Badanie kliniczne dostarczania genów SRP-9003 (bidridistrogene Xeboparvovec) dla uczestników z dystrofią mięśniową kończyn dolnych, typu 2E (LGMD2E) (niedobór beta-sarkoglikanu)
12 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Sarepta Therapeutics, Inc.
Jednoośrodkowe, otwarte badanie ogólnoustrojowego dostarczania genów w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności SRP-9003 podawanego we wlewie ogólnoustrojowym osobom z LGMD2E (niedobór β-sarkoglikanu)
Proponowane badanie kliniczne jest pierwszym na ludziach, jednoośrodkowym, otwartym badaniem dostarczania genu SRP-9003 (bidridistrogene xeboparvovec) u uczestników z LGMD2E.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
6
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
4 lata do 15 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
KRYTERIA PRZYJĘCIA
- Mężczyźni lub kobiety z dowolnej grupy etnicznej
- Mutacje genu kwasu dezoksyrybonukleinowego (DNA) β-SG w obu allelach
- Słabość wykazana na podstawie historii trudności w bieganiu, skakaniu i wchodzeniu po schodach
- Wynik testu marszu/biegu na 100 metrów (MWR): ≥40% wartości przewidywanej dla zdrowych osób kontrolnych dobranych pod względem wieku, wzrostu, płci i wagi podczas wizyty przesiewowej
KRYTERIA WYŁĄCZENIA
- Aktywna infekcja wirusowa na podstawie obserwacji klinicznych
- Obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego serca (MRI) oznaczało frakcję wyrzutową lewej komory (LVEF) <40%
- Serologiczne dowody na zakażenie ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV), zapaleniem wątroby typu B lub wirusem zapalenia wątroby typu C
- Rozpoznanie (lub trwające leczenie) choroby autoimmunologicznej
- Nieprawidłowe wartości laboratoryjne uważane za istotne klinicznie
- Współistniejąca choroba lub konieczność przewlekłego leczenia farmakologicznego, które w opinii głównego badacza stwarzają niepotrzebne ryzyko dla transferu genów.
Obowiązują inne kryteria włączenia/wyłączenia.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Kohorta 1: SRP-9003
Uczestnicy otrzymają pojedynczą infuzję dożylną (IV) SRP-9003 we wcześniej określonej dawce.
|
SRP-9003 zostanie podany w pojedynczym wstrzyknięciu ogólnoustrojowym.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Kohorta 2: SRP-9003
Uczestnicy otrzymają pojedynczą infuzję dożylną SRP-9003.
Dawka zostanie ustalona na podstawie wyników z kohorty 1.
|
SRP-9003 zostanie podany w pojedynczym wstrzyknięciu ogólnoustrojowym.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Liczba zdarzeń niepożądanych powstałych podczas leczenia (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (SAE)
Ramy czasowe: Podstawowy okres do 7 lat
|
Podstawowy okres do 7 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana od wartości początkowej w ilości ekspresji białka beta-sarkoglikanu (β-SG) w dniu 60, mierzona metodą Western Blot
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 60
|
Poziomy ekspresji genu β-SG zostaną określone ilościowo metodą Western Blot i porównane między biopsjami mięśni przed i po.
|
Wartość bazowa, dzień 60
|
|
Zmiana ilości ekspresji białka β-SG w stosunku do wartości wyjściowych w dniu 60, mierzona za pomocą immunofluorescencji
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 60
|
Poziomy ekspresji genu β-SG zostaną określone ilościowo za pomocą immunofluorescencji i porównane między biopsjami mięśni przed i po.
|
Wartość bazowa, dzień 60
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w ilości ekspresji białka β-SG w dniu 60, mierzona metodą immunohistochemiczną Procent włókien dodatnich pod względem B-SG
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 60
|
Wartość bazowa, dzień 60
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
27 października 2018
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
14 stycznia 2025
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
14 stycznia 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
28 sierpnia 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
28 sierpnia 2018
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
29 sierpnia 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
20 stycznia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
12 stycznia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby mięśni
- Choroby nerwowo-mięśniowe
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Zaburzenia mięśniowe, zanikowe
- Dystrofie mięśniowe
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Dystrofie mięśniowe, kończyny-obręcz
- Dystrofia mięśniowa kończyn, typ 2e
Inne numery identyfikacyjne badania
- SRP-9003-101
- IRB17-00253 (Inny identyfikator: Sarepta Therapeutics)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .