Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne dostarczania genów SRP-9003 (bidridistrogene Xeboparvovec) dla uczestników z dystrofią mięśniową kończyn dolnych, typu 2E (LGMD2E) (niedobór beta-sarkoglikanu)

9 lutego 2024 zaktualizowane przez: Sarepta Therapeutics, Inc.

Jednoośrodkowe, otwarte badanie ogólnoustrojowego dostarczania genów w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności SRP-9003 podawanego we wlewie ogólnoustrojowym osobom z LGMD2E (niedobór β-sarkoglikanu)

Proponowane badanie kliniczne jest pierwszym na ludziach, jednoośrodkowym, otwartym badaniem dostarczania genu SRP-9003 (bidridistrogene xeboparvovec) u uczestników z LGMD2E.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 15 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

KRYTERIA PRZYJĘCIA

  • Mężczyźni lub kobiety z dowolnej grupy etnicznej
  • Mutacje genu kwasu dezoksyrybonukleinowego (DNA) β-SG w obu allelach
  • Słabość wykazana na podstawie historii trudności w bieganiu, skakaniu i wchodzeniu po schodach
  • Wynik testu marszu/biegu na 100 metrów (MWR): ≥40% wartości przewidywanej dla zdrowych osób kontrolnych dobranych pod względem wieku, wzrostu, płci i wagi podczas wizyty przesiewowej

KRYTERIA WYŁĄCZENIA

  • Aktywna infekcja wirusowa na podstawie obserwacji klinicznych
  • Obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego serca (MRI) oznaczało frakcję wyrzutową lewej komory (LVEF) <40%
  • Serologiczne dowody na zakażenie ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV), zapaleniem wątroby typu B lub wirusem zapalenia wątroby typu C
  • Rozpoznanie (lub trwające leczenie) choroby autoimmunologicznej
  • Nieprawidłowe wartości laboratoryjne uważane za istotne klinicznie
  • Współistniejąca choroba lub konieczność przewlekłego leczenia farmakologicznego, które w opinii głównego badacza stwarzają niepotrzebne ryzyko dla transferu genów.

Obowiązują inne kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1: SRP-9003
Uczestnicy otrzymają pojedynczą infuzję dożylną (IV) SRP-9003 we wcześniej określonej dawce.
Genetyczny: SRP-9003
SRP-9003 zostanie podany w pojedynczym wstrzyknięciu ogólnoustrojowym.
Inne nazwy:
  • Wektor LGMD2E
  • bidrydistrogen kseboparwowek
Eksperymentalny: Kohorta 2: SRP-9003
Uczestnicy otrzymają pojedynczą infuzję dożylną SRP-9003. Dawka zostanie ustalona na podstawie wyników z kohorty 1.
Genetyczny: SRP-9003
SRP-9003 zostanie podany w pojedynczym wstrzyknięciu ogólnoustrojowym.
Inne nazwy:
  • Wektor LGMD2E
  • bidrydistrogen kseboparwowek

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba zdarzeń niepożądanych powstałych podczas leczenia (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (SAE)
Ramy czasowe: Podstawowy okres do 7 lat
Podstawowy okres do 7 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej w ilości ekspresji białka beta-sarkoglikanu (β-SG) w dniu 60, mierzona metodą Western Blot
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 60
Poziomy ekspresji genu β-SG zostaną określone ilościowo metodą Western Blot i porównane między biopsjami mięśni przed i po.
Wartość bazowa, dzień 60
Zmiana ilości ekspresji białka β-SG w stosunku do wartości wyjściowych w dniu 60, mierzona za pomocą immunofluorescencji
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 60
Poziomy ekspresji genu β-SG zostaną określone ilościowo za pomocą immunofluorescencji i porównane między biopsjami mięśni przed i po.
Wartość bazowa, dzień 60
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w ilości ekspresji białka β-SG w dniu 60, mierzona metodą immunohistochemiczną Procent włókien dodatnich pod względem B-SG
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 60
Wartość bazowa, dzień 60

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 października 2018

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

14 lutego 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

14 lutego 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 sierpnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 sierpnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 sierpnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

13 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SRP-9003-101
  • IRB17-00253 (Inny identyfikator: Sarepta Therapeutics)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na SRP-9003

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Indonesia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj