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Sperimentazione clinica per la consegna genica di SRP-9003 (Bidridistrogene Xeboparvovec) per partecipanti con distrofia muscolare dei cingoli, tipo 2E (LGMD2E) (carenza di beta-sarcoglicano)

12 gennaio 2026 aggiornato da: Sarepta Therapeutics, Inc.

Uno studio di consegna genica sistemica a centro singolo, in aperto, per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di SRP-9003 somministrato mediante infusione sistemica in soggetti con LGMD2E (carenza di β-sarcoglicano)

Lo studio clinico proposto è il primo studio sull'uomo, a centro singolo, in aperto, di rilascio genico di SRP-9003 (bidridistrogene xeboparvovec) nei partecipanti con LGMD2E.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

6

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 anni a 15 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

CRITERIO DI INCLUSIONE

  • Maschi o femmine di qualsiasi gruppo etnico
  • Mutazioni del gene dell'acido desossiribonucleico (DNA) β-SG in entrambi gli alleli
  • Debolezza dimostrata sulla base della storia di difficoltà nel correre, saltare e salire le scale
  • Un risultato del test di camminata/corsa di 100 metri (MWR): ≥40% del previsto per i controlli sani di età, altezza, sesso e peso corrispondenti alla visita di screening

CRITERI DI ESCLUSIONE

  • Infezione virale attiva basata su osservazioni cliniche
  • La risonanza magnetica cardiaca (MRI) ha determinato la frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) <40%
  • Evidenza sierologica di infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV), epatite B o epatite C
  • Diagnosi di (o trattamento in corso per) una malattia autoimmune
  • Valori di laboratorio anormali considerati clinicamente significativi
  • Malattia concomitante o necessità di trattamento farmacologico cronico che, a parere del ricercatore principale, crea rischi inutili per il trasferimento genico.

Si applicano altri criteri di inclusione/esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1: SRP-9003
I partecipanti riceveranno una singola infusione endovenosa (IV) di SRP-9003 a una dose prespecificata.
Genetico: SRP-9003
SRP-9003 sarà somministrato attraverso una singola iniezione sistemica.
Altri nomi:
  • Vettore LGMD2E
  • bidridistrogene xeboparvovec
Sperimentale: Coorte 2: SRP-9003
I partecipanti riceveranno una singola infusione endovenosa di SRP-9003. La dose sarà determinata sulla base dei risultati della coorte 1.
Genetico: SRP-9003
SRP-9003 sarà somministrato attraverso una singola iniezione sistemica.
Altri nomi:
  • Vettore LGMD2E
  • bidridistrogene xeboparvovec

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di eventi avversi emergenti dal trattamento (EA) ed eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (SAE)
Lasso di tempo: Baseline fino a 7 anni
Baseline fino a 7 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nella quantità di espressione della proteina beta-sarcoglicano (β-SG) al giorno 60, misurata mediante Western Blot
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 60
I livelli di espressione del gene β-SG saranno quantificati mediante Western Blot e confrontati tra pre e post biopsie muscolari.
Linea di base, giorno 60
Variazione rispetto al basale nella quantità di espressione della proteina β-SG al giorno 60, misurata mediante immunofluorescenza
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 60
I livelli di espressione del gene β-SG saranno quantificati mediante immunofluorescenza e confrontati tra pre e post biopsie muscolari.
Linea di base, giorno 60
Variazione rispetto al basale nella quantità di espressione proteica β-SG al giorno 60, misurata mediante immunoistochimica Percentuale di fibre positive B-SG
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 60
Linea di base, giorno 60

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 ottobre 2018

Completamento primario (Effettivo)

14 gennaio 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

14 gennaio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 agosto 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 agosto 2018

Primo Inserito (Effettivo)

29 agosto 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SRP-9003-101
  • IRB17-00253 (Altro identificatore: Sarepta Therapeutics)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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