Genlevering klinisk utprøving av SRP-9003 (Bidridistrogene Xeboparvovec) for deltakere med lem-belte muskeldystrofi, type 2E (LGMD2E) (beta-sarkoglykan mangel)
12. januar 2026 oppdatert av: Sarepta Therapeutics, Inc.
En enkeltsenter, åpen etikett, systemisk genleveringsstudie for å evaluere sikkerheten, toleransen og effektiviteten til SRP-9003 administrert ved systemisk infusjon hos personer med LGMD2E (β-sarkoglykanmangel)
Den foreslåtte kliniske studien er den første-i-menneskelige, open-label, genleveringsstudien av SRP-9003 (bidridistrogene xeboparvovec) hos deltakere med LGMD2E.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
6
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
4 år til 15 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
INKLUSJONSKRITERIER
- Hanner eller kvinner av enhver etnisk gruppe
- β-SG deoksyribonukleinsyre (DNA) genmutasjoner ved begge alleler
- Svakhet demonstrert basert på historie med vanskeligheter med å løpe, hoppe og gå i trapper
- Et 100 meter gange/løp (MWR) testresultat: ≥40 % av spådd for alders-, høyde-, kjønns- og vektmatchede sunne kontroller ved screeningbesøket
UTSLUTTELSESKRITERIER
- Aktiv virusinfeksjon basert på kliniske observasjoner
- Cardiac magnetic resonance imaging (MRI) bestemt venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF) <40 %
- Serologiske bevis på humant immunsviktvirus (HIV), hepatitt B eller hepatitt C-infeksjon
- Diagnose av (eller pågående behandling for) en autoimmun sykdom
- Unormale laboratorieverdier anses som klinisk signifikante
- Samtidig sykdom eller behov for kronisk medikamentell behandling som etter hovedetterforskers oppfatning skaper unødvendig risiko for genoverføring.
Andre inkluderings-/ekskluderingskriterier gjelder.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Kohort 1: SRP-9003
Deltakerne vil motta en enkelt intravenøs (IV) infusjon av SRP-9003 i en forhåndsspesifisert dose.
|
SRP-9003 vil bli administrert gjennom en enkelt systemisk injeksjon.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Kohort 2: SRP-9003
Deltakerne vil motta en enkelt IV-infusjon av SRP-9003.
Dosen vil bli bestemt basert på funnene fra kohort 1.
|
SRP-9003 vil bli administrert gjennom en enkelt systemisk injeksjon.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall behandlingsoppståtte bivirkninger (AE) og behandlingsoppståtte alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Baseline opptil 7 år
|
Baseline opptil 7 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i mengde av beta-sarcoglycan (β-SG) proteinekspresjon på dag 60, målt ved Western Blot
Tidsramme: Grunnlinje, dag 60
|
β-SG-genekspresjonsnivåer vil bli kvantifisert ved Western Blot og sammenlignet mellom pre- og postmuskelbiopsier.
|
Grunnlinje, dag 60
|
|
Endring fra baseline i mengde av β-SG-proteinekspresjon på dag 60, målt ved immunfluorescens
Tidsramme: Grunnlinje, dag 60
|
β-SG-genekspresjonsnivåer vil bli kvantifisert ved immunfluorescens og sammenlignet mellom pre- og postmuskelbiopsier.
|
Grunnlinje, dag 60
|
|
Endring fra baseline i mengde av β-SG-proteinekspresjon på dag 60, målt ved immunhistokjemi prosent B-SG positive fibre
Tidsramme: Grunnlinje, dag 60
|
Grunnlinje, dag 60
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
27. oktober 2018
Primær fullføring (Faktiske)
14. januar 2025
Studiet fullført (Faktiske)
14. januar 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
28. august 2018
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
28. august 2018
Først lagt ut (Faktiske)
29. august 2018
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
20. januar 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
12. januar 2026
Sist bekreftet
1. januar 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- SRP-9003-101
- IRB17-00253 (Annen identifikator: Sarepta Therapeutics)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .