SRP-9003 (Bidridistrogene Xeboparvovec) 对 2E 型肢带型肌营养不良 (LGMD2E)（β-肌聚糖缺乏症）参与者的基因传递临床试验
2026年1月12日 更新者：Sarepta Therapeutics, Inc.
一项单中心、开放标签、系统性基因递送研究，以评估 SRP-9003 在 LGMD2E（β-肌聚糖缺乏症）受试者中通过系统输注给药的安全性、耐受性和有效性
拟议的临床试验是 SRP-9003（bidridistrogene xeboparvovec）在 LGMD2E 参与者中的首次人体、单中心、开放标签、基因传递研究。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
6
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
4年 至 15年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准
- 任何种族的男性或女性
- 两个等位基因的 β-SG 脱氧核糖核酸 (DNA) 基因突变
- 根据跑步、跳跃和爬楼梯困难的历史证明弱点
- 100 米步行/跑步 (MWR) 测试结果：≥40% 的预测值与年龄、身高、性别和体重相匹配的健康对照者在筛选访问时
排除标准
- 基于临床观察的活动性病毒感染
- 心脏磁共振成像 (MRI) 确定的左心室射血分数 (LVEF) <40%
- 人类免疫缺陷病毒 (HIV)、乙型肝炎或丙型肝炎感染的血清学证据
- 自身免疫性疾病的诊断（或正在进行的治疗）
- 被认为具有临床意义的异常实验室值
- 首席研究员认为伴随疾病或需要慢性药物治疗会为基因转移带来不必要的风险。
其他纳入/排除标准适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：队列 1：SRP-9003
参与者将接受预先指定剂量的单次静脉内 (IV) 输注 SRP-9003。
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SRP-9003将通过单次全身注射给药。
其他名称：
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实验性的：队列 2：SRP-9003
参与者将接受单次静脉输注 SRP-9003。
剂量将根据队列 1 的结果确定。
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SRP-9003将通过单次全身注射给药。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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治疗中出现的不良事件 (AE) 和治疗中出现的严重不良事件 (SAE) 的数量
大体时间：基线长达 7 年
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基线长达 7 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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在第 60 天时，β-肌聚糖 (β-SG) 蛋白表达量相对于基线的变化，如通过蛋白质印迹法测量的
大体时间：基线，第 60 天
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β-SG 基因表达水平将通过蛋白质印迹进行量化，并在肌肉活检前后进行比较。
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基线，第 60 天
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通过免疫荧光测量，第 60 天时 β-SG 蛋白表达量相对于基线的变化
大体时间：基线，第 60 天
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β-SG 基因表达水平将通过免疫荧光进行量化，并在肌肉活检前后进行比较。
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基线，第 60 天
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通过免疫组织化学百分比 B-SG 阳性纤维测量，第 60 天时 β-SG 蛋白表达量相对于基线的变化
大体时间：基线，第 60 天
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基线，第 60 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Medical Director、Sarepta Therapeutics, Inc.
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年10月27日
初级完成 (实际的)
2025年1月14日
研究完成 (实际的)
2025年1月14日
研究注册日期
首次提交
2018年8月28日
首先提交符合 QC 标准的
2018年8月28日
首次发布 (实际的)
2018年8月29日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年1月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年1月12日
最后验证
2026年1月1日
更多信息
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