Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az SRP-9003 (Bidrididrogén Xeboparvovec) génbejuttatási klinikai vizsgálata 2E típusú (LGMD2E) (béta-szarkoglükán-hiány) végtag-öv izomdisztrófiában szenvedő résztvevők számára

2024. február 9. frissítette: Sarepta Therapeutics, Inc.

Egyközpontú, nyílt címkés, szisztémás génbejuttatási vizsgálat a szisztémás infúzióval beadott SRP-9003 biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére LGMD2E-ben (β-szarkoglükán-hiány) szenvedő alanyoknál

A javasolt klinikai vizsgálat az SRP-9003 (bidridisztrogén xeboparvovec) első emberen végzett, egyközpontú, nyílt elrendezésű génbejuttatási vizsgálata LGMD2E-ben szenvedő résztvevők körében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

6

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

4 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

BELÉPÉSI KRITÉRIUMOK

  • Bármely etnikai csoporthoz tartozó férfiak vagy nők
  • β-SG dezoxiribonukleinsav (DNS) génmutációk mindkét allélnál
  • A gyengeség a futás, az ugrás és a lépcsőzés során tapasztalt nehézségek alapján bizonyított
  • 100 méter séta/futás (MWR) teszt eredménye: ≥40%-aa várható életkornak, magasságnak, nemnek és testsúlynak megfelelő egészséges kontrolloknál a szűrővizsgálaton

KIZÁRÁSI KRITÉRIUMOK

  • Aktív vírusfertőzés klinikai megfigyelések alapján
  • Szívmágneses rezonancia képalkotás (MRI) a bal kamra ejekciós frakciója (LVEF) <40%
  • A humán immunhiány vírus (HIV), hepatitis B vagy hepatitis C fertőzés szerológiai bizonyítékai
  • Autoimmun betegség diagnosztizálása (vagy folyamatban lévő kezelése).
  • A kóros laboratóriumi értékek klinikailag jelentősnek tekinthetők
  • Egyidejű betegség vagy krónikus gyógyszeres kezelés igénye, amely a vezető kutató véleménye szerint szükségtelen géntranszfer kockázatot jelent.

Más felvételi/kizárási kritériumok érvényesek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. kohorsz: SRP-9003
A résztvevők egyszeri intravénás (IV) SRP-9003 infúziót kapnak előre meghatározott dózisban.
Genetikai: SRP-9003
Az SRP-9003 egyetlen szisztémás injekcióval kerül beadásra.
Más nevek:
  • LGMD2E vektor
  • bidridisztrogén xeboparvovec
Kísérleti: 2. kohorsz: SRP-9003
A résztvevők egyetlen intravénás SRP-9003 infúziót kapnak. A dózist az 1. kohorsz eredményei alapján határozzák meg.
Genetikai: SRP-9003
Az SRP-9003 egyetlen szisztémás injekcióval kerül beadásra.
Más nevek:
  • LGMD2E vektor
  • bidridisztrogén xeboparvovec

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A kezelést okozó nemkívánatos események (AE) és a kezelés során felmerülő súlyos nemkívánatos események (SAE) száma
Időkeret: Alapállapot akár 7 év
Alapállapot akár 7 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A béta-szarkoglükán (β-SG) fehérje expresszió mennyiségének változása a kiindulási értékhez képest a 60. napon, Western-blottal mérve
Időkeret: Alapállapot, 60. nap
A β-SG génexpressziós szinteket Western-blot segítségével határozzuk meg, és összehasonlítjuk a pre- és post-izombiopsziák között.
Alapállapot, 60. nap
Változás az alapvonalhoz képest a β-SG fehérje expresszió mennyiségében a 60. napon, immunfluoreszcenciával mérve
Időkeret: Alapállapot, 60. nap
A β-SG génexpressziós szinteket immunfluoreszcenciával számszerűsítjük, és összehasonlítjuk az izombiopszia előtti és utáni biopszia között.
Alapállapot, 60. nap
Változás az alapvonalhoz képest a β-SG fehérje expresszió mennyiségében a 60. napon, immunhisztokémiai méréssel B-SG pozitív rostok százaléka
Időkeret: Alapállapot, 60. nap
Alapállapot, 60. nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. október 27.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. február 14.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. február 14.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. augusztus 28.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. augusztus 28.

Első közzététel (Tényleges)

2018. augusztus 29.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2024. február 13.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. február 9.

Utolsó ellenőrzés

2024. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • SRP-9003-101
  • IRB17-00253 (Egyéb azonosító: Sarepta Therapeutics)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a SRP-9003

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Russia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel