孤立性子宮頸部ジストニア（ASPEN-OLS）の成人における注射のためのダキシボツリヌス毒素Aの反復治療の長期的な安全性と有効性 (ASPEN-OLS)
2022年1月25日 更新者：Revance Therapeutics, Inc.
孤立性子宮頸部ジストニア (ASPEN-OLS) の成人における注射のための DaxibotulinumtoxinA の反復治療の長期的な安全性と有効性を評価するための第 3 相、非盲検、多施設試験
注射用ダキシボツリヌス毒素A（DAXI）の最大4回の連続治療サイクルの長期的な安全性、有効性、および免疫原性を評価する第3相非盲検多施設試験。
調査の概要
詳細な説明
ASPEN-1 研究プロトコル 1720302 に登録された米国、カナダ、ヨーロッパの約 80 の研究センターから約 350 人の成人被験者が募集されます。注射用のダキシボツリヌス毒素Aの最大4つの異なる用量で治療されました.
研究の種類
介入
入学 (実際)
357
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85018
- HOPE Research Institute
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Scottsdale、Arizona、アメリカ、85258
- Movement Disorders Center of Arizona
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California
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Fountain Valley、California、アメリカ、92708
- The Parkinsons and Movement Disorder Institute
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Loma Linda、California、アメリカ、92354
- Loma Linda University
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Los Angeles、California、アメリカ、90033
- USC Keck School of Medicine
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Pasadena、California、アメリカ、91101
- Care Access Research LLC
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Colorado
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Englewood、Colorado、アメリカ、80113
- Rocky Mountain Movement Disorders Center
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Connecticut
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Stamford、Connecticut、アメリカ、06905
- Ki Health Partners LLC DBA New England Institute for Clinical Research
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Florida
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Boca Raton、Florida、アメリカ、33486
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
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Gainesville、Florida、アメリカ、32609
- University of Florida Center for Movement Disorders and Neurorestoration
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Hollywood、Florida、アメリカ、33024
- Infinity Clinical Research
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- University of Miami
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Saint Petersburg、Florida、アメリカ、33713
- Suncoast Neuroscience Associates
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Tampa、Florida、アメリカ、33613
- USF Parkinson's Disease and Movement Disorders Center
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory University
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University Medical Center
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Kansas
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Overland Park、Kansas、アメリカ、66211-1358
- Kansas Institute of Research
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Michigan
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East Lansing、Michigan、アメリカ、48824
- Michigan State University
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Farmington、Michigan、アメリカ、48334
- Quest Research Institute
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West Bloomfield、Michigan、アメリカ、48322
- Henry Ford West Bloomfield Hospital
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63104
- St Louis University
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Nebraska
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Omaha、Nebraska、アメリカ、68105
- University of Nebraska Medical Center
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New York
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New York、New York、アメリカ、10029
- Mount Sinai Movement Disorders Center
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Rochester、New York、アメリカ、14618
- University of Rochester
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University
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Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
- Wake Forest Health Sciences
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
- University of Pennsylvania
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South Carolina
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Port Royal、South Carolina、アメリカ、29935
- Coastal Neurology
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Tennessee
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Cordova、Tennessee、アメリカ、38018
- Intrafusion Research Network - Wesley Neurology Clinic
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Memphis、Tennessee、アメリカ、38157
- Veracity Neuroscience LLC
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75214
- Texas Neurology. P.A.
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor College of Medicine
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Houston Methodist Neurological Institute
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Round Rock、Texas、アメリカ、78681
- Central Texas Neurology Consultants
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Vermont
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Burlington、Vermont、アメリカ、05401
- The University of Vermont Medical Center
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Exeter、イギリス、EX2 5DW
- Royal Devon and Exeter Foundation Trust Hospital
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Liverpool、イギリス、L97LJ
- The Walton Centre NHS Foundation Trust, Neuroscience Research Centre
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Salford、イギリス、M55AP
- Salford Royal NHS Foundation Trust
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Innsbruck、オーストリア、30539
- Neurologisches Studienzentrum Universitätsklinik für Neurologie Innsbruck
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5T 2S8
- University Health Network, Toronto Western Hospital
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Barcelona、スペイン、08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Barcelona、スペイン、08041
- Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
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Burgos、スペイン、09006
- Hospital Universitario Burgos
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Madrid、スペイン、28006
- Hospital Universitario de la Princesa
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Ostrava-Poruba、チェコ、70852
- Fakultni Nemocnice Ostrava
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Pardubice、チェコ、53203
- Nemocnice Pardubickeho kraje, a.s.; Pardubicka nemocnice
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Praha、チェコ、12821
- Neurologicka klinika 1. LF UK a VFN v Praze
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Rychnov nad Kneznou、チェコ、51601
- Vestra Clinics s.r.o.
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Düsseldorf、ドイツ、40225
- Universitaetsklinikum Duesseldorf
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Hannover、ドイツ、30625
- Medizinische Hochschule Hannover
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Muenchen、ドイツ、81675
- Klinikum rechts der Isar der TUM
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Troisdorf、ドイツ、53844
- GFO Kliniken Troisdorf, Betriebsstätte St. Johannes Sieglar
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Tübingen、ドイツ、72076
- Universitätsklinikum Tübingen
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Bron、フランス、69500
- Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
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Grenoble cedex 9、フランス、38043
- CHU de Grenoble
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Lille Cedex、フランス、59037
- Hopital Roger Salengro
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Nîmes、フランス、30029
- CHU Caremeau
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Gdansk、ポーランド、80462
- Szpital sw. Wojciecha Podmiot Leczniczy Copernicus Sp. Z o.o.
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Kraków、ポーランド、30539
- Marta Dagmara BANACH Marta Banach Specjalistyczny Gabinet Neurologiczny
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Kraków、ポーランド、31505
- Krakowska Akademia Neurologii Sp. z o.o.
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Olsztyn、ポーランド、10561
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny w Olsztynie
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Warsaw、ポーランド、01868
- Centrum Medyczne Pratia Warszawa
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Warsaw、ポーランド、03242
- Mazovian Brodno Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～80年 (アダルト、OLDER_ADULT)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -ベースライン（1日目）で少なくとも中等度の重症度を有する孤立したCD（特発性;頭、首、肩の領域に局在するジストニー症状）の診断基準を満たし、少なくとも20のTWSTRS合計スコアとして定義され、少なくとも15でTWSTRS-Severity サブスケール、TWSTRS-Disability サブスケールで少なくとも 3、および TWSTRS-Pain サブスケールで少なくとも 1 (以前に研究プロトコル 1720302 に登録されていない被験者にのみ適用される最小 TWSTRS サブスケール基準)
-以前に研究プロトコル1720302に登録され、以下を含む研究を完了した被験者：
- 4 週目と 6 週目の平均 TWSTRS-total スコアがベースラインから減少していない、または増加している (すなわち、改善がない、または病状が悪化している) 患者であり、治験責任医師は、被験者の症状に基づいて再治療の必要性があることに同意し、神経学的検査所見
- 研究治療の恩恵を受け、TWSTRSの時点までフォローアップ研究の訪問を完了した人-合計スコアが目標TWSTRSスコアに達した/超えた
- 研究治療の恩恵を受けたが、その後CD症状の重大な再発を経験した人（例： 痛み) 研究中に、TWSTRS-total スコアが目標の TWSTRS スコアに到達する前に再治療を要求し、治験責任医師が被験者の症状と神経学的検査結果に基づいて再治療が必要であると判断した
- 36 週目までに研究訪問を完了し、TWSTRS 合計スコアが目標の TWSTRS スコアに到達したことはなく、別の治療を要求したこともありません。 研究者は、TWSTRS合計スコアが目標TWSTRSスコアと同じかそれ以上になるまで、または研究者が決定した再治療を要求するまで、これらの被験者をOLSで追跡できると判断しました。
de novo 被験者 (これまで研究プロトコル 1720302 に登録されていない):
- BoNT 治療を受けていない
- BoNT治療経験者。 -以前にBoNTAで治療された場合、被験者は、研究者の臨床的判断に基づいて、最後のBoNTA治療に対して臨床的に意味のある反応を示したに違いありません
除外基準:
- 根底にある病因に起因する頸部ジストニア（例：外傷性斜頸または遅発性斜頸）
- 優勢なレトロコリスまたはアンテロコリスCD
- -他の身体領域の重大なジストニア、または現在、孤立したCDに関連する領域以外の領域のジストニアに対してボツリヌス毒素（BoNT）で治療されている
- -スクリーニングまたはベースラインでの重度の嚥下障害（嚥下障害重症度スケールのグレード3または4）（治療を研究する前）
- -被験者をBoNTへの曝露により罹患リスクの増加にさらす可能性のある神経筋神経学的状態には、末梢運動神経障害性疾患（例：筋萎縮性側索硬化症および運動神経障害、ならびにランバート・イートン症候群および重症筋無力症などの神経筋接合部障害）が含まれます。
- -スクリーニング前の14週間以内の任意の状態に対する任意のBoNT製品による以前の治療（de novo被験者にのみ適用されます）
- -ボツリヌス神経毒治療経験のある被験者で、治験責任医師が決定した、CDに対する最新のBoNTA注射に対して最適以下または治療反応がなかった被験者;または、BoNTAに対する中和抗体を有することが知られている、BoNTA注射に対する一次または二次の無反応の病歴;またはボツリヌス毒素B型（リマボツリヌス毒素A [Myobloc/Neurobloc]）の履歴がある BoNTAに対する非反応または最適以下の反応によるCDへの注射（ de novo 被験者にのみ適用）
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：注射用ダキシボツリヌス毒素A（DAXI）
注射用DAXI
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注射用のダキシボツリヌス毒素 A は、有効成分のダキシボツリヌス毒素 A と不活性成分を含む無菌の白色からオフホワイトの凍結乾燥製品で、無菌の保存されていない 0.9% 塩化ナトリウム溶液生理食塩水で再構成されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療に伴う有害事象の発生率によって決定される患者の長期安全性
時間枠：最長 52 週間
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研究の過程での、注射のためのDAXIの複数の連続治療からの有害事象および重篤な有害事象の評価。
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最長 52 週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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治療サイクル 1、2、3、および 4 の 4 または 6 週目に、臨床医による全体的な変化の印象 (CGIC) が少なくとも中等度の改善を示した被験者の割合
時間枠：治療サイクル 1、2、3、および 4 の 4 週目および 6 週目 (それぞれ 12 ～ 52 週間の期間)
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CGIC は、治験薬の投与以降の CD の全体的な臨床的変化について、治験責任医師が報告した評価です。
CGIC は、+3 (非常に改善) から -3 (非常に悪い) までの範囲の 7 ポイントのリッカート スケールを使用し、4 週目および 6 週目の訪問時に調査員によって評価されます。
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治療サイクル 1、2、3、および 4 の 4 週目および 6 週目 (それぞれ 12 ～ 52 週間の期間)
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治療サイクル 1、2、3、および 4 の 4 週目および 6 週目における TWSTRS 合計スコアのベースラインからの変化の平均それぞれ52週間の期間）]
時間枠：治療サイクル 1、2、3、および 4 の 4 週目および 6 週目 (それぞれ 12 ～ 52 週間の期間)
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各治療サイクルのベースラインと4週目および6週目の平均との間のTWSTRS-Totalスコアの差は、各被験者について決定されます。
TWSTRS は、被験者に対する CD の影響を測定するために使用される評価尺度です。
TWSTRS 合計スコアの最小スコアは 0、最大スコアは 85 で、スコアが高いほど転帰が悪いことを表します。
これは、斜頸重症度スケール (最小スコア 0、最大スコア 35)、障害スケール (最小スコア 0、最大スコア 30)、および疼痛スケール (最小スコア0、最大スコア 20)。
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治療サイクル 1、2、3、および 4 の 4 週目および 6 週目 (それぞれ 12 ～ 52 週間の期間)
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年9月5日
一次修了 (実際)
2021年5月25日
研究の完了 (実際)
2021年5月25日
試験登録日
最初に提出
2018年7月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年7月31日
最初の投稿 (実際)
2018年8月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年1月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年1月25日
最終確認日
2022年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 1720304
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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