Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus AAVrh10-h.SGSH-geeniterapiasta potilailla, joilla on tyypin IIIA mukopolysakkaridoosi (MPS IIIA) (AAVance)

maanantai 30. elokuuta 2021 päivittänyt: LYSOGENE

Avoin, yksihaarainen, monikeskustutkimus adeno-assosioituneen viruksen (AAV) rh.10-serotyypin, joka kantaa ihmisen N-sulfoglukosamiinisulfohydrolaasin (SGSH) cDNA:n aivosisäistä antamista, tyypin IIIA mukopolysakkaridoosin hoitoon

MPS IIIA on pääasiassa keskushermostosairaus, joka aiheuttaa kognitiivisia vammoja, asteittaista hankittujen taitojen menetystä sekä käyttäytymis- ja unihäiriöitä. LYS-SAF302 on geeniterapia, joka on tarkoitettu toimittamaan toiminnallinen kopio SGSH-geenistä aivoihin. Tämä on vaiheen 2–3 tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida MPS IIIA -potilaiden hermoston kehitystilan parantamisen tai stabiloinnin tehokkuutta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimus on interventio-, yksihaarainen ja monikeskustutkimus. Hoidossa olevaa evoluutiota verrataan luonnonhistoriallisiin tutkimuksiin perustuen odotettuun luonnolliseen evoluutioon.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

20

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat, 1000
        • Amsterdam UMC
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75012
        • Armand Trousseau Public Hospital
  • Saksa
      • Hamburg, Saksa, 20246
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Great Ormond Street Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • CHOC Children's
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065-4897
        • Weill Cornell Medical College
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine / Texas Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

10 kuukautta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Dokumentoitu MPS IIIA -diagnoosi perustuu genotyypitykseen, joka vahvistaa SGSH-geenimutaatiot
  • Kognitiivinen DQ-pistemäärä BSID-III:lla: 50 % ja enemmän

Poissulkemiskriteerit:

  • Homotsygoottinen S298P-mutaation tai MPS IIIA:n ei-klassisen vaikean muodon suhteen, tutkijan arvion perusteella.
  • Osallistuminen toiseen geeni- tai soluterapian kliiniseen tutkimukseen.
  • Aiempi SGSH-entsyymikorvaushoidon käyttö yli 3 kuukauden ajan. Ennen seulontaa vaaditaan vähintään 2 kuukauden huuhtelujakso.
  • Osallistuminen toisen tutkimuslääkkeen kliiniseen tutkimukseen.
  • Aiempi verenvuotohäiriö tai nykyinen sellaisten lääkkeiden käyttö, jotka tutkijan mielestä aiheuttavat leikkauksen jälkeisen verenvuodon riskin.
  • Mikä tahansa sairaus, joka olisi vasta-aiheinen immunosuppressanttien, kuten takrolimuusin, mykofenolaattimofetiilin tai steroidien, hoidon.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: AAV SGSH-geeniterapia (LYS-SAF302)
Ihmisen N-sulfoglukosamiinisulfohydrolaasin (SGSH) cDNA:n sisältävän adeno-assosioituneen virusvektorin serotyypin rh10 kerta-annos aivoihin.
Lääke: LYS-SAF302
Hoito sisältää tutkimustuotteen suoran injektion aivojen molemmille puolille kuvaohjattujen raitojen kautta yhdessä neurokirurgisessa istunnossa.
Muut nimet:
  • AAVrh10-h.SGSH

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta kehitysosuudessa (DQ) verrattuna luonnonhistoriatutkimuksissa raportoituun regressioon
Aikaikkuna: Kuukausi 6, 12, 18, 24
Kehitysosamäärä mitataan kullekin potilaalle käyttämällä yhtä kahdesta vakioinstrumentista, Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition (BSID-III) tai Kaufman Assessment Battery for Children, Second Edition (KABC-II) iän perusteella. ja kykyalue. Kehitysosamäärä (DQ) on keino ilmaista hermoston kehitys/kognitiivinen viive, joka lasketaan suhdelukuna ja ilmaistaan ​​prosenttiosuutena käyttämällä kehitysiän (DA) pistemäärää jaettuna testausiällä ([kehitysikäpisteet/kronologinen ikä]). × 100; alue: 0 - 100, jossa korkeat arvot ovat toivottavia).
Kuukausi 6, 12, 18, 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos perustasosta mukautuvan käyttäytymisen yhdistelmästandardipisteissä, mitattuna laajennetun haastattelun Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS-II) -asteikolla.
Aikaikkuna: Kuukausi 6, 12, 18, 24
Vineland Adaptive Behavior Scales VABS-II -testi mittaa mukautuvaa käyttäytymistä, mukaan lukien kykyä selviytyä ympäristön muutoksista, oppia uusia jokapäiväisiä taitoja ja osoittaa itsenäisyyttä. VABS-II on normipohjainen instrumentti, jossa lapsen mukautuvaa toimintaa verrataan muiden hänen ikänsä. Mukautuvan käyttäytymisen kokonaispistemäärä kuvaa lapsen toimintaa. Normatiivinen keskimääräinen pistemäärä on 100 (normatiivinen keskihajonta on 15). Korkeammat pisteet osoittavat parempaa toimintaa.
Kuukausi 6, 12, 18, 24
Muutos unirytmissä mitattuna Childrens Sleep Habits Questionnairella (CSHQ)
Aikaikkuna: Kuukausi 6, 12, 18, 24
Children's Sleep habits Questionnaire (CSHQ) mittaa esikoulu- ja kouluikäisten lasten uni- ja käyttäytymistottumuksia ja unihäiriöitä. Lyhennetty CSHQ on 23 kohdan monivalintakysely, joka summataan 8 ala-asteikkoon (nukkumaanmenon vastustuskyky, unen alkamisen viive, unen kesto, unen ahdistus, yöherätys, parasomniat, unen aiheuttamat hengityshäiriöt ja uneliaisuus päivällä) ja CSHQ-kokonaisarvo. pisteet, joissa korkeammat pisteet heijastavat suurempaa unihäiriötä. Pisteitä verrataan Natural History -vertailuryhmän pisteisiin käyttämällä samaa työkalua ja samoja aikapisteitä.
Kuukausi 6, 12, 18, 24
Muutos lähtötasosta potilaan elämänlaadussa vauvojen ja pikkulasten elämänlaatukyselyn (ITQOL) avulla
Aikaikkuna: Kuukausi 12, 24
ITQOL-kyselyssä 47 kohtaa arvioidaan lapsen fyysistä, henkistä ja sosiaalista hyvinvointia sekä vanhemman/hoitajan elämänlaatua. Pisteet vaihtelevat 0–100, jossa korkeammat pisteet heijastavat parempaa elämänlaatua. Pisteiden muutosta lähtötasosta verrataan Natural History -vertailuryhmän pisteisiin käyttämällä samaa työkalua ja samoja aikapisteitä.
Kuukausi 12, 24
Vanhempien elämänlaadun muutos lähtötasosta käyttämällä vanhemmuuden stressiindeksiä, 4th Edition (PSI-4)
Aikaikkuna: Kuukausi 12, 24
36 kohdan kyselylomaketta (PSI-4) käytetään vanhemman ja lapsen ongelma-alueiden tunnistamiseen. Se mittaa kolmea pääaluetta (vanhempien ahdistus, vanhemman ja lapsen toimintahäiriö ja vaikea lapsi), jotka kaikki yhdessä muodostavat kokonaisstressipisteen. Korkeammat pisteet heijastavat korkeampaa stressitasoa. Pisteiden muutosta lähtötasosta verrataan Natural History -vertailuryhmän pisteisiin käyttämällä samaa työkalua ja samoja aikapisteitä.
Kuukausi 12, 24
Muutos lähtötilanteesta aivokuoren harmaan kokonaismäärässä ja valkoisen aineen tilavuudessa magneettikuvauksessa
Aikaikkuna: Kuukausi 12, 24
Harmaan aineen ja valkoisen aineen tilavuuden muutos lähtötasosta arvioidaan magneettikuvauksella (MRI)
Kuukausi 12, 24
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ja vakavien haittatapahtumien ilmaantuvuus ja vakavuus koko tutkimuksen ajan
Aikaikkuna: Kuukausi 24
Kuvaavat yhteenvetotaulukot leikkausjaksosta, arviointijaksosta ja seurantajaksosta toimitetaan.
Kuukausi 24

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

LYSOGENE

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 17. joulukuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 1. maaliskuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 1. maaliskuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 4. heinäkuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 27. heinäkuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 2. elokuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 31. elokuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 30. elokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. elokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • P4-SAF-302

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Päättämätön

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Mukopolysakkaridoosi tyyppi IIIA

Kliiniset tutkimukset LYS-SAF302

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Malaysia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa