Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Genlevering klinisk afprøvning af SRP-9003 (Bidridistrogene Xeboparvovec) for deltagere med limb-girdle muskeldystrofi, Type 2E (LGMD2E) (Beta-Sarcoglycan-mangel)

12. januar 2026 opdateret af: Sarepta Therapeutics, Inc.

En enkelt-center, open-label, systemisk genleveringsundersøgelse til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​SRP-9003 administreret ved systemisk infusion hos forsøgspersoner med LGMD2E (β-sarcoglycan-mangel)

Det foreslåede kliniske forsøg er det første i menneskelige, enkelt-center, åbne genleveringsstudie af SRP-9003 (bidridistrogene xeboparvovec) hos deltagere med LGMD2E.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år til 15 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

INKLUSIONSKRITERIER

  • Mænd eller kvinder af enhver etnisk gruppe
  • β-SG deoxyribonukleinsyre (DNA) genmutationer ved begge alleler
  • Svaghed påvist baseret på historie med vanskeligheder med at løbe, hoppe og gå op ad trapper
  • Et 100 meter gå/løb (MWR) testresultat: ≥40 % af forudsagt for alders-, højde-, køn- og vægtmatchede raske kontroller ved screeningsbesøget

EXKLUSIONSKRITERIER

  • Aktiv virusinfektion baseret på kliniske observationer
  • Cardiac magnetic resonance imaging (MRI) bestemt venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) <40 %
  • Serologiske tegn på human immundefektvirus (HIV), hepatitis B eller hepatitis C-infektion
  • Diagnose af (eller igangværende behandling for) en autoimmun sygdom
  • Unormale laboratorieværdier anses for at være klinisk signifikante
  • Samtidig sygdom eller behov for kronisk lægemiddelbehandling, der efter hovedefterforskerens vurdering skaber unødvendige risici for genoverførsel.

Andre inklusion/udelukkelseskriterier gælder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1: SRP-9003
Deltagerne vil modtage en enkelt intravenøs (IV) infusion af SRP-9003 i en forudbestemt dosis.
Genetisk: SRP-9003
SRP-9003 vil blive administreret gennem en enkelt systemisk injektion.
Andre navne:
  • LGMD2E vektor
  • bidridistrogen xeboparvovec
Eksperimentel: Kohorte 2: SRP-9003
Deltagerne vil modtage en enkelt IV-infusion af SRP-9003. Dosis vil blive bestemt baseret på resultaterne fra kohorte 1.
Genetisk: SRP-9003
SRP-9003 vil blive administreret gennem en enkelt systemisk injektion.
Andre navne:
  • LGMD2E vektor
  • bidridistrogen xeboparvovec

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal behandlings-emergent adverse events (AE'er) og Treatment-Emergent Serious Adverse Events (SAE'er)
Tidsramme: Baseline op til 7 år
Baseline op til 7 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i mængden af ​​beta-sarcoglycan (β-SG) proteinekspression på dag 60, målt ved Western Blot
Tidsramme: Baseline, dag 60
β-SG-genekspressionsniveauer vil blive kvantificeret ved Western Blot og sammenlignet mellem præ- og postmuskelbiopsier.
Baseline, dag 60
Ændring fra baseline i mængden af ​​β-SG-proteinekspression på dag 60, som målt ved immunfluorescens
Tidsramme: Baseline, dag 60
β-SG-genekspressionsniveauer vil blive kvantificeret ved immunfluorescens og sammenlignet mellem præ- og postmuskelbiopsier.
Baseline, dag 60
Ændring fra baseline i mængden af ​​β-SG-proteinekspression på dag 60, målt ved immunhistokemi procent B-SG positive fibre
Tidsramme: Baseline, dag 60
Baseline, dag 60

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. oktober 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

14. januar 2025

Studieafslutning (Faktiske)

14. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. august 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. august 2018

Først opslået (Faktiske)

29. august 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SRP-9003-101
  • IRB17-00253 (Anden identifikator: Sarepta Therapeutics)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med SRP-9003

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Burundi

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner