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Ensaio clínico de entrega de genes de SRP-9003 (Bidridistrogene Xeboparvovec) para participantes com distrofia muscular de membros, tipo 2E (LGMD2E) (deficiência de beta-sarcoglicano)

9 de fevereiro de 2024 atualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.

Um estudo de distribuição de genes sistêmico de centro único e aberto para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do SRP-9003 administrado por infusão sistêmica em indivíduos com LGMD2E (deficiência de β-sarcoglicano)

O ensaio clínico proposto é o primeiro em humanos, de centro único, aberto, estudo de entrega de genes de SRP-9003 (bidridistrogene xeboparvovec) em participantes com LGMD2E.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

6

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

4 anos a 15 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

CRITÉRIO DE INCLUSÃO

  • Homens ou mulheres de qualquer grupo étnico
  • Mutações no gene do ácido desoxirribonucleico (DNA) β-SG em ambos os alelos
  • Fraqueza demonstrada com base na história de dificuldade em correr, pular e subir escadas
  • Um resultado de teste de caminhada/corrida de 100 metros (MWR): ≥40% do previsto para controles saudáveis ​​pareados por idade, altura, gênero e peso na consulta de triagem

CRITÉRIO DE EXCLUSÃO

  • Infecção viral ativa com base em observações clínicas
  • A ressonância magnética cardíaca (RM) determinou a fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE) <40%
  • Evidência sorológica de infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV), hepatite B ou hepatite C
  • Diagnóstico de (ou tratamento contínuo para) uma doença autoimune
  • Valores laboratoriais anormais considerados clinicamente significativos
  • Doença concomitante ou necessidade de tratamento medicamentoso crônico que, na opinião do Investigador Principal, cria riscos desnecessários para a transferência de genes.

Aplicam-se outros critérios de inclusão/exclusão.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Coorte 1: SRP-9003
Os participantes receberão uma única infusão intravenosa (IV) de SRP-9003 em uma dose pré-especificada.
Genético: SRP-9003
O SRP-9003 será administrado por meio de uma única injeção sistêmica.
Outros nomes:
  • Vetor LGMD2E
  • bidridistrógeno xeboparvovec
Experimental: Coorte 2: SRP-9003
Os participantes receberão uma única infusão IV de SRP-9003. A dose será determinada com base nos achados da Coorte 1.
Genético: SRP-9003
O SRP-9003 será administrado por meio de uma única injeção sistêmica.
Outros nomes:
  • Vetor LGMD2E
  • bidridistrógeno xeboparvovec

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Número de eventos adversos (EAs) emergentes do tratamento e eventos adversos graves (EAGs) emergentes do tratamento
Prazo: Linha de base até 7 anos
Linha de base até 7 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base na quantidade de expressão de proteína beta-sarcoglicana (β-SG) no dia 60, conforme medido por Western Blot
Prazo: Linha de base, dia 60
Os níveis de expressão do gene β-SG serão quantificados por Western Blot e comparados entre pré e pós-biópsias musculares.
Linha de base, dia 60
Mudança da linha de base na quantidade de expressão da proteína β-SG no dia 60, medida por imunofluorescência
Prazo: Linha de base, dia 60
Os níveis de expressão do gene β-SG serão quantificados por imunofluorescência e comparados entre pré e pós-biópsias musculares.
Linha de base, dia 60
Mudança da linha de base na quantidade de expressão da proteína β-SG no dia 60, conforme medido por imuno-histoquímica Porcentagem de fibras positivas para B-SG
Prazo: Linha de base, dia 60
Linha de base, dia 60

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

27 de outubro de 2018

Conclusão Primária (Estimado)

14 de fevereiro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

14 de fevereiro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

28 de agosto de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

28 de agosto de 2018

Primeira postagem (Real)

29 de agosto de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

13 de fevereiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

9 de fevereiro de 2024

Última verificação

1 de fevereiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SRP-9003-101
  • IRB17-00253 (Outro identificador: Sarepta Therapeutics)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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