volumens der grauen Substanz und der weißen Substanz gegenüber dem Ausgangswert wird durch Magnetresonanztomographie (MRT) beurteilt.
Monat 12, 24
Häufigkeit und Schweregrad von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen während der gesamten Studie
Zeitfenster: Monat 24
Beschreibende zusammenfassende Tabellen für den Operationszeitraum, den Bewertungszeitraum und den Nachbeobachtungszeitraum werden bereitgestellt.
Monat 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

LYSOGENE

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. Dezember 2018

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. März 2022

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. März 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Juli 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Juli 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

2. August 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

31. August 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. August 2021

Zuletzt verifiziert

1. August 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • P4-SAF-302

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Unentschieden

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Mukopolysaccharidose Typ IIIA

Klinische Studien zur LYS-SAF302

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Kosovo

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren