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AAVrh10-h.SGSH基因治疗粘多糖贮积症IIIA型（MPS IIIA）患者的研究 (AAVance)

2021年8月30日 更新者：LYSOGENE

腺相关病毒 (AAV) 血清型 rh.10 携带人 N-磺基葡萄糖胺磺基水解酶 (SGSH) cDNA 治疗粘多糖贮积症 IIIA 型脑内给药的开放标签、单臂、多中心研究

MPS IIIA 主要是一种中枢神经系统疾病，会导致认知障碍、后天技能进行性丧失、行为和睡眠障碍。 LYS-SAF302 是一种基因疗法，旨在将 SGSH 基因的功能拷贝传递至大脑。 这是一项 2-3 期研究，旨在评估改善或稳定 MPS IIIA 患者神经发育状态的功效。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

该研究是介入性的、单臂和多中心的。 治疗下的进化将与基于自然历史研究的预期自然进化进行比较。

研究类型

介入性

注册 (预期的)

20

阶段

  • 阶段2
  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 德国
      • Hamburg、德国、20246
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
  • 法国
      • Paris、法国、75012
        • Armand Trousseau Public Hospital
  • 美国
    • California
      • Orange、California、美国、92868
        • CHOC Children's
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York、New York、美国、10065-4897
        • Weill Cornell Medical College
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Baylor College of Medicine / Texas Children's Hospital
  • 英国
      • London、英国
        • Great Ormond Street Hospital
  • 荷兰
      • Amsterdam、荷兰、1000
        • Amsterdam UMC

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

10个月 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 基于确认 SGSH 基因突变的基因分型的 MPS IIIA 诊断记录
  • BSID-III 的认知 DQ 分数：50% 及以上

排除标准：

  • 根据研究者的判断，S298P 突变纯合子或 MPS IIIA 的非典型严重形式。
  • 参与另一项基因或细胞疗法临床试验。
  • 过去使用 SGSH 酶替代疗法超过 3 个月。 筛选前需要至少 2 个月的清除期。
  • 目前正在参与另一种研究性医药产品的临床试验。
  • 出血性疾病史或目前使用的药物，在研究者看来，使他们在手术后有出血的风险。
  • 任何禁忌使用免疫抑制剂（如他克莫司、吗替麦考酚酯或类固醇）治疗的病症。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：AAV SGSH 基因治疗 (LYS-SAF302)
腺相关病毒载体血清型 rh10 的一次性脑内给药，其中包含人 N-磺基葡萄糖胺磺基水解酶 (SGSH) cDNA。
药品：LYS-SAF302
治疗将涉及在一次神经外科手术中通过图像引导轨迹将研究产品直接注射到大脑的两侧。
其他名称：
  • AAVrh10-h.SGSH

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
与自然历史研究中报告的回归相比，发展商数 (DQ) 相对于基线的变化
大体时间：第 6、12、18、24 个月
根据年龄，将使用贝利婴幼儿发育量表第三版 (BSID-III) 或考夫曼儿童综合评估系统第二版 (KABC-II) 中的一种来测量每位患者的发育商数和能力范围。 发育商数 (DQ) 是一种表达神经发育/认知延迟的方法，它被计算为比率，并使用发育年龄 (DA) 分数除以测试年龄（[发育年龄分数/实足年龄]）表示为百分比× 100；范围：0 - 100，其中高值是可取的）。
第 6、12、18、24 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
通过扩展访谈 Vineland 适应性行为量表 (VABS-II) 衡量的适应性行为综合标准总分相对于基线的变化
大体时间：第 6、12、18、24 个月
Vineland 适应性行为量表 VABS-II 测试衡量适应性行为，包括应对环境变化的能力、学习新的日常技能和展示独立性的能力。 VABS-II 是一种基于常模的工具，其中将儿童的适应功能与同龄其他人的适应功能进行比较。 总的适应性行为综合得分描述了孩子的功能。 规范平均分是 100（规范标准差是 15）。 分数越高表示功能越好。
第 6、12、18、24 个月
通过儿童睡眠习惯问卷 (CSHQ) 测量的睡眠模式变化
大体时间：第 6、12、18、24 个月
儿童睡眠习惯问卷 (CSHQ) 测量学龄前和学龄儿童的睡眠习惯和行为睡眠障碍。 缩写的 CSHQ 是一个包含 23 个项目的多项选择问卷，归纳为 8 个分量表（就寝时间阻力、入睡延迟、睡眠持续时间、睡眠焦虑、夜醒、异态睡眠、睡眠呼吸紊乱和白天嗜睡）和 CSHQ 总计分数，其中较高的分数反映了睡眠模式的较大干扰。 将使用相同的工具和相同的时间点将分数与自然历史对照组的分数进行比较。
第 6、12、18、24 个月
使用婴幼儿生活质量 (ITQOL) 问卷调查患者生活质量相对于基线的变化
大体时间：第 12、24 个月
包含 47 个项目的 ITQOL 问卷评估儿童的身体、心理和社会福祉以及父母/看护者的生活质量。 分数范围从 0 到 100，分数越高反映生活质量越好。 使用相同的工具和相同的时间点，将分数从基线的变化与自然历史对照组的分数进行比较。
第 12、24 个月
使用第 4 版育儿压力指数 (PSI-4)，父母生活质量相对于基线的变化
大体时间：第 12、24 个月
包含 36 个项目的问卷 (PSI-4) 用于确定亲子问题领域，测量 3 个主要领域（父母痛苦、亲子互动失调和难相处的孩子），所有这些领域结合起来形成总压力评分。 较高的分数反映了较高的压力水平。 使用相同的工具和相同的时间点，将分数从基线的变化与自然历史对照组的分数进行比较。
第 12、24 个月
MRI 上总皮质灰质体积和白质体积相对于基线的变化
大体时间：第 12、24 个月
将通过磁共振成像 (MRI) 评估灰质和白质体积相对于基线的变化
第 12、24 个月
整个研究过程中治疗中出现的不良事件和严重不良事件的发生率和严重程度
大体时间：第 24 个月
将提供手术期、评估期和随访期的描述性汇总表。
第 24 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

LYSOGENE

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年12月17日

初级完成 (预期的)

2022年3月1日

研究完成 (预期的)

2022年3月1日

研究注册日期

首次提交

2018年7月4日

首先提交符合 QC 标准的

2018年7月27日

首次发布 (实际的)

2018年8月2日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年8月31日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年8月30日

最后验证

2021年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • P4-SAF-302

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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