肢帯型筋ジストロフィー、2E型（LGMD2E）（ベータサルコグリカン欠乏症）の参加者に対するSRP-9003（Bidridistrogene Xeboparvovec）の遺伝子送達臨床試験
2026年1月12日 更新者：Sarepta Therapeutics, Inc.
LGMD2E（β-サルコグリカン欠乏症）の被験者に全身注入によって投与されたSRP-9003の安全性、忍容性、および有効性を評価するための単一施設、非盲検、全身遺伝子送達研究
提案された臨床試験は、LGMD2E の参加者を対象とした SRP-9003 (bidridistrogene xeboparvovec) のヒト初、単一施設、非盲検、遺伝子送達研究です。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
6
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
4年～15年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準
- あらゆる民族グループの男性または女性
- 両方の対立遺伝子におけるβ-SGデオキシリボ核酸（DNA）遺伝子変異
- 走る、跳ぶ、階段を上るなどの難しさの歴史に基づいて明らかにされた弱さ
- 100 メートル ウォーク/ラン (MWR) テスト結果: 年齢、身長、性別、および体重が一致した健常対照者のスクリーニング来院時の予測値の 40% 以上
除外基準
- -臨床観察に基づく活動性ウイルス感染
- 心臓磁気共鳴画像法 (MRI) で左心室駆出率 (LVEF) が 40% 未満と判定された
- ヒト免疫不全ウイルス（HIV）、B型肝炎、またはC型肝炎感染の血清学的証拠
- 自己免疫疾患の診断（または進行中の治療）
- 臨床的に重要と考えられる検査値の異常
- -付随する病気または慢性薬物治療の必要性は、主任研究者の意見では、遺伝子導入の不必要なリスクを生み出します。
他の包含/除外基準が適用されます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：コホート 1: SRP-9003
参加者は、事前に指定された用量でSRP-9003の静脈内（IV）注入を1回受けます。
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SRP-9003 は、1 回の全身注射で投与されます。
他の名前：
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実験的：コホート 2: SRP-9003
参加者は、SRP-9003 の単回 IV 注入を受けます。
用量は、コホート 1 の結果に基づいて決定されます。
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SRP-9003 は、1 回の全身注射で投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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治療中に発生した有害事象 (AE) および治療中に発生した重篤な有害事象 (SAE) の数
時間枠：ベースラインは最大 7 年
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ベースラインは最大 7 年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ウエスタンブロットで測定した、60日目のベータサルコグリカン（β-SG）タンパク質発現量のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、60日目
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β-SG遺伝子発現レベルはウエスタンブロットによって定量化され、筋生検前後で比較されます。
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ベースライン、60日目
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免疫蛍光法で測定した 60 日目の β-SG タンパク質発現量のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、60日目
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β-SG遺伝子発現レベルは、免疫蛍光法によって定量化され、筋生検前後で比較されます。
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ベースライン、60日目
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免疫組織化学によって測定された、60日目のβ-SGタンパク質発現量のベースラインからの変化パーセントB-SG陽性繊維
時間枠：ベースライン、60日目
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ベースライン、60日目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Sarepta Therapeutics, Inc.
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年10月27日
一次修了 (実際)
2025年1月14日
研究の完了 (実際)
2025年1月14日
試験登録日
最初に提出
2018年8月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年8月28日
最初の投稿 (実際)
2018年8月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年1月20日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年1月12日
最終確認日
2026年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SRP-9003-101
- IRB17-00253 (その他の識別子：Sarepta Therapeutics)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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