Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie terapii genowej AAVrh10-h.SGSH u pacjentów z mukopolisacharydozą typu IIIA (MPS IIIA) (AAVance)

30 sierpnia 2021 zaktualizowane przez: LYSOGENE

Otwarte, jednoramienne, wieloośrodkowe badanie domózgowego podawania serotypu rh.10 wirusa związanego z adenowirusem (AAV) niosącego cDNA ludzkiej sulfohydrolazy N-sulfoglukozaminy (SGSH) w leczeniu mukopolisacharydozy typu IIIA

MPS IIIA to przede wszystkim choroba ośrodkowego układu nerwowego powodująca upośledzenie funkcji poznawczych, postępującą utratę nabytych umiejętności, zaburzenia zachowania i snu. LYS-SAF302 to terapia genowa, której celem jest dostarczenie funkcjonalnej kopii genu SGSH do mózgu. Jest to badanie fazy 2-3 mające na celu ocenę skuteczności poprawy lub stabilizacji stanu neurorozwojowego pacjentów z MPS IIIA.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie jest interwencyjne, jednoramienne i wieloośrodkowe. Ewolucja w trakcie leczenia zostanie porównana z oczekiwaną naturalną ewolucją opartą na badaniach historii naturalnej.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

20

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75012
        • Armand Trousseau Public Hospital
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1000
        • Amsterdam UMC
  • Niemcy
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • CHOC Children's
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065-4897
        • Weill Cornell Medical College
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine / Texas Children's Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Great Ormond Street Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

10 miesięcy i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Udokumentowana diagnoza MPS IIIA na podstawie genotypowania potwierdzającego mutacje genu SGSH
  • Wynik Cognitive DQ na BSID-III: 50% i więcej

Kryteria wyłączenia:

  • Homozygota pod względem mutacji S298P lub nieklasyczna ciężka postać MPS IIIA, na podstawie oceny badacza.
  • Udział w innym badaniu klinicznym terapii genowej lub komórkowej.
  • Stosowanie enzymatycznej terapii zastępczej SGSH w przeszłości przez okres przekraczający 3 miesiące. Przed badaniem przesiewowym wymagany jest okres wypłukiwania wynoszący co najmniej 2 miesiące.
  • Aktualny udział w badaniu klinicznym innego badanego produktu leczniczego.
  • Historia skazy krwotocznej lub obecne stosowanie leków, które w opinii badacza narażają na ryzyko krwawienia po operacji.
  • Każdy stan, który stanowiłby przeciwwskazanie do leczenia lekami immunosupresyjnymi, takimi jak takrolimus, mykofenolan mofetylu lub steroidy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Terapia genowa AAV SGSH (LYS-SAF302)
Jednorazowe śródmózgowe podanie wektora adenowirusowego serotypu rh10 zawierającego cDNA ludzkiej sulfohydrolazy N-sulfoglukozaminy (SGSH).
Lek: LYS-SAF302
Leczenie będzie polegało na bezpośrednim wstrzyknięciu badanego produktu do obu półkul mózgowych za pomocą ścieżek sterowanych obrazem podczas jednej sesji neurochirurgicznej.
Inne nazwy:
  • AAVrh10-h.SGSH

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana ilorazu rozwoju (DQ) w stosunku do wartości wyjściowej w porównaniu z regresją odnotowaną w badaniach historii naturalnej
Ramy czasowe: Miesiąc 6, 12, 18, 24
Współczynnik rozwoju zostanie zmierzony dla każdego pacjenta za pomocą jednego z dwóch standardowych narzędzi, Bayley Scales of Infant and Toddler Development, wydanie trzecie (BSID-III) lub baterii oceny Kaufmana dla dzieci, wydanie drugie (KABC-II), na podstawie wieku i zakres umiejętności. Iloraz rozwojowy (DQ) jest sposobem wyrażania opóźnienia neurorozwojowego/poznawczego, które jest obliczane jako stosunek i wyrażane jako procent przy użyciu wyniku wieku rozwojowego (DA) podzielonego przez wiek w momencie badania ([wynik wieku rozwojowego/wiek chronologiczny] × 100; zakres: 0 - 100, gdzie pożądane są wysokie wartości).
Miesiąc 6, 12, 18, 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od punktu początkowego w całkowitym złożonym wyniku standardowym zachowania adaptacyjnego mierzona w rozszerzonym wywiadzie Vineland Adaptive Behaviour Scales (VABS-II)
Ramy czasowe: Miesiąc 6, 12, 18, 24
Test Vineland Adaptive Behaviour Scales VABS-II mierzy zachowania adaptacyjne, w tym zdolność radzenia sobie ze zmianami środowiskowymi, uczenia się nowych codziennych umiejętności i wykazywania niezależności. VABS-II jest instrumentem opartym na normach, w którym adaptacyjne funkcjonowanie dziecka porównuje się z funkcjonowaniem innych osób w jego wieku. Całkowity wynik złożony zachowań adaptacyjnych opisuje funkcjonowanie dziecka. Normatywny średni wynik wynosi 100 (normatywne odchylenie standardowe wynosi 15). Wyższe wyniki wskazują na lepsze funkcjonowanie.
Miesiąc 6, 12, 18, 24
Zmiana schematu snu mierzona za pomocą kwestionariusza nawyków snu dla dzieci (CSHQ)
Ramy czasowe: Miesiąc 6, 12, 18, 24
Kwestionariusz nawyków snu dzieci (CSHQ) mierzy nawyki snu i behawioralne zaburzenia snu u dzieci w wieku przedszkolnym i szkolnym. Skrócony kwestionariusz CSHQ to 23-punktowy kwestionariusz wielokrotnego wyboru, który jest zsumowany w 8 podskalach (opór przed snem, opóźnienie zasypiania, czas trwania snu, niepokój podczas snu, budzenie się w nocy, parasomnie, zaburzenia oddychania podczas snu i senność w ciągu dnia) oraz suma CSHQ punktacji, gdzie wyższe wyniki odzwierciedlają większe zaburzenia we wzorcu snu. Wyniki zostaną porównane z wynikami z grupy kontrolnej Historii Naturalnej, przy użyciu tego samego narzędzia i tych samych punktów czasowych.
Miesiąc 6, 12, 18, 24
Zmiana w stosunku do wartości początkowej jakości życia pacjentów przy użyciu kwestionariusza Jakości Życia Niemowląt i Małych Dzieci (ITQOL).
Ramy czasowe: Miesiąc 12, 24
Kwestionariusz ITQOL składający się z 47 pozycji ocenia dobrostan fizyczny, psychiczny i społeczny dziecka oraz jakość życia rodzica/opiekuna. Wyniki wahają się od 0 do 100, gdzie wyższe wyniki odzwierciedlają lepszą jakość życia. Zmiana wyniku w stosunku do wartości wyjściowej zostanie porównana z wynikami z grupy kontrolnej Historii Naturalnej, przy użyciu tego samego narzędzia i tych samych punktów czasowych.
Miesiąc 12, 24
Zmiana jakości życia rodziców w porównaniu z wartością wyjściową na podstawie wskaźnika stresu rodzicielskiego, wydanie 4 (PSI-4)
Ramy czasowe: Miesiąc 12, 24
Kwestionariusz składający się z 36 pozycji (PSI-4) służy do identyfikacji obszarów problemowych rodzic-dziecko, mierząc 3 główne domeny (cierpienie rodziców, dysfunkcyjne interakcje rodzic-dziecko i trudne dziecko), które razem tworzą całkowity wynik stresu. Wyższe wyniki odzwierciedlają wyższy poziom stresu. Zmiana wyniku w stosunku do wartości wyjściowej zostanie porównana z wynikami z grupy kontrolnej Historii Naturalnej, przy użyciu tego samego narzędzia i tych samych punktów czasowych.
Miesiąc 12, 24
Zmiana w stosunku do wartości początkowej całkowitej objętości istoty szarej kory mózgowej i objętości istoty białej w obrazie MRI
Ramy czasowe: Miesiąc 12, 24
Zmiana objętości istoty szarej i istoty białej w stosunku do wartości wyjściowych zostanie oceniona za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI)
Miesiąc 12, 24
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem oraz poważnych zdarzeń niepożądanych w trakcie badania
Ramy czasowe: Miesiąc 24
Zostaną dostarczone opisowe tabele zbiorcze dla okresu chirurgicznego, okresu oceny i okresu obserwacji.
Miesiąc 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

LYSOGENE

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 grudnia 2018

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 marca 2022

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 marca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 lipca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 lipca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 sierpnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 sierpnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 sierpnia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • P4-SAF-302

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukopolisacharydoza typu IIIA

Badania kliniczne na LYS-SAF302

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Lebanon

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj