Genleverans Klinisk prövning av SRP-9003 (Bidridistrogene Xeboparvovec) för deltagare med lem-gördel muskeldystrofi, typ 2E (LGMD2E) (beta-sarkoglykanbrist)
12 januari 2026 uppdaterad av: Sarepta Therapeutics, Inc.
En enkelcenter, öppen etikett, systemisk genleveransstudie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effektiviteten av SRP-9003 administrerat genom systemisk infusion hos patienter med LGMD2E (β-sarkoglykanbrist)
Den föreslagna kliniska prövningen är den första-in-human, single-center, öppna genleveransstudien av SRP-9003 (bidridistrogene xeboparvovec) hos deltagare med LGMD2E.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
6
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
4 år till 15 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
INKLUSIONSKRITERIER
- Hanar eller kvinnor av någon etnisk grupp
- β-SG deoxiribonukleinsyra (DNA) genmutationer vid båda allelerna
- Svaghet påvisad baserat på historia av svårigheter att springa, hoppa och gå i trappor
- Ett 100 meter promenad/spring (MWR) testresultat: ≥40 % av förutspått för ålder-, längd-, köns- och viktmatchade friska kontroller vid screeningbesöket
EXKLUSIONS KRITERIER
- Aktiv virusinfektion baserad på kliniska observationer
- Cardiac magnetic resonance imaging (MRT) bestämd vänsterkammars ejektionsfraktion (LVEF) <40 %
- Serologiska bevis på humant immunbristvirus (HIV), hepatit B eller hepatit C-infektion
- Diagnos av (eller pågående behandling för) en autoimmun sjukdom
- Onormala laboratorievärden anses vara kliniskt signifikanta
- Samtidig sjukdom eller behov av kronisk läkemedelsbehandling som enligt huvudutredarens uppfattning skapar onödiga risker för genöverföring.
Andra inkluderings-/exkluderingskriterier gäller.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Kohort 1: SRP-9003
Deltagarna kommer att få en enda intravenös (IV) infusion av SRP-9003 i en förbestämd dos.
|
SRP-9003 kommer att administreras genom en enda systemisk injektion.
Andra namn:
|
|
Experimentell: Kohort 2: SRP-9003
Deltagarna kommer att få en enda IV-infusion av SRP-9003.
Dosen kommer att bestämmas baserat på resultaten från kohort 1.
|
SRP-9003 kommer att administreras genom en enda systemisk injektion.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Antal behandlingsuppkommande biverkningar (AE) och behandlingsuppkommande allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Baslinje upp till 7 år
|
Baslinje upp till 7 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från baslinjen i kvantitet beta-sarkoglykan (β-SG) proteinuttryck vid dag 60, mätt med Western Blot
Tidsram: Baslinje, dag 60
|
β-SG-genexpressionsnivåer kommer att kvantifieras med Western Blot och jämföras mellan före och efter muskelbiopsier.
|
Baslinje, dag 60
|
|
Förändring från baslinjen i kvantitet av β-SG-proteinuttryck vid dag 60, mätt med immunfluorescens
Tidsram: Baslinje, dag 60
|
β-SG-genexpressionsnivåer kommer att kvantifieras genom immunfluorescens och jämföras mellan pre- och postmuskelbiopsier.
|
Baslinje, dag 60
|
|
Förändring från baslinjen i kvantitet av β-SG-proteinuttryck vid dag 60, mätt med immunhistokemi procent B-SG-positiva fibrer
Tidsram: Baslinje, dag 60
|
Baslinje, dag 60
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
27 oktober 2018
Primärt slutförande (Faktisk)
14 januari 2025
Avslutad studie (Faktisk)
14 januari 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
28 augusti 2018
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
28 augusti 2018
Första postat (Faktisk)
29 augusti 2018
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
20 januari 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
12 januari 2026
Senast verifierad
1 januari 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- SRP-9003-101
- IRB17-00253 (Annan identifierare: Sarepta Therapeutics)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .