Клинические испытания доставки генов SRP-9003 (Bidridistrogene Xeboparvovec) для участников с конечностно-поясной мышечной дистрофией, тип 2E (LGMD2E) (дефицит бета-саркогликанов)
12 января 2026 г. обновлено: Sarepta Therapeutics, Inc.
Одноцентровое открытое исследование системной доставки генов для оценки безопасности, переносимости и эффективности SRP-9003, вводимого путем системной инфузии у субъектов с LGMD2E (дефицит β-саркогликанов)
Предлагаемое клиническое исследование является первым одноцентровым открытым исследованием доставки гена SRP-9003 (бидридистроген ксебопарвовек) на людях у участников с LGMD2E.
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
6
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 4 года до 15 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
КРИТЕРИИ ВКЛЮЧЕНИЯ
- Мужчины или женщины любой этнической группы
- Мутации гена β-SG дезоксирибонуклеиновой кислоты (ДНК) в обоих аллелях
- Слабость продемонстрирована на основании истории трудностей при беге, прыжках и подъеме по лестнице.
- Результат теста ходьбы/бега на 100 метров (MWR): ≥40 % от прогнозируемого для здорового контроля, соответствующего возрасту, росту, полу и весу, при скрининговом посещении.
КРИТЕРИЙ ИСКЛЮЧЕНИЯ
- Активная вирусная инфекция на основании клинических наблюдений
- Магнитно-резонансная томография сердца (МРТ) определила фракцию выброса левого желудочка (ФВЛЖ) <40%
- Серологические признаки вируса иммунодефицита человека (ВИЧ), гепатита В или гепатита С
- Диагностика (или продолжающееся лечение) аутоиммунного заболевания
- Аномальные лабораторные значения считаются клинически значимыми
- Сопутствующее заболевание или потребность в хроническом медикаментозном лечении, которое, по мнению главного исследователя, создает ненужный риск для переноса генов.
Применяются другие критерии включения/исключения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Когорта 1: SRP-9003
Участники получат одно внутривенное (IV) вливание SRP-9003 в заранее определенной дозе.
|
SRP-9003 будет вводиться посредством однократной системной инъекции.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Когорта 2: SRP-9003
Участники получат одну внутривенную инфузию SRP-9003.
Доза будет определяться на основании результатов когорты 1.
|
SRP-9003 будет вводиться посредством однократной системной инъекции.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Количество нежелательных явлений (НЯ), возникших во время лечения, и серьезных нежелательных явлений, возникших во время лечения (СНЯ)
Временное ограничение: Базовый срок до 7 лет
|
Базовый срок до 7 лет
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем количества экспрессии белка бета-саркогликанов (β-SG) на 60-й день, измеренное вестерн-блоттингом
Временное ограничение: Исходный уровень, день 60
|
Уровни экспрессии гена β-SG будут количественно определены с помощью вестерн-блоттинга и сравнены между биопсией мышц до и после биопсии.
|
Исходный уровень, день 60
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем количества экспрессии белка β-SG на 60-й день, измеренное с помощью иммунофлуоресценции
Временное ограничение: Исходный уровень, день 60
|
Уровни экспрессии гена β-SG будут количественно определены с помощью иммунофлуоресценции и сравнены между биопсией мышц до и после биопсии.
|
Исходный уровень, день 60
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем количества экспрессии белка β-SG на 60-й день, измеренное с помощью иммуногистохимии Процент положительных волокон B-SG
Временное ограничение: Исходный уровень, день 60
|
Исходный уровень, день 60
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
27 октября 2018 г.
Первичное завершение (Действительный)
14 января 2025 г.
Завершение исследования (Действительный)
14 января 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
28 августа 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
28 августа 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
29 августа 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
20 января 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
12 января 2026 г.
Последняя проверка
1 января 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Заболевания нервной системы
- Мышечные заболевания
- Нервно-мышечные заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Мышечные расстройства, атрофические
- Мышечные дистрофии
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Мышечные дистрофии, поясно-конечностные
- Мышечная дистрофия
Другие идентификационные номера исследования
- SRP-9003-101
- IRB17-00253 (Другой идентификатор: Sarepta Therapeutics)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .