Innocuité et efficacité à long terme des traitements répétés de DaxibotulinumtoxinA pour injection chez les adultes atteints de dystonie cervicale isolée (ASPEN-OLS) (ASPEN-OLS)
25 janvier 2022 mis à jour par: Revance Therapeutics, Inc.
Un essai multicentrique ouvert de phase 3 pour évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme des traitements répétés de DaxibotulinumtoxinA pour injection chez les adultes atteints de dystonie cervicale isolée (ASPEN-OLS)
Essai multicentrique ouvert de phase 3 pour évaluer l'innocuité, l'efficacité et l'immunogénicité à long terme de jusqu'à quatre cycles de traitement continus de daxibotulinumtoxinA (DAXI) pour injection.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Environ 350 sujets adultes seront recrutés dans environ 80 centres d'étude aux États-Unis, au Canada et en Europe qui étaient inscrits au protocole d'étude ASPEN-1 1720302 et les sujets de novo (non inscrits auparavant au protocole d'étude ASPEN-1 1720302) seront traités avec jusqu'à 4 doses différentes de daxibotulinumtoxinA pour injection.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
357
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Düsseldorf, Allemagne, 40225
- Universitaetsklinikum Duesseldorf
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Hannover, Allemagne, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
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Muenchen, Allemagne, 81675
- Klinikum rechts der Isar der TUM
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Troisdorf, Allemagne, 53844
- GFO Kliniken Troisdorf, Betriebsstätte St. Johannes Sieglar
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Tübingen, Allemagne, 72076
- Universitatsklinikum Tubingen
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5T 2S8
- University Health Network, Toronto Western Hospital
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Barcelona, Espagne, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Barcelona, Espagne, 08041
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
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Burgos, Espagne, 09006
- Hospital Universitario Burgos
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Madrid, Espagne, 28006
- Hospital Universitario de La Princesa
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Bron, France, 69500
- Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
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Grenoble cedex 9, France, 38043
- CHU de GRENOBLE
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Lille Cedex, France, 59037
- Hôpital Roger Salengro
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Nîmes, France, 30029
- CHU Caremeau
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Innsbruck, L'Autriche, 30539
- Neurologisches Studienzentrum Universitätsklinik für Neurologie Innsbruck
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Gdansk, Pologne, 80462
- Szpital sw. Wojciecha Podmiot Leczniczy Copernicus Sp. Z o.o.
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Kraków, Pologne, 30539
- Marta Dagmara BANACH Marta Banach Specjalistyczny Gabinet Neurologiczny
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Kraków, Pologne, 31505
- Krakowska Akademia Neurologii Sp. z o.o.
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Olsztyn, Pologne, 10561
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny w Olsztynie
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Warsaw, Pologne, 01868
- Centrum Medyczne Pratia Warszawa
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Warsaw, Pologne, 03242
- Mazovian Brodno Hospital
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Exeter, Royaume-Uni, EX2 5DW
- Royal Devon and Exeter Foundation Trust Hospital
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Liverpool, Royaume-Uni, L97LJ
- The Walton Centre NHS Foundation Trust, Neuroscience Research Centre
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Salford, Royaume-Uni, M55AP
- Salford Royal NHS Foundation Trust
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Ostrava-Poruba, Tchéquie, 70852
- Fakultni Nemocnice Ostrava
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Pardubice, Tchéquie, 53203
- Nemocnice Pardubickeho kraje, a.s.; Pardubicka nemocnice
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Praha, Tchéquie, 12821
- Neurologicka klinika 1. LF UK a VFN v Praze
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Rychnov nad Kneznou, Tchéquie, 51601
- Vestra Clinics s.r.o.
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Arizona
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85018
- HOPE Research Institute
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Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85258
- Movement Disorders Center of Arizona
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California
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Fountain Valley, California, États-Unis, 92708
- The Parkinsons and Movement Disorder Institute
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Loma Linda, California, États-Unis, 92354
- Loma Linda University
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Los Angeles, California, États-Unis, 90033
- USC Keck School of Medicine
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Pasadena, California, États-Unis, 91101
- Care Access Research LLC
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Colorado
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Englewood, Colorado, États-Unis, 80113
- Rocky Mountain Movement Disorders Center
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Connecticut
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Stamford, Connecticut, États-Unis, 06905
- Ki Health Partners LLC DBA New England Institute for Clinical Research
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Florida
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Boca Raton, Florida, États-Unis, 33486
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
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Gainesville, Florida, États-Unis, 32609
- University of Florida Center for Movement Disorders and Neurorestoration
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Hollywood, Florida, États-Unis, 33024
- Infinity Clinical Research
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Miami, Florida, États-Unis, 33136
- University of Miami
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Saint Petersburg, Florida, États-Unis, 33713
- Suncoast Neuroscience Associates
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Tampa, Florida, États-Unis, 33613
- USF Parkinson's Disease and Movement Disorders Center
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
- Emory University
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
- Rush University Medical Center
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Kansas
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Overland Park, Kansas, États-Unis, 66211-1358
- Kansas Institute of Research
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Michigan
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East Lansing, Michigan, États-Unis, 48824
- Michigan State University
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Farmington, Michigan, États-Unis, 48334
- Quest Research Institute
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West Bloomfield, Michigan, États-Unis, 48322
- Henry Ford West Bloomfield Hospital
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Washington University
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Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63104
- St Louis University
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, États-Unis, 68105
- University of Nebraska Medical Center
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10029
- Mount Sinai Movement Disorders Center
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Rochester, New York, États-Unis, 14618
- University of Rochester
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North Carolina
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
- Duke University
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Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
- Wake Forest Health Sciences
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
- University of Pennsylvania
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South Carolina
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Port Royal, South Carolina, États-Unis, 29935
- Coastal Neurology
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Tennessee
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Cordova, Tennessee, États-Unis, 38018
- Intrafusion Research Network - Wesley Neurology Clinic
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Memphis, Tennessee, États-Unis, 38157
- Veracity Neuroscience LLC
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75214
- Texas Neurology. P.A.
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Baylor College of Medicine
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Houston Methodist Neurological Institute
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Round Rock, Texas, États-Unis, 78681
- Central Texas Neurology Consultants
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Vermont
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Burlington, Vermont, États-Unis, 05401
- The University of Vermont Medical Center
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 80 ans (ADULTE, OLDER_ADULT)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Répond aux critères de diagnostic de la MC isolée (idiopathique ; symptômes dystoniques localisés à la tête, au cou et aux épaules) avec une gravité au moins modérée au départ (jour 1), définie comme un score total TWSTRS d'au moins 20, avec au moins 15 le la sous-échelle TWSTRS-Severity, au moins 3 sur la sous-échelle TWSTRS-Disability et au moins 1 sur la sous-échelle TWSTRS-Pain (critères minimaux de la sous-échelle TWSTRS applicables uniquement aux sujets qui n'ont pas été précédemment inscrits au protocole d'étude 1720302)
Sujets qui étaient précédemment inscrits au protocole d'étude 1720302 et qui ont terminé l'étude, y compris :
- Ceux qui n'ont pas de réduction ou qui ont une augmentation par rapport au départ du score total TWSTRS moyen aux semaines 4 et 6 (c'est-à-dire aucune amélioration ou aggravation de l'état de la maladie), et l'investigateur a convenu qu'il y avait un besoin de retraitement en fonction des symptômes du sujet et résultats d'examens neurologiques
- Ceux qui ont bénéficié du traitement de l'étude et ont effectué des visites d'étude de suivi jusqu'au moment où leur score TWSTRS - total a atteint / dépassé leur score TWSTRS cible
- Ceux qui ont bénéficié du traitement à l'étude mais qui ont ensuite connu une récurrence significative des symptômes de la maladie de Crohn (par ex. douleur) au cours de l'étude avant que leur score total TWSTRS n'atteigne leur score TWSTRS cible et ne demande un retraitement, ce que l'investigateur a déterminé comme justifié en fonction des symptômes du sujet et des résultats de l'examen neurologique
- Ceux qui ont terminé les visites d'étude jusqu'à la semaine 36 et leur score total TWSTRS n'ont jamais atteint leur score TWSTRS cible et ils n'ont jamais demandé un autre traitement. L'investigateur a déterminé que ces sujets peuvent être suivis dans l'OLS jusqu'à ce que leur score total TWSTRS soit égal ou supérieur à leur score TWSTRS cible ou jusqu'à ce qu'ils demandent un retraitement, ce que l'investigateur a déterminé comme cliniquement indiqué
Sujets de novo (non inscrits auparavant au protocole d'étude 1720302) :
- Traitement naïf au BoNT
- Expérimenté par le traitement BoNT ; s'il a déjà été traité avec BoNTA, le sujet doit avoir démontré une réponse cliniquement significative au dernier traitement BoNTA sur la base du jugement clinique de l'investigateur
Critère d'exclusion:
- Dystonie cervicale attribuable à une étiologie sous-jacente (par exemple, torticolis traumatique ou torticolis tardif)
- CD rétrocollis ou antérocollis prédominant
- Dystonie importante dans d'autres zones du corps, ou est actuellement traité avec de la toxine botulique (BoNT) pour une dystonie dans des zones autres que celles associées à la MC isolée
- Dysphagie sévère (grade 3 ou 4 sur l'échelle de gravité de la dysphagie) au dépistage ou au départ (avant le traitement de l'étude)
- Toute affection neurologique neuromusculaire pouvant exposer le sujet à un risque accru de morbidité avec l'exposition à la BoNT, y compris les maladies neuropathiques motrices périphériques (par exemple, la sclérose latérale amyotrophique et la neuropathie motrice, et les troubles de la jonction neuromusculaire tels que le syndrome de Lambert-Eaton et la myasthénie grave)
- Traitement antérieur avec n'importe quel produit BoNT pour n'importe quelle condition dans les 14 semaines précédant le dépistage (applicable uniquement aux sujets de novo)
- Sujets ayant déjà été traités par la neurotoxine botulique et ayant eu une réponse sous-optimale ou aucune réponse au traitement à la plus récente injection de BoNTA pour la MC, comme déterminé par l'investigateur ; ou antécédents de non-réponse primaire ou secondaire aux injections de BoNTA, connus pour avoir des anticorps neutralisants contre le BoNTA ; ou avez des antécédents d'injection de toxine botulique de type B (rimabotulinumtoxinA [Myobloc/Neurobloc]) pour la MC en raison d'une non-réponse ou d'une réponse sous-optimale au BoNTA (applicable uniquement aux sujets de novo)
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
- Masquage: AUCUN
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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EXPÉRIMENTAL: daxibotulinumtoxinA (DAXI) pour injection
DAXI pour injection
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DaxibotulinumtoxinA pour injection est un produit lyophilisé stérile, blanc à blanc cassé, contenant l'ingrédient actif, la daxibotulinumtoxinA, et des ingrédients inactifs à reconstituer avec une solution saline de chlorure de sodium à 0,9 %, stérile et sans conservateur.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Sécurité à long terme des patients déterminée par l'incidence des événements indésirables liés au traitement
Délai: Jusqu'à 52 semaines
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Évaluation des événements indésirables et des événements indésirables graves, de plusieurs traitements continus de DAXI pour injection, au cours de l'étude.
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Jusqu'à 52 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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La proportion de sujets présentant une amélioration au moins modérée de l'impression globale de changement du clinicien (CGIC) aux semaines 4 ou 6 pour les cycles de traitement 1, 2, 3 et 4
Délai: Semaines 4 et 6 des cycles de traitement 1, 2, 3 et 4 (durée de 12 à 52 semaines chacun)
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Le CGIC est une évaluation rapportée par l'investigateur de l'évolution clinique globale de la MC depuis l'administration du traitement de l'étude.
Le CGIC utilise une échelle de Likert en 7 points allant de +3 (très nettement amélioré) à -3 (très nettement moins bon) et sera évalué par l'investigateur lors des visites de la semaine 4 et de la semaine 6.
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Semaines 4 et 6 des cycles de traitement 1, 2, 3 et 4 (durée de 12 à 52 semaines chacun)
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La moyenne du changement par rapport à la ligne de base du score total TWSTRS aux semaines 4 et 6 pour les cycles de traitement 1, 2, 3 et 4 [période : semaines 4 et 6 des cycles de traitement 1, 2, 3 et 4 (12 - 52 semaines de durée chacune)]
Délai: Semaines 4 et 6 des cycles de traitement 1, 2, 3 et 4 (durée de 12 à 52 semaines chacun)
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La différence de score TWSTRS-Total entre la ligne de base et la moyenne des semaines 4 et 6 pour chaque cycle de traitement sera déterminée pour chaque sujet.
Le TWSTRS est une échelle d'évaluation utilisée pour mesurer l'impact du CD sur les sujets.
Le score TWSTRS-total a un score minimum de 0 et un score maximum de 85, où les scores les plus élevés représentent les pires résultats.
Elle est composée de la somme de 3 sous-échelles : l'échelle de gravité du torticolis (score minimum de 0, score maximum de 35), l'échelle d'incapacité (score minimum de 0, score maximum de 30) et l'échelle de douleur (score minimum de 0, note maximale de 20).
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Semaines 4 et 6 des cycles de traitement 1, 2, 3 et 4 (durée de 12 à 52 semaines chacun)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (RÉEL)
5 septembre 2018
Achèvement primaire (RÉEL)
25 mai 2021
Achèvement de l'étude (RÉEL)
25 mai 2021
Dates d'inscription aux études
Première soumission
12 juillet 2018
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
31 juillet 2018
Première publication (RÉEL)
6 août 2018
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
28 janvier 2022
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
25 janvier 2022
Dernière vérification
1 janvier 2022
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Manifestations neurologiques
- Troubles du mouvement
- Dyskinésies
- Dystonie
- Troubles dystoniques
- Torticolis
- Effets physiologiques des médicaments
- Agents neurotransmetteurs
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Agents du système nerveux périphérique
- Agents cholinergiques
- Modulateurs de transport membranaire
- Inhibiteurs de libération d'acétylcholine
- Agents neuromusculaires
- Toxines botulique, type A
- abobotulinumtoxinA
Autres numéros d'identification d'étude
- 1720304
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .