A DaxibotulinumtoxinA ismételt injekciós kezelésének hosszú távú biztonsága és hatékonysága izolált nyaki disztóniában (ASPEN-OLS) szenvedő felnőtteknél (ASPEN-OLS)
2022. január 25. frissítette: Revance Therapeutics, Inc.
3. fázis, nyílt, többközpontú vizsgálat a DaxibotulinumtoxinA ismételt injekciós kezelésének hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére izolált nyaki disztóniában (ASPEN-OLS) szenvedő felnőtteknél
3. fázis, nyílt, többközpontú vizsgálat az injekciós daxibotulinumtoxinA (DAXI) legfeljebb négy folyamatos kezelési ciklusának hosszú távú biztonságosságának, hatékonyságának és immunogenitásának értékelésére.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Körülbelül 350 felnőtt alanyt vesznek fel körülbelül 80 amerikai, kanadai és európai tanulmányi központból, akiket az ASPEN-1 1720302 vizsgálati jegyzőkönyvbe vettek fel, és de novo alanyokat (korábban nem vettek fel az ASPEN-1 1720302 vizsgálati jegyzőkönyvbe) legfeljebb 4 különböző dózisú daxibotulinumtoxinA injekcióval kezelték.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
357
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Innsbruck, Ausztria, 30539
- Neurologisches Studienzentrum Universitätsklinik für Neurologie Innsbruck
-
-
-
-
-
Ostrava-Poruba, Csehország, 70852
- Fakultni Nemocnice Ostrava
-
Pardubice, Csehország, 53203
- Nemocnice Pardubickeho kraje, a.s.; Pardubicka nemocnice
-
Praha, Csehország, 12821
- Neurologicka klinika 1. LF UK a VFN v Praze
-
Rychnov nad Kneznou, Csehország, 51601
- Vestra Clinics s.r.o.
-
-
-
-
-
Exeter, Egyesült Királyság, EX2 5DW
- Royal Devon and Exeter Foundation Trust Hospital
-
Liverpool, Egyesült Királyság, L97LJ
- The Walton Centre NHS Foundation Trust, Neuroscience Research Centre
-
Salford, Egyesült Királyság, M55AP
- Salford Royal NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85018
- HOPE Research Institute
-
Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85258
- Movement Disorders Center of Arizona
-
-
California
-
Fountain Valley, California, Egyesült Államok, 92708
- The Parkinsons and Movement Disorder Institute
-
Loma Linda, California, Egyesült Államok, 92354
- Loma Linda University
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90033
- USC Keck School of Medicine
-
Pasadena, California, Egyesült Államok, 91101
- Care Access Research LLC
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Egyesült Államok, 80113
- Rocky Mountain Movement Disorders Center
-
-
Connecticut
-
Stamford, Connecticut, Egyesült Államok, 06905
- Ki Health Partners LLC DBA New England Institute for Clinical Research
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Egyesült Államok, 33486
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32609
- University of Florida Center for Movement Disorders and Neurorestoration
-
Hollywood, Florida, Egyesült Államok, 33024
- Infinity Clinical Research
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
- University of Miami
-
Saint Petersburg, Florida, Egyesült Államok, 33713
- Suncoast Neuroscience Associates
-
Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33613
- USF Parkinson's Disease and Movement Disorders Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Kansas
-
Overland Park, Kansas, Egyesült Államok, 66211-1358
- Kansas Institute of Research
-
-
Michigan
-
East Lansing, Michigan, Egyesült Államok, 48824
- Michigan State University
-
Farmington, Michigan, Egyesült Államok, 48334
- Quest Research Institute
-
West Bloomfield, Michigan, Egyesült Államok, 48322
- Henry Ford West Bloomfield Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Washington University
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63104
- St Louis University
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68105
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10029
- Mount Sinai Movement Disorders Center
-
Rochester, New York, Egyesült Államok, 14618
- University of Rochester
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
- Duke University
-
Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27157
- Wake Forest Health Sciences
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
- University of Pennsylvania
-
-
South Carolina
-
Port Royal, South Carolina, Egyesült Államok, 29935
- Coastal Neurology
-
-
Tennessee
-
Cordova, Tennessee, Egyesült Államok, 38018
- Intrafusion Research Network - Wesley Neurology Clinic
-
Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38157
- Veracity Neuroscience LLC
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75214
- Texas Neurology. P.A.
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Baylor College of Medicine
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Houston Methodist Neurological Institute
-
Round Rock, Texas, Egyesült Államok, 78681
- Central Texas Neurology Consultants
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Egyesült Államok, 05401
- The University of Vermont Medical Center
-
-
-
-
-
Bron, Franciaország, 69500
- Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
-
Grenoble cedex 9, Franciaország, 38043
- CHU de GRENOBLE
-
Lille Cedex, Franciaország, 59037
- Hôpital Roger Salengro
-
Nîmes, Franciaország, 30029
- CHU Caremeau
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T 2S8
- University Health Network, Toronto Western Hospital
-
-
-
-
-
Gdansk, Lengyelország, 80462
- Szpital sw. Wojciecha Podmiot Leczniczy Copernicus Sp. Z o.o.
-
Kraków, Lengyelország, 30539
- Marta Dagmara BANACH Marta Banach Specjalistyczny Gabinet Neurologiczny
-
Kraków, Lengyelország, 31505
- Krakowska Akademia Neurologii Sp. z o.o.
-
Olsztyn, Lengyelország, 10561
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny w Olsztynie
-
Warsaw, Lengyelország, 01868
- Centrum Medyczne Pratia Warszawa
-
Warsaw, Lengyelország, 03242
- Mazovian Brodno Hospital
-
-
-
-
-
Düsseldorf, Németország, 40225
- Universitaetsklinikum Duesseldorf
-
Hannover, Németország, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Muenchen, Németország, 81675
- Klinikum rechts der Isar der TUM
-
Troisdorf, Németország, 53844
- GFO Kliniken Troisdorf, Betriebsstätte St. Johannes Sieglar
-
Tübingen, Németország, 72076
- Universitatsklinikum Tubingen
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Barcelona, Spanyolország, 08041
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
Burgos, Spanyolország, 09006
- Hospital Universitario Burgos
-
Madrid, Spanyolország, 28006
- Hospital Universitario de La Princesa
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (FELNŐTT, OLDER_ADULT)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Megfelel az izolált CD diagnosztikai kritériumainak (idiopátiás; a fej, a nyak, a váll területére lokalizálódó disztóniás tünetek) legalább közepes súlyossággal az alapvonalon (1. nap), amelyet legalább 20-as TWSTRS-összpontszámként határoznak meg, és legalább 15-öt a TWSTRS-Súlyosság alskálát, legalább 3-at a TWSTRS-Fájdalom alskálán és legalább 1-et a TWSTRS-Fájdalom alskálán (a minimális TWSTRS alskála kritériumai csak azokra az alanyokra vonatkoznak, akik korábban nem szerepeltek a 1720302-es vizsgálati protokollban)
Azok az alanyok, akik korábban szerepeltek a 1720302. számú vizsgálati protokollban, és befejezték a vizsgálatot, beleértve:
- Azoknál, akiknél a 4. és 6. héten nem csökkent vagy nőtt az átlagos TWSTRS-összpontszám a kiindulási értékhez képest (azaz nincs javulás, vagy rosszabbodott a betegség állapota), és a vizsgáló egyetértett abban, hogy szükség van a vizsgálati alany tünetei és tünetei alapján az újrakezelésre. neurológiai vizsgálat leletei
- Azok, akik részesültek a vizsgálati kezelésből, és követték a vizsgálati látogatásokat addig az időpontig, amikor a TWSTRS - összpontszámuk elérte/meghaladta a cél TWSTRS pontszámát
- Azok, akik részesültek a vizsgálati kezelésből, de később jelentős mértékben kiújultak a CD tünetei (pl. fájdalom) a vizsgálat során, mielőtt a TWSTRS-összpontszám elérte volna a cél TWSTRS pontszámát, és újrakezelést kért volna, amit a vizsgáló az alany tünetei és neurológiai vizsgálati eredményei alapján indokoltnak ítélt meg.
- Azok, akik tanulmányi látogatásokat végeztek a 36. hétig, és a TWSTRS-összpontszámuk soha nem érték el a kitűzött TWSTRS pontszámot, és soha nem kértek újabb kezelést. A vizsgáló megállapította, hogy ezeket az alanyokat addig lehet követni az OLS-ben, amíg a TWSTRS-összpontszámuk nem éri el vagy magasabb a cél TWSTRS pontszámukkal, vagy amíg nem kérnek újbóli kezelést, ami a vizsgáló szerint klinikailag indokolt.
De novo alanyok (korábban nem szerepeltek a 1720302. számú vizsgálati protokollban):
- Naív a BoNT kezeléssel szemben
- BoNT kezelésben tapasztalt; ha korábban BoNTA-val kezelték, az alanynak klinikailag jelentős választ kell mutatnia az utolsó BoNTA-kezelésre a vizsgáló klinikai megítélése alapján
Kizárási kritériumok:
- Nyaki dystonia mögöttes etiológiának tulajdonítható (pl. traumás torticollis vagy tardív torticollis)
- Domináns retrocollis vagy anterocollis CD
- Jelentős dystonia más testterületeken, vagy jelenleg botulinum toxinnal (BoNT) kezelik dystónia miatt olyan területeken, amelyek nem az izolált CD-vel kapcsolatosak.
- Súlyos dysphagia (a dysphagia súlyossági skáláján 3. vagy 4. fokozat) a szűréskor vagy a kiindulási állapotban (a vizsgálati kezelés előtt)
- Bármilyen neuromuszkuláris neurológiai állapot, amely az alanyt fokozott megbetegedési kockázatnak teheti ki a BoNT-nek való kitettség miatt, beleértve a perifériás motoros neuropátiás betegségeket (pl. amiotrófiás laterális szklerózis és motoros neuropátia, valamint a neuromuszkuláris junkciós rendellenességek, mint például a Lambert-Eaton szindróma és a myasthenia gravis)
- Korábbi kezelés bármely BoNT termékkel bármilyen állapot miatt a szűrést megelőző 14 héten belül (csak de novo alanyokra vonatkozik)
- Botulinum neurotoxin kezelésben részesült alanyok, akiknél a legutóbbi CD-fertőzés BoNTA injekciója szuboptimálisan vagy egyáltalán nem reagált a vizsgálatra, a vizsgáló meghatározása szerint; vagy a BoNTA-injekciókra adott elsődleges vagy másodlagos válasz hiánya a kórtörténetben, amelyről ismert, hogy a BoNTA-val szemben semlegesítő antitesteket tartalmaz; vagy ha a kórelőzményében B típusú botulinum toxin (rimabotulinumtoxinA [Myobloc/Neurobloc]) injekciót kapott CD miatt, a BoNTA-ra adott válasz hiánya vagy szuboptimális válasza miatt (csak de novo alanyokra vonatkozik)
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: NA
- Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: daxibotulinumtoxinA (DAXI) injekcióhoz
DAXI injekcióhoz
|
A DaxibotulinumtoxinA injekciós célra egy steril, fehér vagy törtfehér liofilizált termék, amely a hatóanyagot, a daxibotulinumtoxinA-t és inaktív összetevőket tartalmazza, amelyeket steril, nem tartósított, 0,9%-os nátrium-klorid oldatos sóoldattal kell feloldani.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A betegek hosszú távú biztonságát a kezelés során felmerülő nemkívánatos események gyakorisága határozza meg
Időkeret: Akár 52 hétig
|
A nemkívánatos események és súlyos nemkívánatos események értékelése a DAXI injekcióhoz való többszöri folyamatos kezeléséből a vizsgálat során.
|
Akár 52 hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon alanyok aránya, akiknél legalább mérsékelten javult a Clinician Global Impression of Change (CGIC) a 4. vagy 6. héten az 1., 2., 3. és 4. kezelési ciklusban
Időkeret: Az 1., 2., 3. és 4. kezelési ciklus 4. és 6. hete (egyenként 12-52 hetes időtartam)
|
A CGIC a vizsgáló által jelentett értékelés a CD-ben a vizsgálati kezelés beadása óta bekövetkezett globális klinikai változásokról.
A CGIC egy 7 pontos Likert-skálát használ, amely +3-tól (nagyon javult) -3-ig (nagyon sokkal rosszabb) terjed, és a vizsgáló értékeli a 4. és 6. heti látogatások alkalmával.
|
Az 1., 2., 3. és 4. kezelési ciklus 4. és 6. hete (egyenként 12-52 hetes időtartam)
|
|
A TWSTRS összpontszámának alapértékhez viszonyított változásának átlaga a 4. és 6. héten az 1., 2., 3. és 4. kezelési ciklusban [Időkeret: Az 1., 2., 3. és 4. kezelési ciklus 4. és 6. hete (12 - egyenként 52 hetes időtartam)]
Időkeret: Az 1., 2., 3. és 4. kezelési ciklus 4. és 6. hete (egyenként 12-52 hetes időtartam)
|
A TWSTRS-Total pontszám különbségét az alapvonal és a 4. és 6. hét átlaga között minden kezelési ciklusban minden egyes alany esetében meghatározzák.
A TWSTRS egy értékelő skála, amelyet a CD alanyokra gyakorolt hatásának mérésére használnak.
A TWSTRS-összes pontszám minimális pontszáma 0, maximális pontszáma 85, ahol a magasabb pontszámok rosszabb eredményeket jelentenek.
3 alskála összegzéséből áll: a Torticollis súlyossági skála (minimális pontszám 0, maximális pontszám 35), a fogyatékossági skála (minimális pontszám 0, maximális pontszám 30) és a fájdalom skála (minimális pontszám 0, maximális pontszám 20).
|
Az 1., 2., 3. és 4. kezelési ciklus 4. és 6. hete (egyenként 12-52 hetes időtartam)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
2018. szeptember 5.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2021. május 25.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2021. május 25.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2018. július 12.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. július 31.
Első közzététel (TÉNYLEGES)
2018. augusztus 6.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2022. január 28.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. január 25.
Utolsó ellenőrzés
2022. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Neurológiai megnyilvánulások
- Mozgási zavarok
- Dyskinesiák
- Disztónia
- Disztonikus rendellenességek
- Nyakferdülés
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Neurotranszmitter szerek
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Perifériás idegrendszeri szerek
- Kolinerg szerek
- Membrán transzport modulátorok
- Acetilkolin felszabadulás gátlók
- Neuromuszkuláris szerek
- A típusú botulinum toxinok
- abobotulinumtoxinA
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 1720304
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .