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Segurança e eficácia a longo prazo de tratamentos repetidos de DaxibotulinumtoxinA para injeção em adultos com distonia cervical isolada (ASPEN-OLS) (ASPEN-OLS)

25 de janeiro de 2022 atualizado por: Revance Therapeutics, Inc.

Um estudo de fase 3, aberto e multicêntrico para avaliar a segurança e a eficácia a longo prazo de tratamentos repetidos de DaxibotulinumtoxinA para injeção em adultos com distonia cervical isolada (ASPEN-OLS)

Fase 3, ensaio multicêntrico aberto para avaliar a segurança, eficácia e imunogenicidade a longo prazo de até quatro ciclos de tratamento contínuo de daxibotulinumtoxinA (DAXI) para injeção.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Aproximadamente 350 indivíduos adultos serão recrutados de aproximadamente 80 centros de estudo nos Estados Unidos, Canadá e Europa que foram inscritos no Protocolo de Estudo ASPEN-1 1720302 e indivíduos de novo (não inscritos anteriormente no Protocolo de Estudo ASPEN-1 1720302) serão tratados com até 4 doses diferentes de daxibotulinumtoxinA para injeção.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

357

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Düsseldorf, Alemanha, 40225
        • Universitaetsklinikum Duesseldorf
      • Hannover, Alemanha, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Muenchen, Alemanha, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der TUM
      • Troisdorf, Alemanha, 53844
        • GFO Kliniken Troisdorf, Betriebsstätte St. Johannes Sieglar
      • Tübingen, Alemanha, 72076
        • Universitatsklinikum Tubingen
  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5T 2S8
        • University Health Network, Toronto Western Hospital
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Espanha, 08041
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Burgos, Espanha, 09006
        • Hospital Universitario Burgos
      • Madrid, Espanha, 28006
        • Hospital Universitario de La Princesa
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85018
        • HOPE Research Institute
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85258
        • Movement Disorders Center of Arizona
    • California
      • Fountain Valley, California, Estados Unidos, 92708
        • The Parkinsons and Movement Disorder Institute
      • Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
        • Loma Linda University
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • USC Keck School of Medicine
      • Pasadena, California, Estados Unidos, 91101
        • Care Access Research LLC
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80113
        • Rocky Mountain Movement Disorders Center
    • Connecticut
      • Stamford, Connecticut, Estados Unidos, 06905
        • Ki Health Partners LLC DBA New England Institute for Clinical Research
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32609
        • University of Florida Center for Movement Disorders and Neurorestoration
      • Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33024
        • Infinity Clinical Research
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami
      • Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33713
        • Suncoast Neuroscience Associates
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33613
        • USF Parkinson's Disease and Movement Disorders Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Estados Unidos, 66211-1358
        • Kansas Institute of Research
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48824
        • Michigan State University
      • Farmington, Michigan, Estados Unidos, 48334
        • Quest Research Institute
      • West Bloomfield, Michigan, Estados Unidos, 48322
        • Henry Ford West Bloomfield Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • St Louis University
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68105
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mount Sinai Movement Disorders Center
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14618
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest Health Sciences
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • University of Pennsylvania
    • South Carolina
      • Port Royal, South Carolina, Estados Unidos, 29935
        • Coastal Neurology
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Estados Unidos, 38018
        • Intrafusion Research Network - Wesley Neurology Clinic
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38157
        • Veracity Neuroscience LLC
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75214
        • Texas Neurology. P.A.
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute
      • Round Rock, Texas, Estados Unidos, 78681
        • Central Texas Neurology Consultants
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05401
        • The University of Vermont Medical Center
  • França
      • Bron, França, 69500
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
      • Grenoble cedex 9, França, 38043
        • CHU de GRENOBLE
      • Lille Cedex, França, 59037
        • Hôpital Roger Salengro
      • Nîmes, França, 30029
        • CHU Caremeau
  • Polônia
      • Gdansk, Polônia, 80462
        • Szpital sw. Wojciecha Podmiot Leczniczy Copernicus Sp. Z o.o.
      • Kraków, Polônia, 30539
        • Marta Dagmara BANACH Marta Banach Specjalistyczny Gabinet Neurologiczny
      • Kraków, Polônia, 31505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp. z o.o.
      • Olsztyn, Polônia, 10561
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny w Olsztynie
      • Warsaw, Polônia, 01868
        • Centrum Medyczne Pratia Warszawa
      • Warsaw, Polônia, 03242
        • Mazovian Brodno Hospital
  • Reino Unido
      • Exeter, Reino Unido, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Foundation Trust Hospital
      • Liverpool, Reino Unido, L97LJ
        • The Walton Centre NHS Foundation Trust, Neuroscience Research Centre
      • Salford, Reino Unido, M55AP
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Tcheca
      • Ostrava-Poruba, Tcheca, 70852
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
      • Pardubice, Tcheca, 53203
        • Nemocnice Pardubickeho kraje, a.s.; Pardubicka nemocnice
      • Praha, Tcheca, 12821
        • Neurologicka klinika 1. LF UK a VFN v Praze
      • Rychnov nad Kneznou, Tcheca, 51601
        • Vestra Clinics s.r.o.
  • Áustria
      • Innsbruck, Áustria, 30539
        • Neurologisches Studienzentrum Universitätsklinik für Neurologie Innsbruck

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 80 anos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Atende aos critérios diagnósticos para DC isolada (idiopática; sintomas distônicos localizados na cabeça, pescoço e áreas dos ombros) com pelo menos gravidade moderada na linha de base (dia 1), definida como uma pontuação total de TWSTRS de pelo menos 20, com pelo menos 15 em a subescala TWSTRS-Gravidade, pelo menos 3 na subescala TWSTRS-Incapacidade e pelo menos 1 na subescala TWSTRS-Dor (critérios mínimos da subescala TWSTRS aplicáveis ​​apenas a indivíduos não inscritos anteriormente no Protocolo de Estudo 1720302)

  • Indivíduos que foram previamente inscritos no Protocolo de Estudo 1720302 e completaram o estudo, incluindo:

    • Aqueles sem redução ou com aumento desde o início na pontuação total média do TWSTRS nas semanas 4 e 6 (ou seja, sem melhora ou piora do estado da doença), e o investigador concordou que havia necessidade de novo tratamento com base nos sintomas e achados do exame neurológico
    • Aqueles que se beneficiaram do tratamento do estudo e completaram as visitas do estudo de acompanhamento até o momento em que sua pontuação total TWSTRS atingiu/excedeu sua pontuação TWSTRS alvo
    • Aqueles que se beneficiaram do tratamento do estudo, mas subsequentemente experimentaram recorrência significativa dos sintomas da DC (por exemplo, dor) durante o estudo antes que sua pontuação total no TWSTRS atingisse sua pontuação TWSTRS alvo e solicitasse retratamento, que o investigador determinou ser justificado com base nos sintomas do sujeito e nos achados do exame neurológico
    • Aqueles que concluíram as visitas do estudo até a semana 36 e sua pontuação total no TWSTRS nunca atingiram sua meta de pontuação no TWSTRS e nunca solicitaram outro tratamento. O investigador determinou que esses indivíduos podem ser acompanhados no OLS até que sua pontuação total no TWSTRS seja igual ou superior à sua pontuação TWSTRS alvo ou até que solicitem novo tratamento, o que o investigador determinou ser clinicamente indicado

  • Indivíduos de novo (não inscritos anteriormente no Protocolo de estudo 1720302):

    • Naïve ao tratamento com BoNT
    • experiência em tratamento com BoNT; se previamente tratado com BoNTA, o sujeito deve ter demonstrado uma resposta clinicamente significativa ao último tratamento com BoNTA com base no julgamento clínico do investigador

Critério de exclusão:

  • Distonia cervical atribuível a uma etiologia subjacente (por exemplo, torcicolo traumático ou torcicolo tardio)
  • CD retrocolo ou anterocolo predominante
  • Distonia significativa em outras áreas do corpo ou atualmente em tratamento com toxina botulínica (BoNT) para distonia em áreas diferentes daquelas associadas à DC isolada
  • Disfagia grave (grau 3 ou 4 na escala de gravidade da disfagia) na triagem ou na linha de base (antes do tratamento do estudo)
  • Quaisquer condições neurológicas neuromusculares que possam colocar o sujeito em risco aumentado de morbidade com a exposição a BoNT, incluindo doenças neuropáticas motoras periféricas (por exemplo, esclerose lateral amiotrófica e neuropatia motora e distúrbios juncionais neuromusculares, como síndrome de Lambert-Eaton e miastenia gravis)
  • Tratamento anterior com qualquer produto BoNT para qualquer condição nas 14 semanas anteriores à triagem (aplicável apenas a indivíduos de novo)
  • Indivíduos com experiência em tratamento com neurotoxina botulínica que tiveram resposta subótima ou nenhuma resposta ao tratamento à injeção mais recente de BoNTA para DC, conforme determinado pelo investigador; ou história de não resposta primária ou secundária a injeções de BoNTA, conhecida por ter anticorpos neutralizantes para BoNTA; ou tem um histórico de injeção de toxina botulínica tipo B (rimabotulinumtoxinA [Myobloc/Neurobloc]) para DC devido a não resposta ou resposta subótima a BoNTA (aplicável apenas a indivíduos de novo)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: daxibotulinumtoxinA (DAXI) para injeção
DAXI para injeção
Biológico: daxibotulinumtoxinA para injeção
DaxibotulinumtoxinA para injeção é um produto liofilizado estéril, branco a esbranquiçado, contendo o ingrediente ativo, daxibotulinumtoxinA, e ingredientes inativos a serem reconstituídos com solução salina de cloreto de sódio a 0,9%, estéril e sem conservantes.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança a longo prazo dos pacientes determinada pela incidência de eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: Até 52 semanas
Avaliação de eventos adversos e eventos adversos graves, de múltiplos tratamentos contínuos de DAXI para injeção, ao longo do estudo.
Até 52 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A proporção de indivíduos com melhora pelo menos moderada na Impressão Global de Mudança do Clínico (CGIC) nas Semanas 4 ou 6 para os Ciclos de Tratamento 1, 2, 3 e 4
Prazo: Semanas 4 e 6 dos ciclos de tratamento 1, 2, 3 e 4 (duração de 12 a 52 semanas cada)
O CGIC é uma avaliação relatada pelo investigador da mudança clínica global na DC desde a administração do tratamento do estudo. O CGIC usa uma escala Likert de 7 pontos variando de +3 (muito melhor) a -3 (muito pior) e será avaliado pelo investigador nas visitas da Semana 4 e Semana 6.
Semanas 4 e 6 dos ciclos de tratamento 1, 2, 3 e 4 (duração de 12 a 52 semanas cada)
A média da mudança da linha de base na pontuação total do TWSTRS nas semanas 4 e 6 para os ciclos de tratamento 1, 2, 3 e 4 [Período de tempo: semanas 4 e 6 dos ciclos de tratamento 1, 2, 3 e 4 (12 - 52 semanas de duração cada)]
Prazo: Semanas 4 e 6 dos ciclos de tratamento 1, 2, 3 e 4 (duração de 12 a 52 semanas cada)
A diferença na pontuação total do TWSTRS entre a linha de base e a média das semanas 4 e 6 para cada ciclo de tratamento será determinada para cada indivíduo. O TWSTRS é uma escala de avaliação usada para medir o impacto do DC nos indivíduos. A pontuação total do TWSTRS tem uma pontuação mínima de 0 e uma pontuação máxima de 85, onde pontuações mais altas representam piores resultados. É composta pela soma de 3 subescalas: a Escala de Gravidade do Torcicolo (pontuação mínima de 0, pontuação máxima de 35), a Escala de Incapacidade (pontuação mínima de 0, pontuação máxima de 30) e a Escala de Dor (pontuação mínima de 0, pontuação máxima de 20).
Semanas 4 e 6 dos ciclos de tratamento 1, 2, 3 e 4 (duração de 12 a 52 semanas cada)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Revance Therapeutics, Inc.

Colaboradores

Syneos Health

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

5 de setembro de 2018

Conclusão Primária (REAL)

25 de maio de 2021

Conclusão do estudo (REAL)

25 de maio de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de julho de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

31 de julho de 2018

Primeira postagem (REAL)

6 de agosto de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

28 de janeiro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de janeiro de 2022

Última verificação

1 de janeiro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 1720304

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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