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Mucopolysaccharidosis Type IIIA (MPS IIIA) 환자의 AAVrh10-h.SGSH 유전자 치료 연구 (AAVance)

2021년 8월 30일 업데이트: LYSOGENE

Mucopolysaccharidosis IIIA형 치료를 위한 인간 N-설포글루코사민 설포하이드롤라아제(SGSH) cDNA를 운반하는 Adeno-associated Viral(AAV) 혈청형 rh.10의 뇌내 투여에 대한 개방 라벨, 단일 암, 다기관 연구

MPS IIIA는 주로 인지 장애, 습득한 기술의 점진적인 상실, 행동 및 수면 장애를 유발하는 중추신경계 질환입니다. LYS-SAF302는 SGSH 유전자의 기능적 사본을 뇌에 전달하기 위한 유전자 치료제입니다. 이것은 MPS IIIA 환자의 신경 발달 상태를 개선하거나 안정화시키는 효능을 평가하기 위한 2-3상 연구입니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 중재적, 단일 팔 및 다기관입니다. 치료 중인 진화는 자연사 연구를 기반으로 예상되는 자연적 진화와 비교됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (예상)

20

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Amsterdam, 네덜란드, 1000
        • Amsterdam UMC
  • 독일
      • Hamburg, 독일, 20246
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
  • 미국
    • California
      • Orange, California, 미국, 92868
        • CHOC Children's
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10065-4897
        • Weill Cornell Medical College
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Baylor College of Medicine / Texas Children's Hospital
  • 영국
      • London, 영국
        • Great Ormond Street Hospital
  • 프랑스
      • Paris, 프랑스, 75012
        • Armand Trousseau Public Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

3년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • SGSH 유전자 돌연변이를 확인하는 유전형 분석에 기반한 문서화된 MPS IIIA 진단
  • BSID-III 인지 DQ 점수: 50% 이상

제외 기준:

  • 연구자의 판단에 따라 S298P 돌연변이 또는 비고전적 중증 형태의 MPS IIIA에 대한 동형접합.
  • 다른 유전자 또는 세포 치료 임상 시험에 참여.
  • 3개월을 초과하는 기간 동안 SGSH 효소 대체 요법의 과거 사용. 스크리닝 전에 최소 2개월의 워시아웃 기간이 필요합니다.
  • 다른 시험용 의약품의 임상 시험에 현재 참여하고 있습니다.
  • 출혈 장애의 병력 또는 조사자의 의견에 따라 수술 후 출혈 위험에 처하게 하는 약물의 현재 사용.
  • 타크롤리무스, 마이코페놀레이트 모페틸 또는 스테로이드와 같은 면역억제제로 치료를 금하는 모든 상태.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: AAV SGSH 유전자치료제(LYS-SAF302)
인간 N-설포글루코사민 설포하이드롤라제(SGSH) cDNA를 포함하는 아데노 관련 바이러스 벡터 혈청형 rh10의 1회 뇌내 투여.
의약품: LYS-SAF302
치료에는 단일 신경외과 세션에서 이미지 유도 트랙을 통해 뇌의 양쪽에 조사 제품을 직접 주사하는 것이 포함됩니다.
다른 이름들:
  • AAVrh10-h.SGSH

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
자연사 연구에서 보고된 회귀와 비교하여 발달 지수(DQ)의 기준선으로부터의 변화
기간: 6, 12, 18, 24월
발달 지수는 연령에 따라 Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition(BSID-III) 또는 Kaufman Assessment Battery for Children, Second Edition(KABC-II) 중 하나를 사용하여 각 환자에 대해 측정됩니다. 그리고 능력 범위. 발달지수(DQ)는 신경발달/인지지연을 비율로 계산하여 발달연령(DA)점수를 검사연령으로 나눈 값을 백분율로 표현한 것입니다([발달연령점수/생활연령]). × 100, 범위: 0 - 100, 높은 값이 바람직함).
6, 12, 18, 24월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
확장 인터뷰 Vineland Adaptive Behavior Scales(VABS-II)에 의해 측정된 총 적응 행동 복합 표준 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 6, 12, 18, 24월
Vineland 적응 행동 척도 VABS-II 테스트는 환경 변화에 대처하고 새로운 일상 기술을 배우고 독립성을 입증하는 능력을 포함한 적응 행동을 측정합니다. VABS-II는 아동의 적응 기능을 같은 또래의 다른 사람의 적응 기능과 비교하는 규범 기반 도구입니다. 총 적응 행동 종합 점수는 아동의 기능을 설명합니다. 규범 평균 점수는 100입니다(규범 표준 편차는 15). 점수가 높을수록 더 나은 기능을 나타냅니다.
6, 12, 18, 24월
어린이 수면 습관 설문지(CSHQ)로 측정한 수면 패턴의 변화
기간: 6, 12, 18, 24월
아동 수면 습관 설문지(CSHQ)는 미취학 아동과 취학 연령 아동의 수면 습관과 행동 수면 장애를 측정합니다. 축약된 CSHQ는 8개의 하위 척도(취침 시간 저항, 수면 시작 지연, 수면 시간, 수면 불안, 야간 각성, 사건수면, 수면 장애 호흡 및 주간 졸음)로 요약되는 23개 항목 객관식 설문지입니다. 점수가 높을수록 수면 패턴에 더 큰 방해가 있음을 나타냅니다. 점수는 동일한 도구와 동일한 시점을 사용하여 자연사 대조군의 점수와 비교됩니다.
6, 12, 18, 24월
영유아 삶의 질(ITQOL) 설문지를 사용한 환자 삶의 질 기준선 대비 변화
기간: 12월 24일
47개 항목 ITQOL 설문지는 아동의 신체적, 정신적, 사회적 안녕과 부모/보호자의 삶의 질을 평가합니다. 점수 범위는 0에서 100까지이며, 점수가 높을수록 삶의 질이 높다는 것을 의미합니다. 동일한 도구와 동일한 시점을 사용하여 기준선에서 점수의 변화를 자연사 대조군의 점수와 비교합니다.
12월 24일
육아 스트레스 지수, 4판(PSI-4)을 사용하여 부모의 삶의 질 기준선에서 변화
기간: 12월 24일
36개 항목의 설문지(PSI-4)는 부모-자녀 문제 영역을 식별하는 데 사용되며, 3가지 주요 영역(부모의 고통, 부모-자녀 역기능 상호 작용 및 어려운 자녀)을 측정하며 모두 결합되어 총 스트레스 점수를 형성합니다. 높은 점수는 높은 수준의 스트레스를 반영합니다. 동일한 도구와 동일한 시점을 사용하여 기준선에서 점수의 변화를 자연사 대조군의 점수와 비교합니다.
12월 24일
MRI에서 총 피질 회백질 부피와 백질 부피의 기준선 대비 변화
기간: 12월 24일
회백질 및 백질 부피의 기준선으로부터의 변화는 자기 공명 영상(MRI)에 의해 평가됩니다.
12월 24일
연구 전반에 걸쳐 치료 관련 부작용 및 심각한 부작용의 발생률 및 중증도
기간: 24개월
수술 기간, 평가 기간 및 추적 기간에 대한 설명 요약표가 제공됩니다.
24개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

LYSOGENE

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 12월 17일

기본 완료 (예상)

2022년 3월 1일

연구 완료 (예상)

2022년 3월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 7월 4일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 7월 27일

처음 게시됨 (실제)

2018년 8월 2일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 8월 31일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 8월 30일

마지막으로 확인됨

2021년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • P4-SAF-302

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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