Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Ensayo clínico de entrega de genes de SRP-9003 (Bidridistrogene Xeboparvovec) para participantes con distrofia muscular de cinturas, tipo 2E (LGMD2E) (deficiencia de beta-sarcoglicano)

9 de febrero de 2024 actualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.

Un estudio de administración de genes sistémicos, de etiqueta abierta, de un solo centro para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de SRP-9003 administrado por infusión sistémica en sujetos con LGMD2E (deficiencia de β-sarcoglicano)

El ensayo clínico propuesto es el primer estudio de administración de genes de SRP-9003 (bidridistrógeno xeboparvovec) en humanos, de un solo centro y de etiqueta abierta en participantes con LGMD2E.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

6

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

4 años a 15 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

CRITERIOS DE INCLUSIÓN

  • Hombres o mujeres de cualquier grupo étnico.
  • Mutaciones del gen del ácido desoxirribonucleico (ADN) β-SG en ambos alelos
  • Debilidad demostrada en base al historial de dificultad para correr, saltar y subir escaleras
  • Un resultado de la prueba de caminar/correr (MWR) de 100 metros: ≥40 % de lo previsto para controles sanos de la misma edad, altura, sexo y peso en la visita de selección

CRITERIO DE EXCLUSIÓN

  • Infección viral activa basada en observaciones clínicas
  • Fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) determinada por imágenes de resonancia magnética (IRM) cardíacas <40 %
  • Evidencia serológica de infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), hepatitis B o hepatitis C
  • Diagnóstico de (o tratamiento en curso para) una enfermedad autoinmune
  • Valores de laboratorio anormales considerados clínicamente significativos
  • Enfermedad concomitante o requerimiento de tratamiento farmacológico crónico que, a juicio del Investigador Principal, genere riesgos innecesarios para la transferencia génica.

Se aplican otros criterios de inclusión/exclusión.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte 1: SRP-9003
Los participantes recibirán una única infusión intravenosa (IV) de SRP-9003 en una dosis preespecificada.
Genético: SRP-9003
SRP-9003 se administrará a través de una sola inyección sistémica.
Otros nombres:
  • Vector LGMD2E
  • bidridistrógeno xeboparvovec
Experimental: Cohorte 2: SRP-9003
Los participantes recibirán una sola infusión IV de SRP-9003. La dosis se determinará en función de los hallazgos de la Cohorte 1.
Genético: SRP-9003
SRP-9003 se administrará a través de una sola inyección sistémica.
Otros nombres:
  • Vector LGMD2E
  • bidridistrógeno xeboparvovec

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de eventos adversos (EA) surgidos del tratamiento y eventos adversos graves (AAG) surgidos del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 7 años.
Línea de base hasta 7 años.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la cantidad de expresión de la proteína beta-sarcoglicano (β-SG) en el día 60, según lo medido por Western Blot
Periodo de tiempo: Línea de base, día 60
Los niveles de expresión del gen β-SG se cuantificarán mediante Western Blot y se compararán entre las biopsias musculares previas y posteriores.
Línea de base, día 60
Cambio desde el inicio en la cantidad de expresión de proteína β-SG en el día 60, medida por inmunofluorescencia
Periodo de tiempo: Línea de base, día 60
Los niveles de expresión del gen β-SG se cuantificarán mediante inmunofluorescencia y se compararán entre las biopsias musculares previas y posteriores.
Línea de base, día 60
Cambio desde el inicio en la cantidad de expresión de la proteína β-SG en el día 60, medido por inmunohistoquímica Porcentaje de fibras positivas para B-SG
Periodo de tiempo: Línea de base, día 60
Línea de base, día 60

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

27 de octubre de 2018

Finalización primaria (Estimado)

14 de febrero de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

14 de febrero de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

28 de agosto de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de agosto de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

29 de agosto de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

13 de febrero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de febrero de 2024

Última verificación

1 de febrero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SRP-9003-101
  • IRB17-00253 (Otro identificador: Sarepta Therapeutics)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre SRP-9003

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Taiwan

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir