Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gene Delivery Clinical Trial van SRP-9003 (Bidridistrogene Xeboparvovec) voor deelnemers met Limb-Girdle spierdystrofie, type 2E (LGMD2E) (bèta-sarcoglycaandeficiëntie)

12 januari 2026 bijgewerkt door: Sarepta Therapeutics, Inc.

Een single-center, open-label, systemische genafgiftestudie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid te evalueren van SRP-9003 toegediend door systemische infusie bij proefpersonen met LGMD2E (β-sarcoglycaandeficiëntie)

De voorgestelde klinische proef is de eerste in een mens, single-center, open-label, genafgiftestudie van SRP-9003 (bidridistrogene xeboparvovec) bij deelnemers met LGMD2E.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

6

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar tot 15 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

INSLUITINGSCRITERIA

  • Mannetjes of vrouwtjes van welke etnische groep dan ook
  • β-SG deoxyribonucleïnezuur (DNA) genmutaties op beide allelen
  • Zwakte aangetoond op basis van geschiedenis van moeilijkheden bij rennen, springen en traplopen
  • Een 100 meter lopen/rennen (MWR) testresultaat: ≥40% van de voorspelde gezonde controles op basis van leeftijd, lengte, geslacht en gewicht bij het screeningsbezoek

UITSLUITINGSCRITERIA

  • Actieve virale infectie op basis van klinische observaties
  • Cardiale magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) bepaalde linkerventrikelejectiefractie (LVEF) <40%
  • Serologisch bewijs van infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (hiv), hepatitis B of hepatitis C
  • Diagnose van (of lopende behandeling voor) een auto-immuunziekte
  • Abnormale laboratoriumwaarden die als klinisch significant worden beschouwd
  • Gelijktijdige ziekte of vereiste voor chronische medicamenteuze behandeling die, naar de mening van de hoofdonderzoeker, onnodige risico's voor genoverdracht met zich meebrengt.

Er gelden andere in-/uitsluitingscriteria.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1: SRP-9003
Deelnemers krijgen een enkele intraveneuze (IV) infusie van SRP-9003 in een vooraf bepaalde dosis.
Genetisch: SRP-9003
SRP-9003 zal worden toegediend via een enkele systemische injectie.
Andere namen:
  • LGMD2E-vector
  • bidridistrogen xeboparvovec
Experimenteel: Cohort 2: SRP-9003
Deelnemers ontvangen een enkele IV-infusie van SRP-9003. De dosis zal worden bepaald op basis van de bevindingen van cohort 1.
Genetisch: SRP-9003
SRP-9003 zal worden toegediend via een enkele systemische injectie.
Andere namen:
  • LGMD2E-vector
  • bidridistrogen xeboparvovec

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (AE’s) en tijdens de behandeling optredende ernstige bijwerkingen (SAE’s)
Tijdsspanne: Basislijn tot 7 jaar
Basislijn tot 7 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in hoeveelheid bèta-sarcoglycaan (β-SG) eiwitexpressie op dag 60, zoals gemeten met Western Blot
Tijdsspanne: Basislijn, dag 60
β-SG-genexpressieniveaus zullen worden gekwantificeerd met Western Blot en worden vergeleken tussen pre- en post-spierbiopten.
Basislijn, dag 60
Verandering ten opzichte van baseline in hoeveelheid β-SG-eiwitexpressie op dag 60, zoals gemeten door immunofluorescentie
Tijdsspanne: Basislijn, dag 60
β-SG-genexpressieniveaus zullen worden gekwantificeerd door middel van immunofluorescentie en worden vergeleken tussen pre- en post-spierbiopten.
Basislijn, dag 60
Verandering ten opzichte van baseline in hoeveelheid β-SG-eiwitexpressie op dag 60, zoals gemeten door immunohistochemie Percentage B-SG-positieve vezels
Tijdsspanne: Basislijn, dag 60
Basislijn, dag 60

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

27 oktober 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

14 januari 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

14 januari 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 augustus 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 augustus 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

29 augustus 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 januari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 januari 2026

Laatst geverifieerd

1 januari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SRP-9003-101
  • IRB17-00253 (Andere identificatie: Sarepta Therapeutics)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren