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Klinische Studie zur Genabgabe von SRP-9003 (Bidridistrogen Xeboparvovec) für Teilnehmer mit Gliedergürtel-Muskeldystrophie, Typ 2E (LGMD2E) (Beta-Sarcoglycan-Mangel)

12. Januar 2026 aktualisiert von: Sarepta Therapeutics, Inc.

Eine Single-Center-, Open-Label-, systemische Genabgabestudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von SRP-9003, das durch systemische Infusion bei Patienten mit LGMD2E (β-Sarcoglycan-Mangel) verabreicht wird

Die vorgeschlagene klinische Studie ist die erste monozentrische, unverblindete Genabgabestudie am Menschen mit SRP-9003 (Bidridistrogen xeboparvovec) bei Teilnehmern mit LGMD2E.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

6

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre bis 15 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

EINSCHLUSSKRITERIEN

  • Männer oder Frauen jeder ethnischen Gruppe
  • β-SG-Desoxyribonukleinsäure (DNA)-Genmutationen an beiden Allelen
  • Schwäche demonstriert aufgrund von Schwierigkeiten beim Laufen, Springen und Treppensteigen in der Vorgeschichte
  • Ein 100-Meter-Gehen/Laufen (MWR)-Testergebnis: ≥40 % des vorhergesagten Werts für alters-, größen-, geschlechts- und gewichtsangepasste gesunde Kontrollpersonen beim Screening-Besuch

AUSSCHLUSSKRITERIEN

  • Aktive Virusinfektion basierend auf klinischen Beobachtungen
  • Mittels Magnetresonanztomographie (MRT) bestimmte linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) < 40 %
  • Serologischer Nachweis einer Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV), Hepatitis B oder Hepatitis C
  • Diagnose (oder laufende Behandlung) einer Autoimmunerkrankung
  • Abnormale Laborwerte, die als klinisch signifikant erachtet werden
  • Begleiterkrankung oder Erfordernis einer chronischen medikamentösen Behandlung, die nach Ansicht des Studienleiters unnötige Risiken für den Gentransfer schafft.

Es gelten andere Einschluss-/Ausschlusskriterien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1: SRP-9003
Die Teilnehmer erhalten eine einzelne intravenöse (IV) Infusion von SRP-9003 in einer vorher festgelegten Dosis.
Genetisch: SRP-9003
SRP-9003 wird durch eine einzige systemische Injektion verabreicht.
Andere Namen:
  • LGMD2E-Vektor
  • Bidridistrogen Xeboparvovec
Experimental: Kohorte 2: SRP-9003
Die Teilnehmer erhalten eine einzelne IV-Infusion von SRP-9003. Die Dosis wird auf der Grundlage der Ergebnisse aus Kohorte 1 bestimmt.
Genetisch: SRP-9003
SRP-9003 wird durch eine einzige systemische Injektion verabreicht.
Andere Namen:
  • LGMD2E-Vektor
  • Bidridistrogen Xeboparvovec

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (UE) und behandlungsbedingter schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAE)
Zeitfenster: Ausgangswert bis zu 7 Jahre
Ausgangswert bis zu 7 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Menge an Beta-Sarcoglycan (β-SG)-Proteinexpression gegenüber dem Ausgangswert an Tag 60, gemessen durch Western Blot
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 60
Die β-SG-Genexpressionsniveaus werden durch Western Blot quantifiziert und zwischen Prä- und Post-Muskelbiopsien verglichen.
Grundlinie, Tag 60
Änderung der Quantität der β-SG-Proteinexpression gegenüber dem Ausgangswert an Tag 60, gemessen durch Immunfluoreszenz
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 60
Die β-SG-Genexpressionsniveaus werden durch Immunfluoreszenz quantifiziert und zwischen Prä- und Post-Muskelbiopsien verglichen.
Grundlinie, Tag 60
Änderung der Menge an β-SG-Proteinexpression gegenüber dem Ausgangswert an Tag 60, gemessen anhand des immunhistochemischen Prozentsatzes B-SG-positiver Fasern
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 60
Grundlinie, Tag 60

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

27. Oktober 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

14. Januar 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

14. Januar 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. August 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. August 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

29. August 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SRP-9003-101
  • IRB17-00253 (Andere Kennung: Sarepta Therapeutics)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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