Långsiktig säkerhet och effekt av upprepade behandlingar av DaxibotulinumtoxinA för injektion hos vuxna med isolerad cervikal dystoni (ASPEN-OLS) (ASPEN-OLS)
25 januari 2022 uppdaterad av: Revance Therapeutics, Inc.
En fas 3, öppen etikett, multicenterstudie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effektiviteten av upprepade behandlingar av DaxibotulinumtoxinA för injektion hos vuxna med isolerad cervikal dystoni (ASPEN-OLS)
Fas 3, öppen, multicenterstudie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten, effekten och immunogeniciteten av upp till fyra kontinuerliga behandlingscykler av daxibotulinumtoxinA (DAXI) för injektion.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Ungefär 350 vuxna försökspersoner kommer att rekryteras från cirka 80 studiecenter i USA, Kanada och Europa som var inskrivna i ASPEN-1 studieprotokoll 1720302 och de novo-ämnen (som inte tidigare var inskrivna i ASPEN-1 studieprotokoll 1720302) kommer att bli behandlas med upp till 4 olika doser av daxibotulinumtoxinA för injektion.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
357
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Bron, Frankrike, 69500
- Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
-
Grenoble cedex 9, Frankrike, 38043
- CHU de GRENOBLE
-
Lille Cedex, Frankrike, 59037
- Hôpital Roger Salengro
-
Nîmes, Frankrike, 30029
- CHU Caremeau
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85018
- HOPE Research Institute
-
Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85258
- Movement Disorders Center of Arizona
-
-
California
-
Fountain Valley, California, Förenta staterna, 92708
- The Parkinsons and Movement Disorder Institute
-
Loma Linda, California, Förenta staterna, 92354
- Loma Linda University
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90033
- USC Keck School of Medicine
-
Pasadena, California, Förenta staterna, 91101
- Care Access Research LLC
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Förenta staterna, 80113
- Rocky Mountain Movement Disorders Center
-
-
Connecticut
-
Stamford, Connecticut, Förenta staterna, 06905
- Ki Health Partners LLC DBA New England Institute for Clinical Research
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Förenta staterna, 33486
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32609
- University of Florida Center for Movement Disorders and Neurorestoration
-
Hollywood, Florida, Förenta staterna, 33024
- Infinity Clinical Research
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- University of Miami
-
Saint Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33713
- Suncoast Neuroscience Associates
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33613
- USF Parkinson's Disease and Movement Disorders Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Kansas
-
Overland Park, Kansas, Förenta staterna, 66211-1358
- Kansas Institute of Research
-
-
Michigan
-
East Lansing, Michigan, Förenta staterna, 48824
- Michigan State University
-
Farmington, Michigan, Förenta staterna, 48334
- Quest Research Institute
-
West Bloomfield, Michigan, Förenta staterna, 48322
- Henry Ford West Bloomfield Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Washington University
-
Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63104
- St Louis University
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68105
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10029
- Mount Sinai Movement Disorders Center
-
Rochester, New York, Förenta staterna, 14618
- University of Rochester
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
- Duke University
-
Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
- Wake Forest Health Sciences
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
- University of Pennsylvania
-
-
South Carolina
-
Port Royal, South Carolina, Förenta staterna, 29935
- Coastal Neurology
-
-
Tennessee
-
Cordova, Tennessee, Förenta staterna, 38018
- Intrafusion Research Network - Wesley Neurology Clinic
-
Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38157
- Veracity Neuroscience LLC
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75214
- Texas Neurology. P.A.
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Baylor College of Medicine
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Houston Methodist Neurological Institute
-
Round Rock, Texas, Förenta staterna, 78681
- Central Texas Neurology Consultants
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Förenta staterna, 05401
- The University of Vermont Medical Center
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T 2S8
- University Health Network, Toronto Western Hospital
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen, 80462
- Szpital sw. Wojciecha Podmiot Leczniczy Copernicus Sp. Z o.o.
-
Kraków, Polen, 30539
- Marta Dagmara BANACH Marta Banach Specjalistyczny Gabinet Neurologiczny
-
Kraków, Polen, 31505
- Krakowska Akademia Neurologii Sp. z o.o.
-
Olsztyn, Polen, 10561
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny w Olsztynie
-
Warsaw, Polen, 01868
- Centrum Medyczne Pratia Warszawa
-
Warsaw, Polen, 03242
- Mazovian Brodno Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Barcelona, Spanien, 08041
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
Burgos, Spanien, 09006
- Hospital Universitario Burgos
-
Madrid, Spanien, 28006
- Hospital Universitario de La Princesa
-
-
-
-
-
Exeter, Storbritannien, EX2 5DW
- Royal Devon and Exeter Foundation Trust Hospital
-
Liverpool, Storbritannien, L97LJ
- The Walton Centre NHS Foundation Trust, Neuroscience Research Centre
-
Salford, Storbritannien, M55AP
- Salford Royal NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Ostrava-Poruba, Tjeckien, 70852
- Fakultni Nemocnice Ostrava
-
Pardubice, Tjeckien, 53203
- Nemocnice Pardubickeho kraje, a.s.; Pardubicka nemocnice
-
Praha, Tjeckien, 12821
- Neurologicka klinika 1. LF UK a VFN v Praze
-
Rychnov nad Kneznou, Tjeckien, 51601
- Vestra Clinics s.r.o.
-
-
-
-
-
Düsseldorf, Tyskland, 40225
- Universitaetsklinikum Duesseldorf
-
Hannover, Tyskland, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Muenchen, Tyskland, 81675
- Klinikum rechts der Isar der TUM
-
Troisdorf, Tyskland, 53844
- GFO Kliniken Troisdorf, Betriebsstätte St. Johannes Sieglar
-
Tübingen, Tyskland, 72076
- Universitatsklinikum Tubingen
-
-
-
-
-
Innsbruck, Österrike, 30539
- Neurologisches Studienzentrum Universitätsklinik für Neurologie Innsbruck
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 80 år (VUXEN, OLDER_ADULT)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Uppfyller diagnostiska kriterier för isolerad CD (idiopatisk; dystoniska symtom lokaliserade till huvud-, nacke-, axelområden) med minst måttlig svårighetsgrad vid baslinjen (dag 1), definierad som en TWSTRS-totalpoäng på minst 20, med minst 15 på TWSTRS-Severity-subskalan, minst 3 på TWSTRS-Disability-subskalan, och minst 1 på TWSTRS-Pain-subskalan (minsta TWSTRS-subskalakriterier gäller endast för ämnen som inte tidigare varit inskrivna i studieprotokoll 1720302)
Försökspersoner som tidigare var inskrivna i studieprotokoll 1720302 och slutförde studien, inklusive:
- De som inte har någon minskning eller har en ökning från baslinjen i den genomsnittliga TWSTRS-totalpoängen vid vecka 4 och 6 (dvs ingen förbättring eller försämrad sjukdomsstatus), och utredaren var överens om att det fanns ett behov av återbehandling baserat på patientens symtom och fynd av neurologiska undersökningar
- De som gynnades av studiebehandling och genomförde uppföljande studiebesök fram till den tidpunkt då deras TWSTRS - totalpoäng nådde/överskred deras mål TWSTRS-poäng
- De som gynnades av studiebehandlingen men som senare upplevde ett betydande återfall av CD-symtom (t.ex. smärta) under studien innan deras totala TWSTRS-poäng nådde sitt mål för TWSTRS och begärde återbehandling, vilket utredaren fann var motiverat baserat på försökspersonens symtom och neurologiska undersökningsresultat
- De som genomförde studiebesök fram till vecka 36 och deras totala TWSTRS-poäng nådde aldrig sitt mål för TWSTRS och de begärde aldrig en annan behandling. Utredaren fastställde att dessa patienter kan följas i OLS tills deras totala TWSTRS-poäng är samma eller högre än deras mål-TWSTRS-poäng eller tills de begär återbehandling, vilket utredaren fastställt är kliniskt indicerat
De novo-ämnen (ej tidigare inskrivna i studieprotokoll 1720302):
- Naiv till BoNT-behandling
- BoNT behandlingserfaren; om patienten tidigare behandlats med BoNTA måste patienten ha visat ett kliniskt meningsfullt svar på den senaste BoNTA-behandlingen baserat på utredarens kliniska bedömning
Exklusions kriterier:
- Cervikal dystoni hänförlig till en underliggande etiologi (t.ex. traumatisk torticollis eller tardiv torticollis)
- Övervägande retrocollis eller anterocollis CD
- Betydande dystoni i andra kroppsområden, eller behandlas för närvarande med botulinumtoxin (BoNT) för dystoni i andra områden än de som är associerade med isolerad CD
- Allvarlig dysfagi (Grad 3 eller 4 på Dysfagi Severity Scale) vid screening eller baslinje (före studiebehandling)
- Alla neuromuskulära neurologiska tillstånd som kan utsätta patienten för ökad risk för sjuklighet vid exponering för BoNT, inklusive perifera motorneuropatiska sjukdomar (t.ex. amyotrofisk lateralskleros och motorisk neuropati, och neuromuskulära kopplingsstörningar som Lambert-Eatons syndrom och myasthenia gravis)
- Tidigare behandling med valfri BoNT-produkt för alla tillstånd inom 14 veckor före screening (gäller endast de novo-patienter)
- Erfarna patienter med botulinumneurotoxinbehandling som hade suboptimalt eller inget behandlingssvar på den senaste BoNTA-injektionen för CD, som fastställts av utredaren; eller historia av primärt eller sekundärt icke-svar på BoNTA-injektioner, kända för att ha neutraliserande antikroppar mot BoNTA; eller har en historia av botulinumtoxin typ B (rimabotulinumtoxinA [Myobloc/Neurobloc])-injektion för CD på grund av uteblivet svar eller suboptimalt svar på BoNTA (gäller endast de novo-patienter)
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: NA
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: daxibotulinumtoxinA (DAXI) för injektion
DAXI för injektion
|
DaxibotulinumtoxinA för injektion är en steril, vit till benvit frystorkad produkt som innehåller den aktiva ingrediensen, daxibotulinumtoxinA, och inaktiva ingredienser som ska rekonstitueras med steril, icke-konserverad, 0,9 % natriumkloridlösning koksaltlösning.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Långtidssäkerhet för patienter bestäms av förekomsten av behandlingsuppkomna biverkningar
Tidsram: Upp till 52 veckor
|
Utvärdering av biverkningar och allvarliga biverkningar, från flera kontinuerliga behandlingar av DAXI för injektion, under studiens gång.
|
Upp till 52 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andelen patienter med minst måttlig förbättring av Clinician Global Impression of Change (CGIC) vid vecka 4 eller 6 för behandlingscykler 1, 2, 3 och 4
Tidsram: Veckorna 4 och 6 av behandlingscyklerna 1, 2, 3 och 4 (vardera 12-52 veckor)
|
CGIC är en forskarrapporterad bedömning av den globala kliniska förändringen i CD sedan studiebehandlingen administrerades.
CGIC använder en 7-gradig Likert-skala som sträcker sig från +3 (mycket förbättrad) till -3 (mycket mycket sämre), och kommer att bedömas av utredaren vid besöken vecka 4 och vecka 6.
|
Veckorna 4 och 6 av behandlingscyklerna 1, 2, 3 och 4 (vardera 12-52 veckor)
|
|
Genomsnittet av förändringen från baslinjen i TWSTRS totalpoäng vid vecka 4 och 6 för behandlingscykler 1, 2, 3 och 4 [Tidsram: veckorna 4 och 6 av behandlingscyklerna 1, 2, 3 och 4 (12 - 52 veckor vardera)]
Tidsram: Veckorna 4 och 6 av behandlingscyklerna 1, 2, 3 och 4 (vardera 12-52 veckor)
|
Skillnaden i TWSTRS-totalpoäng mellan baslinjen och genomsnittet för vecka 4 och 6 för varje behandlingscykel kommer att bestämmas för varje patient.
TWSTRS är en bedömningsskala som används för att mäta effekten av CD på ämnen.
TWSTRS-totalpoäng har ett minimumpoäng på 0 och ett maximalt betyg på 85, där högre poäng representerar sämre resultat.
Den består av en summering av tre underskalor: Torticollis Severity Scale (minsta poäng 0, maximal poäng 35), funktionshindersskalan (minsta poäng 0, maximal poäng 30) och smärtskalan (minsta poäng på 35). 0, maximal poäng på 20).
|
Veckorna 4 och 6 av behandlingscyklerna 1, 2, 3 och 4 (vardera 12-52 veckor)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (FAKTISK)
5 september 2018
Primärt slutförande (FAKTISK)
25 maj 2021
Avslutad studie (FAKTISK)
25 maj 2021
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
12 juli 2018
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
31 juli 2018
Första postat (FAKTISK)
6 augusti 2018
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
28 januari 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
25 januari 2022
Senast verifierad
1 januari 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Neurologiska manifestationer
- Rörelsestörningar
- Dyskinesier
- Dystoni
- Dystoniska störningar
- Torticollis
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Neurotransmittormedel
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Agenter från det perifera nervsystemet
- Kolinerga medel
- Membrantransportmodulatorer
- Acetylkolinfrisättningshämmare
- Neuromuskulära medel
- Botulinumtoxiner, typ A
- abobotulinumtoxinA
Andra studie-ID-nummer
- 1720304
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .